公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司总资产为1.84741亿美元，较2023年12月31日的1.59781亿美元增长15.62%[22] - 2024年第一季度，公司实现收入1758.4万美元，较2023年同期的878万美元增长99.13%[26] - 2024年第一季度，公司运营亏损418.7万美元，较2023年同期的1335.4万美元减少68.65%[26] - 2024年第一季度，公司持续经营业务收入为858.8万美元，而2023年同期亏损1395万美元[26] - 2024年第一季度，公司净收入为858.8万美元，而2023年同期亏损2506万美元[26] - 2024年第一季度，基本和摊薄后每股净收入均为1.7美元，而2023年同期均为亏损6.75美元[26] - 2024年第一季度，经营活动使用的净现金为1898.1万美元，较2023年同期的3146.4万美元减少39.67%[31] - 2024年第一季度，投资活动使用的净现金为2.6万美元，较2023年同期的72.1万美元减少96.39%[31] - 2024年第一季度，融资活动提供的净现金为4009.5万美元，较2023年同期的74.1万美元增长5297.44%[31] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为1.37766亿美元，较2023年12月31日的1.16678亿美元增长18.07%[22] - 截至2024年3月31日，公司资产公允价值为2927.9万美元，负债公允价值为2224万美元；2023年12月31日，资产公允价值为2955万美元，负债公允价值为21.5万美元[58] - 2024年第一季度，Imugene可转换票据公允价值变动损失为30万美元[65] - 2024年第一季度，租赁总成本为65.1万美元，2023年同期为84万美元[80] - 截至2024年3月31日，经营租赁加权平均剩余租赁期限为5.3年，加权平均折现率为9.2%；2023年同期分别为2.8年和7.7%[80] - 截至2024年3月31日，不可撤销经营租赁未来租赁付款总额为1089.4万美元，扣除利息后经营租赁负债为859.3万美元[81] - 2024年第一季度，最终付款费用公允价值变动损失不足10万美元[67] - 2024年第一季度，公司根据TG许可协议确认收入700万美元，截至3月31日，递延收入为90万美元，合同资产为140万美元[98] - 2024年和2023年第一季度，公司诺华协议收入分别为450万美元和590万美元，截至2024年3月31日和2023年12月31日，递延收入分别为2810万美元和3240万美元[115] - 2024年和2023年第一季度，公司Prevail协议收入分别为450万美元和290万美元，截至2024年3月31日和2023年12月31日，递延收入分别为4820万美元和5270万美元[124] - 2024年第一季度员工股份支付费用为248.8万美元，非员工为41.8万美元，总计290.6万美元；2023年同期分别为355.5万美元、53.7万美元和409.2万美元[136] - 截至2024年3月31日，公司已出售细胞治疗业务，符合终止经营会计处理，终止经营相关资产和负债在资产负债表中列示，2024年第一季度无相关损失，2023年同期损失为1111万美元[141] - 公司对Elo的投资采用权益法核算，截至2023年12月31日持有约37%投票权股份，2024年1月Elo进行A - 2轮融资后，公司持股降至约26%，并确认270万美元稀释收益；2024年和2023年第一季度公司在Elo的净亏损份额分别为100万美元和130万美元[144] - 公司预计2024年全年有效税率为0%，因仍处于应税亏损状态且预计全年亏损，未记录联邦或州所得税；递延所得税资产已全额计提减值准备[147] - 2024年第一季度基本和摊薄后每股收益分别为1.70美元，2023年同期分别为 - 6.75美元；2024年第一季度持续经营业务收入为858.8万美元，2023年同期亏损1395万美元；终止经营业务2024年第一季度无损失，2023年同期亏损1111万美元[151] - 2024年3月公开发行的认股权证分类为负债，发行时公允价值为3240.6万美元，截至2024年3月31日公允价值调整为1038.6万美元，剩余负债为2202万美元[155] - 2024年第一季度营收为1758.4万美元，2023年同期为878万美元，增长880.4万美元，主要源于TG和Caribou许可协议[213][214] - 2024年第一季度研发费用为1334.3万美元，2023年同期为1104.8万美元，增加229.5万美元，主要因PBGENE - HBV和PBGENE - PMM外部开发成本增加[213][215][216][217] - 2024年第一季度管理费用为842.8万美元，2023年同期为1108.6万美元，减少265.8万美元，主要因员工相关成本和股份支付费用减少[213][219] - 2024年第一季度权益法投资收益为171.3万美元，2023年同期亏损134.1万美元，变动305.4万美元，源于Elo的A - 2轮融资收益[213][220] - 2024年第一季度公允价值变动损失为34.8万美元，2023年同期为76.9万美元，减少42.1万美元[213] - 2024年第一季度认股权证负债公允价值变动收益为1038.6万美元，2023年同期无此项收益[213] - 2024年第一季度利息费用为57.4万美元，2023年同期为52.2万美元，增加5.2万美元[213] - 2024年第一季度利息收入为166.3万美元，2023年同期为204.3万美元，减少38万美元[213] - 2024年第一季度资产处置损失为6.5万美元，2023年同期为0.7万美元，增加5.8万美元[213] - 2024年第一季度持续经营业务收益为858.8万美元，2023年同期亏损1395万美元，变动2253.8万美元；2024年第一季度终止经营业务无损失，2023年同期亏损1111万美元，变动1111万美元；2024年第一季度净利润为858.8万美元，2023年同期亏损2506万美元，变动3364.8万美元[213] 公司股权与融资相关事项 - 2024年2月13日公司进行1比30反向股票分割，每30股普通股自动重新分类为1股新普通股[38] - 2024年3月1日公司与古根海姆证券有限责任公司签订承销协议，发售250万股普通股及可购买250万股普通股的认股权证，认股权证期限5年，行权价20美元/股[52][53] - 2024年3月1日公司进行公开发行，发行250万股普通股及可购买250万股普通股的认股权证，每股发行价16美元，扣除承销折扣和发行费用300万美元后，净收益3700万美元[88] - 2024年1月7日公司与TG Therapeutics签订许可协议，有权获得1000万美元预付现金付款，其中525万美元和225万美元已于2月5日支付，250万美元递延现金付款将于协议签订后12个月内支付[90] - 若TG Therapeutics达成近期临床里程碑，公司有权获得750万美元额外现金付款，达成其他指定里程碑，最高可获2886万美元额外付款，其中最高100万美元付款可能以公司普通股形式支付[91] - 2022年7月公司获诺华5000万美元预付现金，诺华按协议以2500万美元认购413,581股普通股，每股约60.30美元，较协议签署前10个交易日VWAP溢价20%[108] - 2020年11月公司与礼来达成合作协议，后转让给Prevail，2024年4月Prevail通知终止协议，7月10日生效[117][119] - 公司与Prevail合作获1亿美元预付现金，礼来以3500万美元认购125,406股普通股，合作里程碑付款最高3.9 - 3.95亿美元[120] - 2024年2月公司授予Caribou非独家全球许可，获预付收入，商业化后获特许权使用费和里程碑付款[127] - 截至2024年3月31日，2015计划有29,935份股票期权未行使，2019计划有204,588份股票期权和167,886份受限股票单位未行使[128][130] - 截至2024年3月31日，2019计划可发行股份增加534,177股，有302,633股可用于授予奖励[131][132] - 2019年员工股票购买计划（ESPP）初始预留17,500股公司普通股，截至2024年3月31日已增发133,543股，已发行42,117股，剩余108,926股可发行，购买价格为发行期首日或购买日公司普通股公平市场价值较低者的85%[133] - 2021年就业激励奖励计划（Inducement Award Plan）最多可发行300,000股公司普通股，截至2024年3月31日，剩余192,006股可发行，有100,540份股票期权未行使[135] - 截至2024年3月31日，公司股票期权计划中，未行使期权股份为335,063股，加权平均行使价格为168.70美元；2024年第一季度无股票期权行使[136] - 截至2024年3月31日，公司受限股票单位（RSU）未归属数量为167,886份，加权平均授予日公允价值为52.47美元；2024年第一季度有46,861份归属，110份被没收[138] - 2024年1月18日股东批准1:10至1:30反向股票分割提案，2月6日董事会批准1:30反向分割，2月14日按分割后基础交易，分割后已发行和流通股数分别减至4191053股和4164038股[171] - 2024年3月进行公开发行，发售2500000股普通股及购买2500000股普通股的认股权证，组合发行价每股16美元，认股权证行权价每股20美元，2029年3月5日到期[172] - 截至2024年3月31日，经反向分割和公开发行后，公司有6916239股流通股[173] - 与TG Therapeutics的许可协议中，公司有权获1000万美元前期现金付款（含525万美元现金、225万美元换股、250万美元递延现金付款）、750万美元初始里程碑付款（若达成）及最高28860万美元额外里程碑付款，部分现金付款可换股[175] - 公司与TG Therapeutics的许可协议中，有一笔300万美元的潜在里程碑付款，可能以普通股股份支付[178] - TG Therapeutics可支付不超过每项额外里程碑付款价值50%的款项，以TG母公司普通股股份支付[179] - 2024年1月与TG Therapeutics达成许可协议，获前期及潜在近期经济收益总计1750万美元，包括525万美元现金、225万美元换股（97360股，每股23.10美元，较协议前30天VWAP溢价100%），12个月内将获250万美元股权投资（较购买前30天VWAP溢价100%），达近期临床里程碑将获750万美元现金及股票购买（较当时30天VWAP溢价100%），最高可获28800万美元额外里程碑付款及高个位数至低两位数净销售特许权使用费[160] 公司业务合作与项目进展 - 2023年8月公司决定专注于体内基因编辑疗法，出售嵌合抗原受体（CAR）T基础设施并授权领先的同种异体CAR - T候选药物[36] - 公司收入主要来自合作研究、许可、开发和商业化协议[40] - 公司依据ASC 606准则，通过五步确定与客户合同的收入确认[41] - 对于包含开发和监管里程碑付款的安排，公司评估里程碑达成可能性并调整交易价格估计[46] - 对于销售特许权使用费安排，公司在相关销售发生或相关履约义务满足时确认收入，目前未确认任何特许权使用费收入[47] - 2023年8月15日公司与Imugene US签订购买协议，Imugene US收购公司制造基础设施等资产，支付800万美元现金并发行1300万美元可转换票据[100] - 根据Imugene许可协议，公司有资格获得最高2.06亿美元里程碑付款，包括80万美元现金和股权，以及两位数的净销售特许权使用费[102] - 截至2024年3月31日，公司未根据Imugene许可协议确认收入，因里程碑付款的实现存在不确定性[105] - 2022年6月14日公司与诺华签订合作和许可协议，公司将开发ARCUS核酸酶并进行体外表征，诺华负责后续开发、制造和商业化活动[106] - 诺华可选择支付费用更换许可产品的核酸酶，也可选择支付费用将初始核酸酶用于插入最多三种额外治疗有效载荷的许可产品[107] - 公司与诺华合作可获最高约14亿美元里程碑付款及研究资金，获批产品净销售额可获中个位数至低两位数特许权使用费[111] - 2021年8月公司与iECURE合作，iECURE推进PBGENE - PCSK9候选药物，公司获iECURE普通股，2023年第一季度iECURE股权账面价值减80万美元[125][126] - 基因编辑项目PBGENE - HBV预计2024年提交IND或CTA申请，临床前数据显示ARCUS核酸酶有高靶向编辑水平，可减少cccDNA和HBsAg且无易位[162][164] - PBGENE - PMM项目针对PMM疾病，线粒体疾病影响1/4300人，PMM影响约50%线粒体疾病患者，预计2025年提交IND和/或CTA申请[165]