财务数据和关键指标变化 - 截至2021年6月30日 公司现金及现金等价物总额约为4140万美元 较2021年3月31日的3160万美元增加了980万美元 [12] - 2021年第二季度研发费用为420万美元 与2020年同期持平 主要用于推进临床前和临床管线 [12] - 2021年第二季度一般及行政费用为250万美元 较2020年同期的230万美元有所增加 主要反映人员相关和一般业务运营成本 [13] - 2021年第二季度净亏损为600万美元 较2020年同期的690万美元有所改善 每股净亏损为008美元 较2020年同期的023美元有所收窄 [13] 各条业务线数据和关键指标变化 - RGLS4326在ADPKD患者中的1b期临床试验第一队列数据显示 短期治疗导致肾脏中的靶点参与 并显著增加多囊蛋白1和多囊蛋白2的水平 表明miR-17作为ADPKD治疗靶点的有效性 [6] - 与德克萨斯大学西南医学中心合作的研究显示 RGLS4326在临床前模型中显著改善总肾脏大小 SIS计数和整体肾脏健康 [7] - RGLS4326的第二队列患者已完成入组 正在进行每两周04毫克/千克的剂量治疗 第三队列的剂量将根据第二队列结果确定 预计第四季度开始入组 [9] - 下一代化合物RGLS8429已正式提名临床候选药物 GMP生产和GLP毒理研究正在进行中 预计2022年第一季度提交IND申请 [10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司已向FDA申请Type A会议 旨在获得关于解决剩余临床暂停要求的整体方法和数据的反馈 [5] - RGLS8429旨在保留RGLS4326的关键优势 如对miR-17的效力和肾脏优先分布 同时减少与剂量限制毒性相关的受体活性 [10] - 公司正在探索RGLS4326和RGLS8429的双轨开发策略 以提供灵活性和生命周期管理 [39][40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计现有现金可支持计划活动至2022年第四季度 [12] - 公司对RGLS4326的临床进展和RGLS8429的开发前景表示乐观 认为这些进展验证了miR-17作为ADPKD治疗靶点的潜力 [6][10] 问答环节所有提问和回答 问题: FDA会议的主要议题和模型细节 - FDA会议的主要目标是获得关于预测长期暴露的模型的反馈 以及FDA对安全边际的要求 [18] - 模型结合了第一队列患者的血浆暴露数据和生物标志物变化 以预测长期暴露 [19] 问题: 第二队列数据是否会影响FDA会议 - 第二队列数据目前尚未揭盲 预计不会在FDA会议前获得 但公司认为已有足够数据支持模型 [21] 问题: FDA反馈的时间表 - FDA通常在会议前48小时内提供初步反馈 会议后一个月内提供正式会议纪要 [27] 问题: RGLS8429的临床前研究进展 - RGLS8429正在进行IND支持研究和制造供应 同时进行一些常规的临床前研究 [36] - 公司已进行RGLS4326与托伐普坦的头对头和联合疗效研究 显示出良好的叠加效应 [37] 问题: RGLS4326和RGLS8429的开发策略 - 公司正在考虑RGLS4326和RGLS8429的双轨开发策略 以提供灵活性和生命周期管理 [39][40]