美国FDA审批流程 - IND在FDA收到30天后自动生效，除非FDA在30天内提出安全担忧或问题[100] - FDA收到NDA后60天内决定是否受理申请进行审查[107] - FDA对标准NDA申请的审查目标是受理后十个月，优先审查为六个月[107] - 优先审查适用于相比市售产品能显著改善严重疾病治疗、诊断或预防的产品，含新分子实体产品的优先审查目标是在60天受理日期后的六个月内采取行动[108] 药物相关定义及独占权 - 罕见病药物指在美国影响少于200,000人或虽超200,000人但开发和供应成本无法从美国销售中收回的疾病的治疗药物[109] - 获孤儿药指定的产品首次获FDA针对指定疾病的批准后，可获七年独家批准权，FDA一般不得批准其他相同药物用于相同适应症的申请[110] - 美国新药化学实体首个获批NDA的申请人可获5年非专利市场独占期，含新临床研究的NDA或补充申请可获3年独占期，孤儿药有7年独占期，儿科独占期可增加6个月[118][119] - 欧洲新药化学实体获营销授权后有8年数据独占期和2年市场独占期，若前8年获新治疗适应症授权且有显著临床益处，总期限最长可延至11年[124] 美国FDA监管要求及处罚 - 美国FDA批准产品后，企业需满足记录保存、不良事件报告等持续监管要求，违反规定可能导致产品撤市、罚款等后果[111] - 美国FDA严格监管生物制品和药品的营销、标签、广告和推广，禁止推广未批准用途，违规可能面临负面宣传、警告信等处罚[112] - 美国FDA对伴随诊断的审批要求严格，可能需同时批准治疗产品和诊断产品，PMA流程可能需数年[114][116] - 美国FDA要求药品制造商及其分包商向FDA和某些州机构注册，并接受定期突击检查以确保符合cGMP[111] 欧洲药品监管情况 - 欧洲临床研究各阶段受严格监管，Clinical Trials Regulation 536/2014简化临床试验审批流程[120] - 欧洲经济区药品需获营销授权才能商业化，有社区MA和国家MA两种类型[122][123] 数据隐私和安全义务及违规处罚 - 公司在业务中处理个人信息，需遵守众多数据隐私和安全义务[125][126] - CCPA违规行政罚款最高可达7500美元/次，CPRA扩展了CCPA的要求[127] 美国相关法案对医疗付款及药品价格的影响 - 《预算控制法案》规定，国会削减开支措施包括将对医疗服务提供商的医疗保险付款每年削减2%，从2013年4月1日起生效至2031年，实际削减幅度在2022年为1%，最后一个财年最高可达4%[137] - 《美国纳税人救济法案》进一步削减了对医院、影像中心和癌症治疗中心等医疗服务提供商的医疗保险付款，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[137] - 《降低通胀法案》将ACA市场places购买医疗保险的补贴延长至2025年计划年度，2025年起消除Medicare Part D计划的“甜甜圈洞”，降低受益人自付费用上限并设立新的制造商折扣计划[136] - 《降低通胀法案》要求HHS协商某些高支出、单一来源药物和生物制品的价格，对报价高于协商价格的制造商处以民事罚款和潜在消费税，对Medicare Part B或Part D覆盖的某些药物和生物制品实施回扣以惩罚价格涨幅超过通胀的情况，这些规定从2023财年逐步生效[137] 药品价格及报销控制情况 - 欧盟成员国可限制国家健康保险系统报销的药品范围并控制药品价格，可批准具体价格或采用直接或间接控制药品公司盈利能力的制度[133] - 美国政府、州立法机构和外国政府对实施成本控制计划（包括价格控制、报销限制和仿制药替代要求）表现出浓厚兴趣[129] - 第三方支付方越来越多地降低药品和医疗服务的报销费用，新药获得报销可能会有重大延迟且报销范围可能比FDA批准的用途更有限[129] 公司面临的监管和违规后果 - 公司可能受到联邦、州和外国政府的医疗监管和执法，包括反回扣、欺诈和滥用、虚假索赔、隐私和安全以及医生阳光法案等[138] - 若公司运营违反相关法律法规，可能面临重大民事、刑事和行政处罚，包括损害赔偿、罚款、监禁、没收非法所得、被排除在政府医疗计划之外等[139] 公司人员情况 - 截至2022年12月31日，公司有97名员工，其中研发人员76名，行政人员21名[140] - 截至2022年12月31日，公司38名全职员工拥有博士或其他高级科学、医学学位[140] 公司注册及更名情况 - 公司于2015年3月在特拉华州注册成立，原名FLX Bio, Inc.，2019年5月更名为RAPT Therapeutics, Inc.[142] 公司“新兴成长型公司”身份变化条件 - 若公司成为拥有至少7亿美元非关联方持有的股权证券的“大型加速申报公司”，将在2024年12月31日前不再是“新兴成长型公司”[304] - 若公司年总收入超过12.35亿美元，将在2024年12月31日前不再是“新兴成长型公司”[304] - 若公司在任何三年期间发行超过10亿美元的非可转换债务，将在2024年12月31日前不再是“新兴成长型公司”[304] 美国专利有效期情况 - 美国专利有效期一般为自非临时专利申请最早提交日起20年，符合条件的专利可申请最长5年的期限延长，但总期限自产品批准日起不超14年[117]