临床试验计划与进展 - 公司预计2023年第二季度公布MANTRA试验的顶线数据，预计2023年年中启动MANTRA - 4试验[50][51][53] - 公司领先候选产品milademetan的1期临床试验中，去分化脂肪肉瘤患者的中位无进展生存期约为7 - 8个月[49] - 公司于2021年7月启动的MANTRA试验，计划招募约160名曾接受基于蒽环类药物治疗的去分化脂肪肉瘤患者，对照臂无进展生存期假设为3.0个月，milademetan组为6.0个月，对应风险比为0.5[58][59] - 公司于2021年11月启动的MANTRA - 2试验，预计招募约65名患者[59] - 截至2022年10月26日，MANTRA - 2试验有17名患者入组，15人接受米拉德美坦给药，10人疗效可评估，观察到2例未确认部分缓解，肿瘤消退分别为34%和30%，另2例患者有前景，肿瘤消退分别为29%和27%[60] 财务数据关键指标变化 - 截至2023年3月31日，公司累计亏损1.862亿美元，2023年和2022年第一季度净亏损分别约为2050万美元和1740万美元[51] - 2023年和2022年第一季度研发费用分别为1667.7万美元和1355.5万美元，增长312.2万美元，主要与米拉德美坦临床试验成本、研发人员薪资成本等有关[66][70] - 2023年和2022年第一季度管理费用分别为506.6万美元和389.5万美元，增长117.1万美元，主要因专业服务成本、法律成本和薪资成本增加[70][71] - 2023年和2022年第一季度利息收入分别为125.9万美元和5.6万美元，增长120.3万美元[70] - 2023年第一季度净亏损2048.4万美元，2022年同期为1739.4万美元，亏损增加309万美元[70] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为2180万美元，2022年同期为1710万美元[82] - 2023年第一季度投资活动净现金提供量为350万美元，2022年同期为1340万美元[82] - 2023年第一季度融资活动净现金提供量为50万美元，2022年同期为40万美元[82] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司已发生和应计的研发义务分别为800万美元和820万美元[85] - 2023年第一季度和2022年第一季度，基于公允价值估计的股份支付费用分别为160万美元和120万美元[88] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，未归属股权补偿成本分别为1940万美元和1080万美元[89] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，未归属奖励预计确认的加权平均期限分别为2.9年和2.5年[89] 融资情况 - 自成立至2023年3月31日，公司通过发行可转换本票筹集990万美元，通过发行可转换优先股筹集8.19亿美元[51] - 2022年11月，公司完成注册直接发行，发行8576330股普通股和非投票普通股，每股5.83美元，行使承销商超额配售权后额外发行1140068股，净收益约5290万美元[51] - 自成立至2023年3月31日，公司通过发行可转换本票筹集990万美元，通过发行可转换优先股筹集8190万美元[73] - 2022年5月公司与Oppenheimer & Co. Inc.达成销售协议，可“按市价”发售最多5000万美元普通股，销售代理佣金为总销售价格的3%[73] - 2023年第一季度，公司通过“按市价”发售普通股获得净收益30万美元[74] - 2022年11月，公司完成注册直接发行，获得净收益约5290万美元[74] 资金状况 - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.098亿美元[51] - 截至2023年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资1.098亿美元[74] 癌症相关情况 - 约一半的肿瘤具有p53基因突变，其余癌症患者p53基因未突变但可因MDM2激活或过表达而功能受抑制[57] 产品权利 - 公司目前保留所有候选产品的全球开发和商业化权利[54] 内部控制与披露 - 公司管理层认为截至2023年3月31日，披露控制和程序在合理保证水平上是有效的[94] - 2023年第一季度，公司内部控制在财务报告方面没有发生重大变化[95] 未来资本需求 - 公司未来资本需求取决于临床试验进展、产品候选数量、监管审查结果等多种因素[78] 股权计划 - 存在2021年针对董事、员工的非合格股票期权、激励性股票期权、受限股票单位奖励的股权计划授予通知[104] 租赁协议 - 公司与BSP Senita 8000 Jarvis, LLC于2023年3月16日签订办公室租赁协议的第三修正案[105] 认证文件 - 有首席执行官和首席财务官依据1934年《证券交易法》相关规则的认证文件[106][107] XBRL文档 - 存在内联XBRL实例文档、分类扩展模式文档等相关XBRL文档[108] 报告签署 - 报告于2023年5月11日由董事长兼首席执行官Avanish Vellanki和高级副总裁兼财务与运营主管Nelson Cabatuan代表公司签署[111]