临床试验进展 - 公司正在推进birtamimab的III期AFFIRM-AL临床试验，预计在2024年第四季度至2025年第二季度之间公布完整结果[50] - birtamimab在III期VITAL临床试验中显示出显著生存获益，Mayo Stage IV AL淀粉样变性患者的生存率提高了74%[50] - prasinezumab的IIb期PADOVA临床试验已完成586名患者的入组，主要终点为疾病运动症状的进展时间[52] - prasinezumab在II期PASADENA试验中显示出减缓帕金森病运动进展的潜力[52] - NNC6019（原PRX004）已完成I期临床试验，显示出良好的安全性和耐受性[53] - BMS-986446的1期临床试验结果显示，所有剂量组均安全且耐受性良好，未出现严重不良反应[55] - BMS-986446的2期临床试验计划在2024年第一季度启动，预计招募475名早期阿尔茨海默病患者[56] - PRX012的1期临床试验数据显示，支持每月一次皮下给药和剂量递增[56] - PRX123的IND申请已获FDA批准，并获得快速通道资格[57] 合作与许可 - 公司与Novo Nordisk达成协议，Novo Nordisk以总计12.3亿美元收购了公司的ATTR淀粉样变性业务[53] - 公司正在与Roche合作开发prasinezumab，用于治疗帕金森病和其他突触核蛋白病[51] - 公司正在与Bristol Myers Squibb合作开发针对tau、TDP-43和未公开靶点的项目，用于治疗阿尔茨海默病、肌萎缩侧索硬化症和其他神经退行性疾病[49] - BMS支付了8000万美元以获得BMS-986446的美国独家许可[55] - 公司与BMS的全球神经科学研究合作已获得总计2.85亿美元，未来可能获得高达22亿美元的里程碑付款[56] 财务表现 - 2024年第一季度总收入为50万美元，同比下降98%[60] - 2024年第一季度研发费用为6411.4万美元，同比增长43%[61] - PRX012项目的研发费用为3781.3万美元，占2024年第一季度研发费用的主要部分[62] - 公司的一般和行政费用在2024年第一季度增加了370万美元，同比增长27%，主要由于人员费用和咨询费用的增加[66] - 公司预计2024年的一般和行政费用将增加，主要与预期的人员成本增加有关，包括基于股票的薪酬[66] - 2024年第一季度的利息收入增加了47.5万美元，同比增长7%，主要由于现金和货币市场账户的利息收入增加[66] - 2024年第一季度的所得税优惠减少了71.1万美元，同比下降24%，主要由于与第174条研发资本化相关的递延税资产净额减少[67] - 截至2024年3月31日，公司的营运资本为5.226亿美元，较2023年12月31日的5.824亿美元减少了5980万美元[68] - 截至2024年3月31日，公司的现金及现金等价物为5.465亿美元，预计未来需要额外资金以继续研发药物候选物[68] - 公司预计2024年全年用于运营和投资活动的净现金使用量将在2.08亿美元至2.25亿美元之间[73] - 2024年第一季度，公司用于运营活动的净现金为7310万美元，主要用于研发活动和一般行政费用[70] - 2024年第一季度，公司用于投资活动的净现金为10.3万美元，主要用于购买物业和设备[70] - 2024年第一季度，公司从融资活动中获得的净现金为83.6万美元，主要来自股票期权行使的收益[70] 市场与患者群体 - 公司预计全球有20万至40万AL淀粉样变性患者，其中约6万至12万（30%）为Mayo Stage IV患者[50] 药物研发 - BMS-986446（原PRX005）是一种针对tau蛋白的抗体，旨在治疗阿尔茨海默病[54] - BMS-986446在临床前模型中显著减少了神经元内tau病理，并在tau转基因小鼠模型中表现出对行为缺陷的进展保护[55]