RAPT Therapeutics (NasdaqGM:RAPT) Conference September 15, 2025 09:30 AM ET Company ParticipantsBrian Wong - CEO, President & DirectorRodney Young - CFONoneHey everyone, we're back. Happy to introduce Brian Wong and Rodney Young from RAPT Therapeutics as our next presentation this morning. Maybe I'll kick it over to Brian for a brief overview of the company, and then maybe just sort of, you know, how you got here, right? How you got 904 and sort of that progression there would be helpful. Brian, over to you ...

**RAPT Therapeutics 电话会议纪要关键要点** **涉及的行业和公司** * 公司为RAPT Therapeutics (NasdaqGM: RAPT) 一家专注于开发免疫炎症疾病(INI)变革性疗法的生物制药公司 [1][2] * 行业为生物制药行业 专注于过敏性疾病治疗领域 特别是针对免疫球蛋白E (IgE) 的疗法 [2][3][4] **核心观点和论据** **1 核心资产与战略重点** * 公司核心资产为RPT-904 一种新一代抗IgE抗体 目前处于二期开发阶段 专注于食物过敏和慢性自发性荨麻疹(CSU) [2] * 选择食物过敏作为首要适应症的原因是该领域未满足的医疗需求最高 CSU次之 并且Omalizumab (Xolair)在食物过敏领域的快速放量(一年内60,000患者)证明了市场潜力 [21] **2 RPT-904的差异化优势** * RPT-904保留了Omalizumab的表位 这是其关键差异化点 因为此前尝试开发非Omalizumab表位的新一代抗体(如Ligalizumab)均未显示出优效性 [5][7][8][9] * 通过YTE突变延长了半衰期 在头对头一期研究中显示半衰期为60天 显著长于Omalizumab的26天 [10][11][12] * 通过可变域的改变提高了亲和力 使其能治疗因高IgE水平和高体重而被Omalizumab标签排除的患者 该人群约占食物过敏患者的25%至30% [6][13][25] * 更长的半衰期意味着更长的给药间隔 模型预测RPT-904可实现每8周(Q8W)或每12周(Q12W)给药 而Omalizumab需每2周(Q2W)或每4周(Q4W)给药 这将极大提高患者依从性 [12][16][17][27] **3 临床开发计划与预期催化剂** * 合作伙伴GeminCare正在进行的二期试验包括 * CSU研究 135名患者 比较RPT-904 Q8W和Q12W臂(均为300mg)与Omalizumab标准治疗(300mg Q4W) 数据预计2025年底读出 [13] * 哮喘研究 约60名患者 更侧重于药代动力学/药效学(PK/PD) 为三期试验剂量选择提供参考 数据预计2025年底读出 [18] * 公司自身计划在美国启动食物过敏的2b期试验 试验设计匹配Omalizumab的outmatch研究 为双盲、安慰剂对照的食物激发试验 计划招募100名患者(75名Omalizumab适用者 25名Omalizumab不适用者) 试验周期24周 [23][24] * 主要催化剂为2025年底GeminCare的CSU和哮喘二期数据读出 以及公司自身食物过敏2b期试验数据读出(预计在2027年上半年) [13][37] **4 市场机会与竞争格局** * 食物过敏市场巨大 美国有1700万确诊患者 其中约400万为重症患者 是公司主要目标人群 预计其中一半愿意接受生物制剂治疗 公司目标市场份额为40%至50% [33] * 尽管Omalizumab专利将于2025年到期 预计生物类似药将于2026年上市 但公司认为其更长的给药间隔和能覆盖Omalizumab不适用患者的能力是两大关键差异化优势 能提供定价杠杆 [32] * 市场调研显示 支付方、处方医生和患者均认为更少的给药频率是一个巨大优势 支付方甚至表示愿意为此支付溢价 [17][27][32] * 未来也可能开发CSU(未满足需求高)和季节性过敏性鼻炎(巨大患病率)等适应症 对哮喘则更为谨慎 [34][35] **其他重要内容** **财务状况** * 公司截至第二季度末拥有现金1.7亿美元 [37] * 当前现金预计足以支撑运营至2027年上半年 即公司自身食物过敏2b期数据读出的时间点 [37] **风险与考量** * 公司承认哮喘领域的竞争更为激烈 Omalizumab并非标准治疗 已有Dupixent或Tespire等药物占据主导地位 [34] * CSU研究的成功与否至关重要 若结果积极 可能支持其直接进入三期阶段 从而加快批准进程 [14]

公司概况 * RAPT Therapeutics专注于炎症性疾病 特别是高价值适应症 旨在颠覆数十亿美元市场的标准疗法[4] * 公司核心资产为RPT-904 一种新一代半衰期延长的抗IgE抗体 与第一代奥马珠单抗相比具有高度差异化[4] * RPT-904有潜力改变多种过敏性疾病治疗 包括食物过敏和慢性自发性荨麻疹[5] * 公司与中国公司GeminiCare合作 GeminiCare拥有中国权利 RAPT拥有中国以外所有地区权利[5] 核心资产RPT-904的分子特性与数据 * RPT-904基于奥马珠单抗序列设计 采用YTE突变延长半衰期 并进行轻链工程改造以提高亲和力 亲和力提高约4倍[8] * 进行了降低免疫原性和改善稳定性的改造[11] * GeminiCare在健康志愿者I期研究中进行了头对头比较 RPT-904半衰期为60天 奥马珠单抗为26天 半衰期延长超过两倍[12] * RPT-904显示出更深入和更持久的药效学效应降低 通过观察游离IgE水平衡量[12] * 游离IgE的减少是关键疗效指标 而总IgE预期会上升因其被结合并稳定[14][15] * 半衰期延长主要由YTE突变驱动 亲和力有助于初始IgE降低 FcRn工程改造随后接管[17] * 测量游离IgE水平的测定法尚未标准化 GeminiCare使用自有格式 RAPT开发了更接近罗氏/诺华标准的测定法并将用于测试GeminiCare提供的样本[18][19] 目标市场与竞争格局 * 食物过敏市场巨大 美国有1700万确诊患者 其中约25%为重症 约400万患者[51] * 奥马珠单抗去年获批用于食物过敏 首年即有6万患者使用[6] * 奥马珠单抗因其广谱标签（所有食物过敏原 1岁以上患者）多过敏原特性 便利的给药方案（每2周或4周）和高应答率而迅速被采用[38][39][40] * 在OUTMATCH III期研究中 奥马珠单抗比口服免疫疗法更有效且不良事件更少[42] * 奥马珠单抗拥有20年安全使用经验 过敏科医生非常熟悉[49] * 奥马珠单抗存在用药限制 高IgE 高体重患者无法使用或被报销 估计占所有食物过敏患者的25%至30%[22] * 奥马珠单抗有复杂的给药方案 包含8种剂量强度和2种给药频率 共13种方案[21] * RPT-904预计主要采用每12周或每8周给药 可覆盖奥马珠单抗无法治疗的患者[23][28] * 奥马珠单抗生物类似药可能明年上市[50] * 除食物过敏外 RPT-904也针对慢性自发性荨麻疹和哮喘进行研究 GeminiCare的相关II期试验数据将于今年读出[76][77] * 在CSU市场 奥马珠单抗是标准疗法 预计RPT-904每8周或12周给药的便利性是其关键差异化优势[81][83] * 其他潜在适应症包括季节性过敏性鼻炎 美国有4000-5000万患者 其中大量对皮质类固醇难治[89] 临床开发计划 * 计划在年底前启动食物过敏IIb期研究 与FDA的初步沟通积极[24] * IIb期研究预计从启动到顶线数据约需18个月[24] * 研究设计基于奥马珠单抗的OUTMATCH III期研究 为双盲 安慰剂对照食物激发试验[61] * 研究计划纳入100例患者 其中75例为奥马珠单抗适用患者 25例为奥马珠单抗不适用患者[55][57] * 治疗期为24周 主要终点为应答者比例 奥马珠单抗研究中应答率为60%-70% 安慰剂低于10%[61][62] * 患者群体为青少年及以上 与当前奥马珠单抗处方人群匹配 后续试验计划扩展至更年轻儿科患者[63] * 由于奥马珠单抗快速上市 美国试验患者招募可能受限 因此将增加加拿大和澳大利亚的研究中心[35][36] * 奥马珠单抗未在美国以外获批用于食物过敏 这为 ex-US 市场提供了机会[35][75] * GeminiCare在中国进行的CSU和哮喘II期试验将于今年读出数据 这些数据可能支持RPT-904直接进入III期试验[77][80] 商业前景与定价策略 * RPT-904相对于奥马珠单抗及其生物类似药的两个关键差异化优势是：更便利的给药方案（提高依从性）和能覆盖奥马珠单抗不适用患者[51][52] * 对超过45位支付方的调研显示 支付方认可依从性对患者结局的益处 并未要求额外数据证明[66][68] * 支付方愿意接受相对于品牌奥马珠单抗15%至20%的溢价[69][70] * 公司也考虑采用平价定价策略 因患者基数巨大（即使净价较低也能实现可观收入）[71][72][74] * 美国以外市场定价压力可能较小 因无其他治疗选择[75] 财务状况 * 公司第二季度末现金略低于1.7亿美元[103] * 预计现金足以支撑至2027年 覆盖食物过敏顶线数据读出时间[103] 其他研发项目 * 公司正在开发CCR4靶点的第二代口服分子 具有更高效力和选择性 预计从临床前候选化合物选择到提交IND需12个月[99][100] * 公司仍在探索肿瘤学项目的合作机会以增强资产负债表[104]

财务数据和关键指标变化 - 公司报告Q2末现金余额为1.7亿美元 现金预计可支撑运营至2027年下半年 届时将公布食物过敏适应症的2b期顶线数据 [73] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心资产RPT-904为新一代长效抗IgE抗体 针对食物过敏和慢性自发性荨麻疹(CSU)开发 目前处于二期阶段 [2][4] - 食物过敏市场在美国规模达400亿美元 CSU市场达50亿美元 [6] - 食物过敏患者中已有6万人使用Xolair治疗 美国食物过敏患者总数约1700万人 与特应性皮炎患者数量相当 [10][11] - 公司同时开发第二代口服CCR4拮抗剂 用于特应性皮炎和哮喘等Th2驱动疾病 已在Q2完成化合物选择 正在进行GLP研究 预计12个月后提交IND [71][72] 各个市场数据和关键指标变化 - 食物过敏市场: 美国市场规模400亿美元 已有6万患者使用Xolair治疗 [6][10] - CSU市场: 美国市场规模50亿美元 [6] - 季节性过敏性鼻炎: 美国约4000万患者 其中大部分对局部类固醇反应不佳 [58] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于能够颠覆数十亿美元市场标准护理的高价值炎症性疾病治疗 [3][4] - RPT-904战略定位: 在食物过敏和CSU领域提供与Xolair相当疗效但给药频率更低(Q8周/Q12周 vs Q2周/Q4周)的治疗方案 [14][34][35] - 差异化优势: 可覆盖Xolair不适用的高IgE或高体重患者(约占市场25%-33%) [14][33] - 应对生物类似药竞争: 预计奥马珠单抗专利今年到期 生物类似药明年下半年上市 预计价格侵蚀30%-40% 但品牌药仍将保持溢价 [15][16] - 开发策略: 食物过敏2b期研究计划年底前启动 顶线数据约18个月后读出 CSU可能直接进入三期研究 加速上市时间 [39][40] - 合作伙伴: 与中国制药公司Genmincare合作 其为数十亿美元规模企业 拥有大型研发中心和多个生产基地 [38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 食物过敏领域存在巨大未满足医疗需求 Xolair上市第一年就有6万患者使用 超过Dupixent和SKYRIZI等药物的上市表现 [11] - 减少给药频率对患者有重大意义: 从每年13-26次就诊减少到每季度一次 可提高依从性 减少急诊就诊(去年有340万食物过敏患者就诊急诊) [29][30] - 市场调研显示患者、处方医生和支付方都对Q8周/Q12周给药方案非常感兴趣 特别是家庭注射的便利性 [29][31] - 预计RPT-904可获得溢价定价 因支付方认可其差异化价值 [29] 其他重要信息 - RPT-904技术优势: 保留奥马珠单抗表位 确保疗效和安全性 同时通过YTE突变延长半衰期(在健康志愿者中观察到半衰期增加一倍以上) 通过CDR区改造提高亲和力(约提高4倍) [19][21][22] - 从诺华legolizumab失败中吸取教训: 尽管亲和力提高100倍 但因改变表位导致疗效不如奥马珠单抗 证明表位选择对疗效至关重要 [23][24][25] - 食物过敏2b期研究设计: 100例患者 双盲安慰剂对照食物激发试验 针对花生、鸡蛋和牛奶等主要过敏原 12岁及以上患者 24周给药期(涵盖两个Q12周周期) [61][62][63][64] - CSU二期研究规模: 135例患者 45例每臂 两个RPT-904活性组( Q8周和Q12周)加奥马珠单抗对照组(Q4周) [49] - 哮喘研究规模: 60例患者 15例每臂 更侧重于PK/PD 而非疗效 [50] 问答环节所有提问和回答 问题: RPT-904与Xolair的结构和亲和力差异 - 回答: RPT-904以奥马珠单抗为基础模板 保留其表位 同时通过YTE突变延长半衰期 通过CDR区改造提高亲和力(约4倍) 并改善框架区以减少免疫原性 [19][21][22] 问题: 诺华legolizumab失败案例的启示 - 回答: Legolizumab亲和力提高100倍但改变表位 导致尽管游离IgE降低更好 但疗效不如奥马珠单抗 证明不能仅凭游离IgE作为疗效替代指标 表位选择至关重要 [23][24][25] 问题: 减少给药频率的差异化价值 - 回答: 市场调研显示Q8周给药已是重大改进 特别对食物过敏患者(多为年轻人)可大大提高依从性 支付方也认可其差异化价值 [29][32] 问题: 生物类似药竞争和时间表 - 回答: 奥马珠单抗专利今年到期 预计生物类似药明年下半年上市 价格侵蚀预计30%-40% 但品牌药仍保持溢价 [15][16] 问题: Genmincare研究数据披露计划 - 回答: CSU数据将在下半年通过联合新闻发布公布 随后召开投资者电话会议 然后提交医学会议 哮喘数据也将通过新闻发布公布 [47][48] 问题: CSU研究的成功标准 - 回答: 基案例是Q8周达到奥马珠单抗相当疗效 上行空间是Q12周达到相同疗效 [52] 问题: 哮喘适应症的开发计划 - 回答: 哮喘不是优先适应症 但未来可能寻求更广泛标签 包括季节性过敏性鼻炎 [58][59] 问题: 食物过敏2b期研究设计选择 - 回答: FDA强烈鼓励安慰剂对照研究 而非非劣效性研究 以满足美国监管要求 其他地区可能需活性对照研究 [66][67] 问题: 食物过敏2b期研究的成功标准 - 回答: 期望看到Q8周达到奥马珠单抗相当疗效(OUTMAT研究反应率60%-70%) 上行空间是Q12周达到相同疗效 [69][70] 问题: 口服CCR4拮抗剂项目进展 - 回答: 第二代CCR4拮抗剂已在Q2完成化合物选择 正在进行GLP研究 预计约12个月后提交IND [71][72] 问题: 现金状况和跑道 - 回答: Q2末现金1.7亿美元 预计可支撑至2027年下半年 届时食物过敏2b期顶线数据读出 [73]

公司业务与定位 - 公司为临床阶段免疫学生物制药企业 专注于炎症及免疫性疾病领域新型疗法的发现、开发和商业化 [1][2] - 公司利用深度专有的免疫学专业知识开发新型疗法 旨在调节疾病背后的关键免疫反应 [2] 投资者活动安排 - 管理层将参加2025年9月多场投资者会议 包括富国银行医疗会议(9月3日12:45 ET)、Cantor全球医疗会议(9月4日13:00 ET)、H.C. Wainwright第27届全球投资会议(9月9日9:00 ET)以及Stifel 2025虚拟免疫与炎症论坛(9月15日9:30 ET) [1][3] - 所有炉边谈话和演示均提供网络直播及存档录像 可通过公司投资者关系网站访问 [1]

股价表现与目标价分析 - RAPT Therapeutics股价在过去四周上涨0.5%至11.74美元 但华尔街分析师给出的短期目标价均值23.6美元显示仍有101%上涨潜力 [1] - 五个目标价的标准差达12.24美元 最低目标价9美元暗示可能下跌23.3% 而最高目标价38美元则预示223.7%的涨幅 [2] - 分析师目标价存在系统性高估倾向 因投行业务关系可能导致目标价虚高 [8][9] 盈利预测修正趋势 - 分析师一致上调EPS预期 当前年度Zacks共识预期在过去一个月增长13.2% 且无任何负面修正 [11][12] - 盈利预测修正趋势与短期股价走势存在强相关性 这为股价上涨提供实证支持 [11] - 公司获得Zacks排名第2（买入） 位列4000多只股票的前20% 该排名基于盈利预期相关四项因素 [13] 目标价参考价值评估 - 学术研究表明目标价常误导投资者 实际很少准确预测股价真实方向 [7] - 低标准差目标价集群虽显示分析师共识度高 但仅可作为研究基本面驱动因素的起点 [9] - 目标价方向性指引比具体数值更具参考价值 但不应作为独立投资决策依据 [10][14]

技术指标分析 - 公司50日简单移动平均线突破200日简单移动平均线形成黄金交叉形态[1] - 黄金交叉预示可能出现看涨突破行情 该形态包含短期均线上穿长期均线特征[2] - 该技术形态发展分为三个阶段：股价触底反弹、短期均线上穿长期均线形成趋势反转、维持上涨动能[3] 价格表现与市场评级 - 过去四周股价累计上涨9.5%[4] - 目前获得Zacks排名第二级（买入）评级[4] 盈利预期变化 - 本季度盈利预测在过去60天内出现2次上调且无下调[4] - Zacks共识预期同样呈现上升趋势[4] 综合评估 - 盈利预期上调与技术面黄金交叉形成双重积极信号[4][6] - 近期可能延续上涨走势[6]

财务数据关键指标变化（同比/环比） - 2025年第二季度净亏损1764.3万美元，较2024年同期的2766.3万美元减少36%[84] - 六个月净亏损3480.8万美元，较去年同期亏损5818.4万美元改善40%[90] - 其他收入净额189万美元，同比增长13%[84] - 其他净收入增长13%至190万美元，主要得益于投资现金余额增加带来的利息收入[89] 成本和费用（同比/环比） - 2025年第二季度研发支出1234万美元，同比下降45%[84] - 研发总费用同比下降45%至1234万美元，其中Zelnecirnon外部开发费用下降99%至10万美元[86] - 六个月期间研发费用下降49%至2438.2万美元，主要因Zelnecirnon相关成本减少1457.7万美元[91] - 一般行政费用增长8%至720万美元，主要因咨询成本增加40万美元[88] 研发项目支出变化 - 研发费用减少主要因zelnecirnon项目减少700万美元支出[85] - RPT904项目开发成本增加190万美元[85] 现金流状况 - 经营活动现金流净流出6368.5万美元，包含支付给Jemincare的3500万美元许可费预付款[104] - 投资活动现金流净流出6432.5万美元，主要因购买1.387亿美元有价证券[107] 资金与流动性状况 - 截至2025年6月30日，现金及等价物与有价证券总额1.689亿美元[71] - 营运资本为1.598亿美元[71] - 2024年12月私募融资净收益1.43亿美元[71] - ATM发行协议剩余1.406亿美元普通股发行额度[71] - 公司现金及等价物与有价证券总额为1.689亿美元，营运资本为1.598亿美元[95] 累计赤字与持续经营能力 - 截至2025年6月30日，公司累计赤字为6.494亿美元[70] - 累计赤字达6.494亿美元，现有资金预计可支撑未来12个月运营[96] 资本市场合规情况 - 纳斯达克曾因股价低于1美元发出退市警告，公司通过并股于2025年6月20日恢复合规[100][102]

收入和利润（同比环比） - 2025年第二季度净亏损为1760万美元，相比2024年同期的2760万美元有所减少[5][15] - 2025年上半年净亏损为3480万美元，相比2024年同期的5820万美元减少40.2%[8][15] - 2025年第二季度每股净亏损为0.65美元，相比2024年同期的5.69美元大幅改善[15] - 2025年第二季度其他收入净额为190万美元，相比2024年同期的170万美元增长13.5%[15] 成本和费用（同比环比） - 2025年第二季度研发费用为1230万美元，相比2024年同期的2260万美元下降45.6%[6][15] - 2025年第二季度行政费用为720万美元，相比2024年同期的670万美元增长7.5%[7][15] - 2025年上半年研发费用为2440万美元，相比2024年同期的4740万美元下降48.5%[9][15] - 2025年上半年行政费用为1440万美元，与2024年同期持平[10][15] 其他财务数据 - 截至2025年6月30日，公司现金及现金等价物与有价证券总额为1.689亿美元[10][17] - 公司总资产从2024年底的2.403亿美元降至2025年6月30日的1.784亿美元[17]

Financial Results for the Second Quarter and Six Months Ended June 30, 2025 Please note: All share amounts and per share amounts in this press release have been adjusted to reflect the 1- for-8 reverse split of the Company's common stock, effected on June 16, 2025. Second Quarter Ended June 30, 2025 SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., Aug. 07, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- RAPT Therapeutics, Inc. (Nasdaq: RAPT) ("RAPT" or the "Company"), a clinical-stage immunology-based biopharmaceutical company focused on discovering ...