监管合规要求 - 公司业务活动受美国及外国政府法律法规约束，目前合规未对资本支出、经营成果或竞争地位产生重大影响[164] - FDA及其他监管机构对药物研发、测试、制造、质量控制等环节进行严格监管，公司需满足各国临床及商业审批要求[165] - FDA可能要求批准后第四阶段（Phase 4）研究以获取更多药物安全性数据[173] - FDA可能因合规问题撤回批准，导致产品召回、市场退出或罚款[188][190] - 公司只能宣传FDA批准的标签声明，违规可能导致警告信或刑事处罚[189] - 欧盟GDPR违规罚款最高可达全球年收入的4%或2000万欧元[205] - 加州消费者隐私法案(CCPA)2020年1月生效，对数据处理施加新限制[225] - 虚假索赔法案下政府已获得数百万至数十亿美元的和解金[220] 药物审批流程 - 新药临床试验申请（IND）提交后30天内自动生效，除非FDA因安全问题提出异议[167] - FDA新药审批标准流程包括：临床前研究、IND提交、IRB批准、三期临床试验、NDA提交及FDA审查，总周期可能超过10个月[169][175] - FDA对标准NDA的审查目标时间为10个月，优先审查为6个月，但常因补充信息要求延长[175] - 突破性疗法认定可加速研发进程，需满足初步临床证据显示显著优于现有疗法[180] - 加速审批允许基于替代终点批准药物，但需后续验证性临床试验[182] - 新药上市申请需支付高额用户费用，孤儿药可豁免[175][184] - 伴随诊断设备需与治疗产品同时获批，需通过510(k)或PMA流程[191][192] - PMA流程通常耗时数年，需提交临床数据并支付申请费用[193] - 欧洲临床试验需通过欧盟门户提交单一申请，成员国可选择性退出[198] 市场独占与专利保护 - 孤儿药认定适用于患者数少于20万人的罕见病药物，获批后可获7年市场独占期[183][184] - 美国专利最长可延长5年，但总有效期不超过批准后14年[194] - 新化学实体在美国享有5年市场独占期，阻止仿制药申请[196] - 欧洲新活性物质享有8年数据独占期和2年市场独占期，最长可延至11年[204] 支付与报销政策 - 美国联邦预算控制法案规定2013年4月1日起 Medicare支付每年减少2%，持续至2031年（2020年5月1日至2022年3月31日因疫情暂停）[215] - 2022年Medicare实际支付削减幅度为1%，最终财年可能达到3%[215] - 欧洲市场药品价格通常显著低于美国价格结构[211] - 特朗普政府"最惠国待遇"行政令原定2021年1月生效，将Medicare B部分支付与发达国家最低药价挂钩，但于2021年12月被撤销[216] - 根据《平价医疗法案》，制药商需向政府提交年度付款报告，披露向医疗专业人员支付的款项[222][224] - 公司药品销售高度依赖第三方支付方（政府医保、商业保险等）的报销政策[208][209] 公司基本信息 - 公司截至2021年12月31日拥有81名员工，其中62名从事研发，19名从事一般行政职能[228] - 公司28名全职员工拥有博士学位或其他高级科学/医学学位[228] - 公司为员工及其家庭提供多样化的健康和福利计划，包括灵活的工作安排和远程工作选项[229] - 公司提供具有竞争力的薪酬方案，包括401(k)计划、医疗保险和家庭休假福利[231] - 公司于2015年3月在特拉华州成立，原名FLX Bio, Inc.，2019年5月更名为RAPT Therapeutics, Inc.[232] - 公司作为“较小报告公司”，无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[511] FDA持续监管要求 - FDA对已批准产品的持续监管要求包括年度计划费用，每个获批NDA中的产品需缴纳[187]