TAVALISSE产品销售数据 - 2022年上半年TAVALISSE净产品销售额为3470万美元，较2021年同期增长18%[109] - 2022年和2021年第二季度产品净销售额分别为1855万美元和1705.3万美元，增长149.7万美元；上半年分别为3474.7万美元和2942.9万美元，增长531.8万美元[182] - 2022年第二季度和上半年，TAVALISSE净产品销售额较2021年同期分别增长9%和18%[182] 临床试验数据 - 成人慢性ITP的3期临床项目中，TAVALISSE作为二线疗法的缓解率为78%（25/32）[111] - FORWARD 3期研究完成入组的90名患者中，71名（79%）进入开放标签扩展研究[113] - 评估fostamatinib治疗COVID - 19高危住院患者的3期临床试验于2022年7月完成280名患者入组，原目标为308名患者[116] - 福他替尼2期临床试验中，16名慢性ITP成年患者口服该药后血小板计数显著增加[134] - 福他替尼FIT 3期临床项目共150名ITP患者，2/3受试者每日两次口服100mg福他替尼，1/3服用安慰剂[135] - 2016年8月首个FIT研究显示，18%接受福他替尼治疗的患者达到稳定血小板反应，安慰剂组为0（p=0.0261）；10月第二个FIT研究显示，治疗组反应率为16%，安慰剂组为4%[136] - 公司wAIHA的Phase 2试验中，44%（11/25）患者达主要疗效终点，总体缓解率48%（12/25）[156] - 公司wAIHA的FORWARD Phase 3试验未达主要疗效终点，79%（71/90）患者进入开放标签扩展研究[159][160] - 公司COVID - 19的Rigel - led Phase 3试验获1650万美元资助，280名患者完成入组[162][164] - 公司COVID - 19的NIH/NHLBI Phase 2试验达主要安全终点，严重不良事件发生率减半[165] - 2019年10月R835的1期临床试验在91名18至55岁健康受试者中进行，显示出良好耐受性和药代动力学数据[173] 合作协议情况 - 公司与礼来的合作中，公司负责R552在美国、欧洲和日本高达指定上限的20%开发成本，若在2023年9月30日前行使首次退出权，需在2024年4月1日前最多出资6500万美元[119] - 公司与礼来的合作中，公司于2021年4月收到1.25亿美元不可退还和不可抵减的预付款[120] - 公司与礼来的合作中，非中枢神经系统疾病产品有高达3.3亿美元的开发、监管和商业里程碑付款以及高达1亿美元的销售里程碑付款，中枢神经系统疾病产品有高达2.55亿美元的开发、监管和商业里程碑付款以及高达1.5亿美元的销售里程碑付款[120] - 公司与Forma的许可和过渡服务协议中，需支付200万美元的预付款，有高达6750万美元的开发和监管里程碑付款以及高达1.655亿美元的商业里程碑付款[123] - 2019年1月公司与Grifols签订独家商业化许可协议，Grifols获在欧洲和土耳其商业化福他替尼的独家权利；2020年11月Grifols行使选择权将中东、北非和俄罗斯等地区纳入协议范围[147] - 公司与Grifols合作，获3000万美元预付款，最高可获2.975亿美元里程碑付款，欧洲和土耳其净销售额提成15%-30%[148] - 公司与Kissei合作，获3300万美元预付款，最高可获1.47亿美元里程碑付款，产品转移价格提成20%-30%[150] - 公司与Medison合作，获500万美元预付款，约3500万美元里程碑付款，净销售额提成30%起[152] - 公司与Knight合作，获200万美元一次性预付款，最高可获2000万美元里程碑付款，净销售额提成20%-30%[154] - 2022年7月，公司与Forma签订许可和过渡服务协议，需支付200万美元前期费用，潜在开发和监管里程碑付款最高6750万美元，商业里程碑付款最高1.655亿美元[240] 法律诉讼情况 - 2022年7月25日，公司就Annora Pharma提交TAVALISSE仿制药申请一事，向美国新泽西州地方法院提起专利侵权诉讼[125] 市场与疾病情况 - 慢性ITP在美国影响约81300名成年患者[133] - 一线ITP治疗药物仅能使一小部分新诊断成年患者获得持久缓解，且类固醇相关副作用常使治疗限制在约四周[142] 产品获批与上市情况 - 2018年4月TAVALISSE获FDA批准用于治疗对先前治疗反应不足的成年ITP患者，5月在美国成功上市[137] - 2020年1月欧盟委员会批准福他替尼（TAVLESSE）在欧洲用于治疗对其他治疗难治的成年慢性ITP患者[137] - 2020年1月，欧洲委员会批准fostamatinib治疗成人慢性ITP，公司获2000万美元里程碑付款[148] - 2022年4月，Kissei提交fostamatinib治疗慢性ITP的新药申请，公司获500万美元付款[151] - Forma已向FDA提交olutasidenib的新药申请，处方药用户付费法案（PDUFA）行动日期为2023年2月15日[124] 公司业务运营情况 - 2021年第三季度完成销售团队扩张，增加了覆盖区域，12月Omicron变种激增限制了与医疗保健提供者的面对面接触[128][129] - 2022年4月起公司转向混合工作制，恢复更多面对面业务互动[126] 财务关键指标变化 - 2022年和2021年第二季度合作合同收入分别为1126.9万美元和371.3万美元，增长755.6万美元；上半年分别为1180.7万美元和6935.5万美元，减少5754.8万美元[182] - 2022年和2021年第二季度政府合同收入分别为0和550万美元，减少550万美元；上半年分别为0和850万美元，减少850万美元[182] - 2022年和2021年第二季度总营收分别为2981.9万美元和2626.6万美元，增长355.3万美元；上半年分别为4655.4万美元和10728.4万美元，减少6073万美元[182] - 2022年第二季度和上半年合作合同收入中，来自Kissei的收入分别为750万美元和760万美元[183] - 2021年与美国国防部签订1650万美元政府合同，截至2022年6月30日已确认收入1050万美元，预计将收到剩余600万美元[184] - 截至2022年6月30日，公司有150万美元递延收入，将在履行完合作协议剩余义务后确认为收入[186] - 2022年Q2产品销售成本为103.6万美元，较2021年同期的12.9万美元增加90.7万美元；2022年上半年产品销售成本为115.7万美元，较2021年同期的44.5万美元增加71.2万美元，主要因与合作伙伴的药品供应交付[187] - 2022年Q2研发费用为1476.7万美元，较2021年同期的1680.7万美元减少204万美元；2022年上半年研发费用为3024.1万美元，较2021年同期的3363.3万美元减少339.2万美元[189] - 2022年Q2研发费用减少主要因人员相关成本减少160万美元、COVID - 19患者3期临床试验研发成本减少250万美元、AIHA研究研发成本减少90万美元和其他研发费用减少90万美元等[189] - 2022年上半年研发费用减少主要因人员相关成本减少270万美元、COVID - 19患者3期临床试验研发成本减少320万美元、AIHA研究研发成本减少160万美元和其他研发费用减少130万美元等[190] - 2022年Q2销售、一般和行政费用为2698.1万美元，较2021年同期的2237.8万美元增加460.3万美元；2022年上半年为5438.2万美元，较2021年同期的4449.9万美元增加988.3万美元[201] - 2022年Q2销售、一般和行政费用增加主要因人员相关成本和招聘费用增加190万美元、商业活动成本增加150万美元、培训等相关成本增加70万美元和其他成本增加50万美元[202] - 2022年上半年销售、一般和行政费用增加主要因人员相关成本和招聘费用增加430万美元、商业活动成本增加370万美元、培训等相关成本增加180万美元、股票薪酬费用增加80万美元和其他成本增加20万美元等[203] - 2022年Q2利息收入为4.2万美元，较2021年同期的1.6万美元增加2.6万美元；2022年上半年为6.3万美元，较2021年同期的1.7万美元增加4.6万美元[207] - 2022年Q2利息支出为56.9万美元，较2021年同期的175.9万美元减少119万美元；2022年上半年为177.4万美元，较2021年同期的224.4万美元减少47万美元[207] - 2022年3月和6月，未确认和确认070万美元的未偿还融资负债利息，2021年同期均为140万美元[208] - 2022年2月，公司从与MidCap的信贷安排中获得额外1000万美元定期贷款[208] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资约为8920万美元，2021年12月31日约为1.25亿美元[215] - 2022年上半年经营活动净现金使用3854.8万美元，2021年为提供3526.1万美元[216] - 2022年上半年投资活动净现金提供4372.4万美元，2021年使用4212.7万美元[216] - 2022年上半年融资活动净现金提供313.5万美元，2021年为6131.6万美元[216] - 截至2022年6月30日，现有协议下未来或有付款总额可能超过13亿美元[223] - 2021年1月获美国国防部1650万美元资助，截至2022年6月30日已确认1050万美元收入，预计还将收到600万美元[224] - 截至2022年6月30日，公司与MidCap的定期贷款本金余额为3000万美元，7月27日又获得1000万美元[226] - 截至2022年6月30日，预计到2023年1月可获得约280万美元的未来转租收入[228] - 公司负责R552在美国、欧洲和日本的开发成本，至2024年4月1日上限为6500万美元，截至2022年6月30日，礼来已收取830万美元且已全额支付[235] - 截至2022年6月30日，公司设施租赁的合同承诺金额为610万美元，将于2023年1月到期[236] - 与MidCap的信贷安排中，原利率为1个月LIBOR加5.65%，LIBOR下限为1.50%，2021年6月和2022年6月分别满足条件将只付利息期延长至36个月和48个月，截至2022年6月30日，未偿还本金为3000万美元，未来利息和最终费用为460万美元，其中210万美元在12个月内支付[237] - 2022年7月，公司与MidCap的信贷协议第三次修订，将定期贷款到期日延至2026年9月1日，只付利息期延至2024年10月1日，未偿还本金余额为4000万美元[238][239] 化合物研究情况 - 2020年6月筛选的3713种化合物中，fostamatinib是唯一被鉴定出既能降低MUC1表达又获FDA批准的化合物[169]