财务数据关键指标变化：现金、融资与支出 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为4140万美元[106] - 自成立至2021年6月30日，公司通过股权和可转换债务证券销售获得3.84亿美元[106] - 自成立至2021年6月30日，公司从战略合作中获得1.018亿美元，主要来自预付款、研究资助及临床前和临床里程碑付款[106] - 自成立至2021年6月30日，公司从定期贷款中获得1980万美元净收益[106] - 截至2021年6月30日，公司累计研发支出约为3.809亿美元[126] - 2021年上半年融资活动提供现金净额为2133.4万美元，主要来自股权和可转换债务证券的销售[141][138] - 2021年上半年融资活动净现金流入为2130万美元，而2020年同期为50万美元[144] - 2021年上半年融资活动现金流入主要来自ATM发行普通股[145] 成本和费用（同比环比） - 2021年第二季度研发费用为415万美元，同比下降2%；上半年为747万美元，同比增长1%[132][135] - 2021年第二季度研发费用中，人员与内部费用占37%（153.4万美元），第三方与外包费用占56%（234.6万美元）[135] - 2021年第二季度一般及行政费用为248.8万美元，同比增长10.4%；上半年为496.7万美元，同比增长6.2%[132][136] - 2021年第二季度净利息及其他收入为60.5万美元，主要包含70万美元的PPP贷款减免收益[132][137] 经营活动现金流 - 2021年上半年经营活动所用现金净额为1073.5万美元，较2020年同期的1122.8万美元略有减少[141][142] 债务与贷款情况 - 截至2021年6月30日，定期贷款未偿还本金为470万美元[150] - 定期贷款利率为浮动利率，等于8.51%加30天美元LIBOR与0.44%两者中的较高者[150] - 利率若发生10%的变化，不会对公司截至2021年6月30日的现金等价物公允价值或利息费用产生重大影响[149][151] - LIBOR计划于2021年底前逐步淘汰，可能导致定期贷款重新谈判并转向SOFR，可能引致更高利率[150] - 公司价值70万美元的PPP贷款已获得全额豁免[146] 核心产品RGLS4326临床进展 - RGLS4326在ADPKD患者1b期临床试验第一队列中，多囊蛋白1和2的平均水平较基线分别增加58%和38%[112] - RGLS43261b期临床试验第一队列的剂量为1 mg/kg，第二队列剂量为0.3 mg/kg[111][115] - RGLS4326的1b期临床试验第二队列患者入组于2021年7月下旬完成，第三队列预计在2021年第四季度开始入组[115] - 公司预计在2021年第四季度报告1b期临床试验第二队列的顶线数据[115] 疾病背景与药物认定 - 85%的确诊ADPKD患者报告存在Pkd1基因突变[114] - RG-012已在美国和欧洲获得孤儿药认定[108] 研发管线进展 - RGLS8429作为治疗ADPKD的下一代候选药物，计划于2022年第一季度提交IND申请[117] - 乙肝病毒项目针对全球约2.5亿患者，其先导化合物在临床前研究中显示出降低HBV DNA和表面抗原的效果[120] 其他财务与合规事项 - 截至2021年6月30日，公司无任何表外安排[147]