财务数据关键指标变化：收入 - 2021年第三季度合作收入为0美元，而2020年同期为500万美元；2021年前九个月合作收入为0美元，而2020年同期为500.6万美元[124][125] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2021年第三季度研发费用为591.5万美元，同比增长47%；前九个月研发费用为1338.5万美元，同比增长17%[124][127] - 2021年第三季度研发费用中，第三方及外包费用为414.8万美元，占总费用70%，同比增长114%[127] - 2021年第三季度一般及行政费用为250.4万美元，前九个月为747.1万美元[124][128] 财务数据关键指标变化：其他财务数据 - 2021年前九个月净利息及其他收入为18.2万美元，主要得益于第二季度PPP贷款70万美元的减免收益[129] - 2021年前九个月经营活动所用现金净额为1629.7万美元，投资活动所用现金净额为21万美元，融资活动所获现金净额为2133万美元[133] - 截至2021年9月30日，定期贷款未偿还本金为470万美元，利率为浮动利率（8.51% + 30天美元LIBOR或0.44%中的较高者）[142] - 公司财务报表基于持续经营假设编制，但存在对持续经营能力的重大疑虑[131][132] 现金及融资状况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为3580万美元[108] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为3580万美元[130] - 截至2021年9月30日，公司累计获得股权和可转换债券销售收益3.84亿美元，战略合作收益1.018亿美元（主要来自预付款、研发资金及临床前和临床里程碑付款），以及定期贷款净收益1980万美元[108] - 公司自成立至2021年9月30日，通过股权和可转债销售累计获得3.84亿美元，通过合作获得1.018亿美元，通过定期贷款获得1980万美元净收益[130] 研发管线进展与策略 - 主要候选产品RGLS8429计划在2021年晚些时候与美国FDA进行IND前会议，并计划在2022年第二季度提交IND申请及启动一期临床研究[111] - 公司预计在2023年初报告RGLS8429首批治疗患者的生物标志物顶线数据[111] - 公司已终止其第一代ADPKD治疗化合物RGLS4326的后续开发[111] - 主要候选产品RG-012的开发活动已转移给赛诺菲，后者自2018年11月起承担所有相关开发成本，并于2019年第二季度完成转移[102][110] - 赛诺菲目前正在美国、欧洲、澳大利亚和中国进行RG-012的二期临床试验患者招募[110] - 公司专注于发现和开发靶向microRNA的first-in-class药物，主要候选产品为RG-012（治疗Alport综合征）和RGLS8429（治疗ADPKD）[102] 历史研发投入 - 自成立至2021年9月30日，公司累计研发支出约3.868亿美元[118] 未来收入模式 - 公司未来的收入可能来自许可费、预付款、研发服务付款、里程碑付款、产品销售和特许权使用费，并预计会因里程碑达成时间等因素而季度性波动[115]