现金及现金等价物情况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为1.3466亿美元，较2023年12月31日的1.8257亿美元有所下降[14] - 公司预计截至2024年3月31日的现有现金及现金等价物可支持运营至2025年第三季度[32] - 2024年3月31日和2023年12月31日，按公允价值计量的现金等价物中，货币市场基金和美国国债分别为1313.3万美元和1796.4万美元[53] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为1350万美元，累计亏损为4.418亿美元，现有资金预计可支持运营至2025年第三季度[123] 费用及亏损指标变化 - 2024年第一季度研发费用为148.8万美元，较2023年同期的727.2万美元大幅减少[17] - 2024年第一季度净亏损为438.1万美元，较2023年同期的1771万美元有所收窄[17] - 2024年第一季度每股普通股净亏损为0.08美元，较2023年同期的0.50美元有所减少[17] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损达4.418亿美元[32] - 2023年全年公司因裁员产生230万美元重组相关费用，截至2024年3月31日，仍有10万美元未支付[45] - 2024年第一季度和2023年第一季度，公司认定商誉或在研研发项目无减值情况[41] - 2023年第一季度公司确认了420万美元的非现金利息费用，2024年第一季度未确认利息[61] - 2024年第一季度，经营租赁租金费用为5.4万美元，经营租赁现金支出为5.3万美元[69] - 2024年第一季度，股份支付费用为87.5万美元，2023年同期为145.8万美元[77] - 截至2024年3月31日，未确认的补偿成本为330万美元，预计加权平均摊销期为1.8年[78] - 2024年和2023年第一季度公司向关联方IntellectMap支付的费用分别为5.5万美元和7万美元[83] - 2023年第三季度公司因裁员产生230万美元费用[84] - 截至2024年3月31日，重组余额为14.4万美元，年初余额44.3万美元，当期支付员工遣散费等29.9万美元[85] - 2024年第一季度研发费用从2023年同期的730万美元降至150万美元，减少580万美元；一般及行政费用从660万美元降至310万美元，减少350万美元；净亏损从1770万美元降至438万美元，减少1330万美元[114][115][116] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为480万美元，2023年同期为1170万美元；2023年第一季度投资活动提供现金530万美元，融资活动提供现金2780万美元[124][125][126][127][128] 业务运营相关事件 - 2023年8月公司收到FDA关于avasopasem的完整回复信，需额外临床试验才能重新提交新药申请[28] - 2023年8月公司进行裁员，减少22名员工，约占员工总数的70%[29] - 2023年10月公司停止rucosopasem的两项临床试验[30] - 公司未来资本需求取决于战略评估结果，若无法实施战略替代方案，董事会可能决定解散清算公司[33] - 公司已停止所有临床试验活动，并暂停产品候选药物的临床开发[102] - 若恢复产品候选药物开发，成功开发具有高度不确定性，无法预测何时产生净现金流入[103] - 公司未来成功取决于能否完成战略交易，潜在战略选择包括合并、出售公司、收购等[129] 股权及证券相关 - 2024年3月31日和2023年，计算稀释加权平均已发行普通股股数时，分别排除了1942.1624万股和2213.9693万股潜在稀释性证券[47] - 公司向Blackstone发行的认股权证在发行时价值470万美元，行使价为每股13.62美元[64] - 截至2024年3月31日，2019激励计划有487.9254万股可供未来发行，ESPP有183.5105万股可供发行[74][75] - 2023年第一季度授予的期权加权平均授予日公允价值为每股1.41美元，2024年第一季度无期权授予[78] - 2023年第一季度授予期权的加权平均假设：预期期限6.2年，预期股价波动率94.9%，无风险利率4.13%，预期股息收益率0%[82] - 2019年11月公司完成首次公开募股，发行500万股普通股，净收益为5300万美元；2019年12月行使超额配售权，额外出售44.569万股，净收益约500万美元[119] - 2020年12月公司与杰富瑞签订公开市场销售协议，可出售最高价值5000万美元的普通股，该协议于2023年12月1日到期[120][121] - 2023年2月公司完成定向增发，发行1432万股普通股及认股权证，净收益为2760万美元[122] - 2020年5月公司向黑石购买方发行两份认股权证，可购买总计550,661股普通股，行权价格为每股13.62美元[138] 财务准则适用情况 - 美国财务会计准则委员会2023年11月发布的ASU 2023 - 07，公司将从2024年年报和2025年第一季度开始适用[48][50] - 美国财务会计准则委员会2023年12月发布的ASU 2023 - 09，公司将从2025年年报开始适用[51] - 公司选择不使用《JOBS法案》规定的延长过渡期，将按非新兴成长公司要求遵守新的或修订后的会计准则[139] - 公司作为新兴成长公司，在满足一定条件下可享受某些豁免和简化报告要求，直至出现特定情况，如年度总收入达12.35亿美元等[140] 资产及负债情况 - 2024年3月31日和2023年12月31日，预付费用和其他流动资产分别为172万美元和337.2万美元[54] - 2024年3月31日和2023年12月31日，物业和设备净值分别为6.2万美元和7.1万美元，2024年和2023年第一季度折旧和摊销费用分别为0.9万美元和2万美元[55] - 2024年3月31日和2023年12月31日，应计费用分别为83.1万美元和344.9万美元[56] - 公司与黑石达成的特许权使用费协议总购买价为1.175亿美元，分阶段支付，截至2024年3月31日已全部收到并计入负债[57][58][59] - 截至2024年3月31日，公司办公场地经营租赁剩余期限约6.5年，折现率为5.4%[66] - 2024年3月31日，使用权资产为117.4万美元，租赁负债总额为121.3万美元[67] - 截至2023年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别为1.913亿美元和2.138亿美元，外国净运营亏损结转额为170万美元；联邦、州和外国研发税收抵免结转额为1040万美元[111] 上市合规情况 - 2023年9月公司收到纳斯达克通知，不再符合最低上市证券市值5000万美元和最低出价1美元/股的要求，需在180天内（至2024年3月20日）恢复合规[94] - 2023年9月公司还收到通知，不再符合最低公众持股市场价值1500万美元的要求，需在180天内（至2024年3月25日）恢复合规[95] 研发费用业务线细分 - 2024年第一季度和2023年第一季度研发费用分别为148.8万美元和727.2万美元，其中avasopasem manganese分别为 - 14.7万美元和186.6万美元，rucosopasem manganese分别为64.3万美元和292.5万美元[102] 资金获取情况 - 公司通过出售和发行股权以及与黑石生命科学的特许权协议获得资金，累计总收益为3.77亿美元，其中特许权协议收益为1.175亿美元[119] - 2018年11月公司与黑石生命科学签订特许权协议，黑石同意分四期支付最高8000万美元，公司已收到前三期各2000万美元[133][134] - 2020年5月特许权协议修订后，特许权购买价格从之前增加3750万美元至1.175亿美元，第四笔款项从2000万美元增至3750万美元，并新增一笔2000万美元款项[135] - 2021年6月公司收到新增的2000万美元款项，7月收到3750万美元款项[135] 内部控制情况 - 截至2024年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[143] - 2024年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[144] 法律诉讼情况 - 2023年5月30日公司起诉Alira Health Clinical和IQVIA Biotech，10月法院批准暂停诉讼，截至报告提交时仍在暂停中[148] 交易安排情况 - 2024年第一季度，公司无董事或高管采用或终止“规则10b - 5 - 1交易安排”或“非规则10b - 5 - 1交易安排”[153] 报告附件情况 - 报告包含多份附件，如公司章程重述证书、优先股指定证书等[155]