公司基本信息 - 公司于2015年3月根据特拉华州法律以FLX Bio, Inc.之名成立[216] - 2019年5月公司更名为RAPT Therapeutics, Inc.[216] - 公司主要行政办公室位于加利福尼亚州南旧金山埃克尔斯大道561号[216] - 公司网站地址为www.rapt.com[216] 公司员工情况 - 截至2023年12月31日，公司有131名员工，其中101人从事研发工作，30人负责一般和行政职能[213] - 截至2023年12月31日，公司42名全职员工拥有博士学位或其他高级科学或医学学位[213] 美国新药审批流程 - 新药在美国上市前需向FDA提交IND，IND在FDA收到30天后自动生效，除非FDA提出安全担忧或问题[153] - 新药上市需完成临床前实验室测试、动物研究、提交IND、获得IRB批准、进行人体临床试验、提交NDA等步骤[154] - 人体临床试验通常分三个阶段，Phase 1测试安全性等，Phase 2评估初步疗效等，Phase 3进一步评估剂量和疗效[159] - FDA收到NDA后60天内决定是否受理，标准申请审查目标为十个月，优先审查为六个月[160][161] - FDA评估NDA后可能发批准信或完整回复信，批准可能附带条件，也可能撤回批准[162][163] 美国新药特殊项目及认定 - 符合条件的药物可申请快速通道、突破性疗法、优先审查、加速批准等项目[165][166][167][168] - 治疗罕见病的药物可申请孤儿药认定，需在提交NDA前申请，获认定药物若首个获批有七年排他权[169][171] - 孤儿药认定有税收抵免和免申请费等好处，但获批用途超出认定范围或申请有缺陷等情况可能失去排他权[171][172] 美国专利及排他期规定 - 美国专利有效期一般为自非临时专利申请最早提交日期起20年，符合条件的专利可根据Hatch - Waxman修正案延长最多5年，但总有效期自产品批准日期起不超过14年[180] - 美国FDCA规定，首个获得新化学实体NDA批准的申请人可获得5年非专利营销排他期；基于新临床研究获批的NDA或其补充申请可获3年排他期；孤儿药排他期为7年；儿科排他期获批后可在现有排他期和专利期限基础上增加6个月[181] 欧洲药品相关规定 - 欧洲新化学实体获得营销授权后可享受8年数据排他期和额外2年市场排他期，若前8年内获得新治疗适应症授权且有显著临床益处，总排他期最长可延至11年[188] - 欧洲临床研究各阶段受严格监管，Clinical Trials Regulation 536/2014旨在简化和规范欧盟临床试验的批准流程[183] - 欧洲药品在EEA商业化需获得营销授权，有社区MA和国家MA两种类型[184] 公司合规及监管影响 - 公司业务受美国及外国政府法律法规约束，合规情况可能对业务产生重大影响[150] - CCPA规定，每次故意违规最高罚款7500美元，受特定数据泄露影响的私人诉讼当事人可获得重大法定赔偿[192] - 产品获FDA批准后，多数变更需事先经FDA审查和批准，且有持续用户费用要求，每年对每个获批NDA中的产品评估一项计划费用[173] - 若未遵守监管要求和标准，或产品上市后出现问题，FDA可能撤销批准，还可能导致产品标签修订、开展上市后研究或临床试验、实施分销限制等后果[174] - 公司推广生物制品和药物时，只能提出经FDA批准且符合批准标签规定的有关安全性、有效性、纯度和效力的声明，违规可能面临负面宣传、警告信、纠正性广告及潜在民事和刑事处罚[175] - 若体外诊断对治疗产品的安全有效使用至关重要，FDA通常会要求在批准治疗产品的同时批准或放行该诊断产品[176] 医保政策相关 - 2011年《预算控制法》规定，国会将对医疗服务提供商的医保支付进行削减，削减幅度为每个财年2%，该措施于2013年4月1日生效，将持续至2031年，除非国会采取进一步行动[202] - 2012年《美国纳税人救济法案》进一步削减了对包括医院、影像中心和癌症治疗中心等在内的医保支付，并将政府追回对医疗服务提供商多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[202] - 2010年《患者保护与平价医疗法案》（ACA）颁布，旨在扩大医保覆盖范围、控制医疗支出增长等，对美国制药行业产生重大影响[199] - 2022年《降低通胀法案》（IRA）将ACA市场中购买医保的补贴延长至2025年，并从2025年起消除医保D部分的“甜甜圈洞”[201] - 2023年8月29日，美国卫生与公众服务部公布了首批将接受价格谈判的十种药品名单，但医保药品价格谈判计划目前面临法律挑战[204] - 2024年1月5日，FDA批准了佛罗里达州从加拿大进口某些药品的提案，但该计划的实施情况和是否会面临法律挑战尚不清楚[204] 药品报销情况 - 第三方支付方对药品和服务的报销不断减少，各国政府也在实施成本控制计划，包括价格控制、报销限制和仿制药替代要求[195] - 新药获得报销的时间可能会有显著延迟，且报销范围可能比FDA或其他监管机构批准的用途更有限[196] 报告披露规定 - 作为“较小报告公司”，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[504]