财务状况 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.302亿美元，预计加上2024年4月美国存托股票发行所得净收益，可支撑运营至2026年年中[81] - 公司自成立以来持续亏损，运营现金流为负，主要通过出售和发行股权证券为运营提供资金，未来盈利能力取决于产品候选药物的成功开发和商业化[81] - 2024年第一季度研发费用为2270万美元，低于2023年同期的3280万美元，主要因终止项目成本降低及LB101项目和LockBody技术平台支出减少[93] - 2024年第一季度一般及行政费用为1340万美元，低于2023年同期的1610万美元，主要因2023年第一季度包含ERP系统实施成本及相关法律专业费用[94] - 2024年第一季度利息收入为260万美元，较2023年同期增加10万美元；利息支出为250万美元，较2023年同期增加20万美元[95] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为2.302亿美元，其中现金及现金等价物1.182亿美元，短期投资1.12亿美元[97] - 2024年1月，公司通过ATM计划出售125万股普通股，净收益970万美元；截至3月31日，累计出售429.0816万股，净收益约3050万美元[99] - 2024年4月26日和5月3日，公司完成普通股发售，累计发售1239.0254份美国存托股份，预计净收益约1.072亿美元[99] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为3730万美元，投资活动净现金使用量为1680万美元，融资活动净现金流入为1050万美元[100][101][102] - 公司预计2024年总费用与2023年相近，未来费用将因产品研发和商业化等活动增加[103] - 公司未来资金需求受临床研究、研发项目、监管审查等多种因素影响，可能需大量额外资金[104] - 公司商业收入预计未来几年不会实现，需依靠额外融资实现业务目标，且融资可能无法按可接受条款获得[106] - 公司评估认为英国递延税资产不太可能实现收益，因此对英国净递延税资产全额计提估值备抵；2023年第二季度，公司认为美国递延税资产很可能实现收益，因此释放了之前为美国递延税资产计提的估值备抵[114] - 截至2024年3月31日，除已披露内容外，公司无重大合同义务和其他具有法律约束力的承诺[115] 产品研发 - 公司最先进的产品候选药物SerpinPC在血友病A和B的2a期研究中显示出良好安全性、耐受性和持续疗效，目前正在进行注册研究，计划今年审查PRESent - 2研究第1部分数据并确认剂量[78] - 2024年4月公司的ORX750新药研究申请获FDA批准，随后启动治疗发作性睡病的1期临床试验，预计2024年下半年分享急性睡眠剥夺健康志愿者的概念验证数据[79][80] - 2023年3月公司对LB101首位受试者给药，正在进行评估其在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和初步活性的1/2a期研究[80] 战略交易 - 公司拥有所有管线项目的全球权利，并可能围绕某些产品候选药物、靶点、地区或疾病领域进行战略交易[80] 费用相关 - 公司预计未来几年研发费用将显著增加，原因包括人员成本上升、临床试验成本增加以及准备监管申报的成本增加[86] - 公司参与英国和某些欧洲税务当局的研发税收激励计划，符合条件的支出可获得现金退税，退税金额在每个报告期确定并记录为研发费用的减少[88] - 公司的一般和行政费用主要包括人员费用、设施成本、法律费用以及会计、咨询和其他专业服务费用[89] - 研发费用主要是候选产品开发成本，按发生情况计入费用，临床前研究和临床试验费用根据工作完成比例和患者入组率估算计提[109] 财务报表与会计政策 - 公司财务报表以美元列报，功能货币因主体而异，外币交易的汇兑损益计入其他收入（费用）净额[92] - 公司按授予日公允价值计量股份支付奖励，并在归属期内直线法确认薪酬费用，使用Black - Scholes期权定价模型对股票期权奖励估值[112] - 公司根据ASC 842评估租赁安排，将租赁分为经营租赁和融资租赁，记录使用权资产和租赁义务，短期租赁不确认相关资产和义务[113] - 公司选择对混合金融工具按公允价值计量，债务发行成本立即费用化，公允价值变动计入合并运营和综合损失表直至结算[110][111] 债务协议 - 2021年10月公司与Oberland Capital签订协议，Oberland Capital将最多购买3亿美元6年期仅付息优先担保票据，其中2021年10月4日已出资7500万美元，2023年12月前公司可选择获取5000万美元，2024年9月前可选择获取7500万美元，1亿美元用于并购、授权引进或其他战略交易[110] - 公司需在任何候选药物获得监管批准时支付相当于已发行票据本金总额30%的里程碑付款[110] 公司身份与披露豁免 - 公司将继续作为新兴成长型公司，直至首次实现年度总收入达12.35亿美元、首次公开募股结束五周年、被视为“大型加速申报公司”（非关联方持有的股权证券市值超过7亿美元）或在过去三年发行超过10亿美元的非可转换债务证券[116] - 公司是“较小规模报告公司”，若在不再是新兴成长型公司时仍为此身份，可继续享受部分披露要求豁免[116]