产品临床试验进展 - OCU400的1/2期试验已完成招募和给药，2024年2月18名参与者的试验更新显示，89%的参与者在最佳矫正视力、低亮度视力或多亮度移动测试评分上有改善或保持，78%的参与者在多亮度移动测试评分上稳定或改善，80%的视紫红质突变受试者在多亮度移动测试评分上稳定或提高[106] - 2024年4月，FDA批准OCU400用于色素性视网膜炎的3期试验，该试验将招募150名受试者，分为视紫红质组和基因无关组各75人，每组再按2:1随机分配到治疗组和未治疗对照组[107] - 公司计划2024年第二季度开始OCU400治疗色素性视网膜炎的3期试验给药，并预计在2024年下半年根据1/2期试验结果并经FDA同意后，扩大OCU400在莱伯先天性黑蒙症患者中的3期开发[109] - OCU410和OCU410ST目前处于1/2期临床开发，截至2024年4月，OCU410治疗地理萎缩症已对6名患者进行低剂量和中剂量给药，OCU410ST治疗斯塔加特病已对3名患者进行低剂量给药，后续还将分别对3名患者进行中剂量和高剂量给药[111][113] - OCU200已完成制造工艺的技术转移并生产了试验材料，但2023年4月FDA因CMC相关信息要求将其1期试验申请置于临床搁置，公司正在与FDA合作解决问题以解除搁置[114] - NeoCart获得FDA的再生医学先进疗法指定，公司已完成GMP设施改造，计划在资金充足的情况下启动3期试验[115] - OCU500被NIAID项目选中进行临床试验，NIAID计划在2024年年中提交IND申请启动1期临床试验，公司正在就OCU510和OCU520平台的开发资金与政府机构和战略合作伙伴进行讨论[116] 财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度合作安排收入为101.4万美元，2023年同期为44.3万美元，增加57.1万美元[117] - 2024年第一季度研发费用为682.6万美元，2023年同期为1017.2万美元，减少334.6万美元，主要因终止COVAXIN项目减少170万美元及人员减少减少160万美元[117][119] - 2024年第一季度一般及行政费用为640.4万美元，2023年同期为830.6万美元，减少190.2万美元，主要因人员减少减少150万美元及保险费用减少20万美元[117][120] - 2024年第一季度净亏损为1192.4万美元，2023年同期为1732.6万美元，减少540.2万美元[117] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为2640万美元，自成立至2024年3月31日，累计筹集资金3.011亿美元[122] - 2023年，公司公开发行3000万股普通股，每股发行价0.5美元，扣除发行成本后净收入1480万美元；根据销售协议出售450万股普通股，扣除发行成本0.2万美元后净收入560万美元[123][124] - 2024年第一季度经营活动使用现金1059.5万美元，2023年同期为1824万美元；投资活动使用现金235.2万美元，2023年同期为提供现金344.1万美元；融资活动使用现金14.5万美元，2023年同期为提供现金549.6万美元[126] - 截至2024年3月31日，公司累计亏损2.981亿美元，应付账款、应计费用及其他流动负债为1420万美元，债务为280万美元[125] 公司运营资金情况 - 公司预计现有现金及现金等价物可支持运营至2024年第四季度，需筹集大量额外资金以支持运营，管理层正评估多种融资策略[134][135] - 由于多种因素影响，公司能否持续经营存在重大疑问[136]