持续经营能力和资金需求 - 公司自成立以来从未产生过营收，未来几年内也不太可能产生营收，持续亏损已经引发了对公司持续经营能力的实质性质疑[115] - 公司需要大量资金来继续开展临床试验和其他业务活动，但能否以可接受的条件获得所需资金存在不确定性[115] - 公司存在持续经营的重大不确定性，需要通过发行额外的债务或股权融资以及完成管线资产的许可交易等方式获得充足的资金[330,331,332] 内部控制缺陷 - 公司存在重大内部控制缺陷，如果未能有效整改可能会影响公司按时准确地编制财务报表和遵守相关法规[97] - 公司存在内部控制重大缺陷，包括对复杂金融工具的会计处理和每股收益计算存在问题[216,217] - 公司正在采取补救措施来解决内部控制的重大缺陷，但不能保证这些措施能够有效[217] 产品管线风险 - 公司目前仅专注于一种药物的研发,缺乏产品线多样性,存在单一品种失败的风险[98] - 公司主要研发药物suramin,产品管线缺乏多样性,未来能否成功开发出安全有效的新产品存在不确定性[123] - 如果公司无法成功发现、开发和商业化额外的产品候选药物，其扩展业务和实现战略目标的能力将受到损害[152] 监管审批风险 - 公司产品PAX-101及其他候选药物需要监管部门的审批,审批过程复杂耗时,存在不确定性,可能会导致上市时间延迟和成本增加[124][125][126][127][128][129][130][131][132][133][134][135] - 即使获得监管批准,公司也可能无法成功商业化其产品,从而限制收入增长和盈利能力[100] - 即使获得监管批准,产品仍需遵守持续的监管要求,如进行昂贵和耗时的上市后研究,并遵守相关法规[161][162][163][164] 原料供应风险 - 公司目前无法获得足够的苏拉明原料以支持所有临床试验需求，需要依赖第三方制造商来满足未来的生产需求[137] - 如果公司的原料供应商无法或不愿意提供所需的原料，可能会延迟临床试验并阻碍公司以具有成本效益的方式或及时开发产品[137] 商业化风险 - 公司目前无法确保能够成功商业化其产品，这将限制其收入能力并对其业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响[138] - 公司的长期可行性和增长取决于成功商业化能够带来收入和利润的产品[138] - 即使获得监管批准,如果公司无法成功商业化其产品,其收入也将受到限制,这将对其业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响[154] - 公司目前没有销售和营销团队，如果无法建立满意的销售和营销能力，可能无法成功商业化任何产品候选药物[158][159] - 公司可能无法以具有成本效益的方式建立直销团队，并实现正回报[159] - 公司可能无法以可接受的条款与第三方达成合作协议，或根本无法达成[160] 知识产权风险 - 公司知识产权保护存在困难和成本高昂的风险[104] - 公司产品可能侵犯他人知识产权,从而增加成本并延迟或阻碍产品开发和商业化[105] - 公司知识产权保护存在不确定性，可能无法充分保护自身技术和产品[193,194,195] - 公司产品可能会侵犯他人知识产权，面临诉讼风险[196,197,198] 临床试验风险 - 临床和临床前药物开发是一个漫长且昂贵的过程,存在不确定性,可能导致时间表延迟和成本增加[106] - 如果临床前和临床研究结果不理想，或者在这些研究中发现严重的不良反应，可能会导致延迟、增加成本并最终无法商业化公司的产品候选药物[143] - 如果公司无法招募足够的患者完成临床试验，这种失败可能会对其业务、财务状况和经营业绩产生不利影响[148] 融资风险 - 公司通过与Lincoln Park Capital Fund, LLC签订的购买协议进行股票销售可能会导致现有股东的大量稀释[119][120][122] - 根据2022年12月生效的S-1表格注册声明,还有549,896股普通股有待重新出售到公开市场,占截至2023年12月31日的已发行股份约7.4%[121] - 公司可能无法获得热带病优先审评券,这将需要公司寻找其他融资渠道来支持后期临床项目[103,184] 市场准入和定价风险 - 未来立法可能会增加公司获得上市批准和商业化的难度和成本,并影响产品价格[166][167][168][169] - 第三方支付人的报销决定可能会对公司产品的定价和市场接受度产生不利影响,如果未来产品没有足够的报销,可能无法被广泛使用[180][181][182][183] 合规风险 - 如果公司以违反医疗欺诈和滥用法律的方式营销产品,可能会受到民事或刑事处罚[172][173][174] - 公司的实践可能无法在所有情况下都符合反回扣责任的安全港保护标准[175] - 公司需要遵守HIPAA等隐私和数据安全法规，违反可能面临严重的民事和刑事处罚[188,189] 第三方依赖风险 - 公司目前依赖并预计将继续依赖第三方合作伙伴进行产品候选物的研发活动[176] - 公司将依赖第三方CRO公司开展临床试验,如果CRO未能成功履行合同义务或达到预期期限,可能无法获得监管批准