财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和投资约为3.303亿美元，预计运营资金可维持至2026年[1][10][13][18] - 2024年第一季度研发费用为4520万美元，较2023年同期的4640万美元有所下降，主要因制造和开发成本及直接材料减少580万美元[10] - 2024年第一季度一般及行政费用为2210万美元，较2023年同期的1580万美元有所增加，主要因商业准备费用增加330万美元[11] - 2024年第一季度净亏损为6210万美元，合每股亏损0.66美元（基本和摊薄），2023年同期净亏损为5830万美元，合每股亏损0.73美元[12][18] - 截至2024年3月31日，公司发行在外的普通股为90646590股[12] 业务线进展 - 4月，欧洲药品管理局（EMA）接受了公司用于治疗范可尼贫血（FA）的RP - L102的上市许可申请（MAA），公司预计在2024年上半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物制品许可申请（BLA）[2][3] - KRESLADI™治疗严重白细胞粘附缺陷 - I（LAD - I）的处方药用户付费法案（PDUFA）日期为2024年6月30日[1][3] 公司活动安排 - 公司将在2024年5月7 - 11日举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第27届年会上展示LV血液学组合的数据[7] - 公司将参加2024年5月16日的美国银行全球医疗保健会议[9] 公司人事变动 - 公司任命Aaron Ondrey为首席财务官，Meg Dodge为投资者关系与企业传播副总裁[4]