研发项目 - 公司专注于开发罕见和毁灭性疾病的基因疗法，拥有三个临床阶段的体外慢病毒载体（LV）项目，包括Fanconi贫血（FA）、白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）和丙酮酸激酶缺乏症（PKD）[246] - 公司还拥有一个临床阶段的体内腺相关病毒（AAV）项目，针对Danon病，目前正在进行1期试验[246] - 通过收购Renovacor，公司获得了重组AAV9基因疗法，用于治疗BAG3扩张型心肌病（DCM），这是最常见的心肌病形式[246] - 公司决定不再继续推进RP-L401的临床评估，并将该计划归还给学术创新者，转而集中资源于RP-A601、RP-A501、RP-L102、RP-L201和RP-L301[248] - 公司2022年的研发费用为1.6557亿美元，2021年为1.25476亿美元，2020年为1.05438亿美元，主要用于外部研发成本，如研究合作和第三方制造协议[256] - 公司预计研发费用将在未来持续增加，因为公司将继续投资于产品候选人的研发活动，包括制造投资，随着项目进入后期开发阶段并进行额外的临床试验[258] - 2022年研发费用增加4010万美元至1.656亿美元，主要由于制造和开发成本增加2630万美元，实验室用品增加660万美元，薪酬和福利费用增加1150万美元，直接材料增加360万美元，咨询和专业费用增加270万美元[263] 财务状况 - 公司通过市场发售计划在2022年2月28日至2022年12月31日期间出售了330万股普通股，总收入为4800万美元，扣除佣金后净收入为4660万美元[249] - 公司于2022年9月19日与Renovacor签订了合并协议，并于2022年12月1日完成收购，发行了339.1976万股普通股，并产生了约320万美元的收购相关成本[250] - 公司于2022年10月6日完成了782万股普通股的公开发行，发行价为每股14.75美元，总收入为1.153亿美元，扣除费用后净收入为1.081亿美元[251] - 自成立以来，公司通过股权和可转换债务融资从投资者处筹集了约8.356亿美元的净现金，用于运营活动[252] - 2022年一般和管理费用增加1700万美元至5880万美元，主要由于商业准备费用增加490万美元，薪酬和福利增加440万美元，收购相关费用增加320万美元[264] - 2022年其他收入净额增加430万美元至250万美元，主要由于利息费用减少110万美元，利息和其他收入净额增加80万美元，投资摊销净额增加290万美元[265] - 2022年净亏损为2.219亿美元，相比2021年的1.691亿美元亏损增加5280万美元[263] - 2022年经营活动使用的现金为1.781亿美元，主要由于净亏损2.219亿美元和经营资产和负债净变化610万美元，部分被非现金费用3760万美元抵消[277] - 2022年投资活动使用的现金为6930万美元，主要由于购买投资[277] - 2022年融资活动提供的现金为1.553亿美元，主要由于通过ATM计划出售普通股获得4660万美元净收益[277] - 2022年通过ATM计划出售330万股普通股，获得4800万美元总收益，扣除佣金后净收益为4660万美元[274] - 截至2022年12月31日，公司拥有3.997亿美元的现金、现金等价物和投资，预计这些资源足以满足2024年的运营费用和资本支出需求[271] - 公司自成立以来未产生任何收入，累计亏损为7.138亿美元[271] - 2022年投资活动净现金流出为6930万美元，包括投资到期收益27290万美元和收购Renovacor的收益4270万美元，抵消了投资购买37630万美元和固定资产购买840万美元[281] - 2022年融资活动净现金流入为15530万美元，主要来自2022年10月公开发行的10810万美元和市场发行计划的4660万美元[282] - 2021年融资活动净现金流入为3770万美元，包括2021年8月私募发行的1130万美元和股票期权行权的2640万美元[282] - 2020年融资活动净现金流入为28300万美元，主要来自普通股发行的28080万美元[282] 会计和估值 - 公司对商誉进行了定性评估，确定截至2022年、2021年和2020年12月31日，报告单位的公允价值超过其账面价值，因此未发生商誉减值[286] - 正在进行的研究和开发（IPR&D）项目的无形资产被视为无限期寿命，直到相关研发工作完成或放弃[287] - 公司根据合同和采购订单估计研发费用，并根据服务提供情况和成本估计进行调整[288] - 公司使用Black-Scholes期权定价模型计算股票期权在授予日的公允价值，并基于预期波动率和预期期限等关键假设[291] - 公司将股票期权补偿费用分类在与员工薪酬成本和服务支付相同的类别中[291]