现金及现金等价物情况 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为3.6773亿美元，较2023年12月31日的2.1709亿美元增长69.4%[14] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物总额为3677.3万美元，较2023年12月31日的2170.9万美元增长69.4%[69] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.045亿美元，预计可支撑运营至2025年第四季度[157] - 截至2024年3月31日，公司有现金、现金等价物和有价证券1.045亿美元，累计亏损6.112亿美元，现有资金预计可支持运营至2025年第四季度[187] 累计亏损情况 - 截至2024年3月31日，公司累计亏损6.112亿美元[28] - 2024年和2023年第一季度公司净亏损分别为1670万美元和3430万美元，截至2024年3月31日累计亏损6.112亿美元[155] 研发费用情况 - 2024年第一季度，公司研发费用为1.1535亿美元，较2023年同期的1.6836亿美元下降31.5%[16] - 2024年第一季度研发费用从2023年同期的1683.6万美元降至1153.5万美元，减少530.1万美元[182][183] 净亏损情况 - 2024年第一季度，公司净亏损1.6711亿美元，较2023年同期的3.4338亿美元下降51.3%[16] - 2024年第一季度净亏损从2023年同期的3433.8万美元降至1671.1万美元，减少1762.7万美元[182] 普通股加权平均流通股数情况 - 2024年第一季度，公司普通股加权平均流通股数为5629.554万股，较2023年同期的5461.8799万股增长3.1%[16] 经营活动现金净额情况 - 2024年第一季度，公司经营活动使用的现金净额为1.8929亿美元，较2023年同期的2.2446亿美元下降15.7%[23] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为1892.9万美元，2023年同期为2244.6万美元[197][198][199] 投资活动现金净额情况 - 2024年第一季度，公司投资活动提供的现金净额为2.5251亿美元，较2023年同期的2.1217亿美元增长19.0%[23] - 2024年第一季度投资活动净现金流入为2525.1万美元，2023年同期为2121.7万美元[197] 融资活动现金净额情况 - 2024年第一季度，公司融资活动提供的现金净额为8742万美元，2023年同期为0[23] - 2024年第一季度融资活动净现金流入为874.2万美元，2023年同期无现金流入或流出[197][202] 股权销售情况 - 2024年第一季度，公司通过股权销售协议发行600万股普通股，扣除发行成本后净收益为8700万美元[30] - 2024年第一季度，公司通过股权销售协议发行600万股普通股，扣除发行成本后净收益870万美元[195] 资金支撑运营情况 - 公司预计现有现金、现金等价物和可销售债务证券至少能满足未来十二个月的运营费用和资本支出需求[32] 其他收入（费用）净额情况 - 2024年第一季度其他收入（费用）净额为130万美元，归因于130万美元利息收入及有价证券溢价和折价摊销[62] - 2023年第一季度其他收入（费用）净额为150万美元，包括110万美元利息收入及有价证券溢价和折价摊销，以及40万美元特定税收抵免销售[63] - 2024年第一季度其他收入（支出）净额从2023年同期的154.5万美元降至133.9万美元，减少20.6万美元[182][186] 潜在稀释性证券排除情况 - 2024年3月31日止三个月计算稀释加权平均已发行普通股股数时，排除了1288.4803万股潜在稀释性证券，因其具有反稀释性[65] - 2023年3月31日止三个月计算稀释加权平均已发行普通股股数时，排除了1493.4674万股潜在稀释性证券，因其具有反稀释性[65] 金融工具公允价值情况 - 公司认为现金等价物、预付费用和应付账款等金融工具账面价值接近公允价值[40] 现金等价物定义情况 - 公司将所有到期日在三个月或以内的高流动性投资视为现金等价物[45] 有价证券分类情况 - 公司将有价证券分类为可供出售证券，按公允价值计量[46] 财产和设备折旧情况 - 公司对财产和设备按直线法在估计使用寿命内折旧，计算机软硬件估计使用寿命一般为三年[47] 租赁分类情况 - 公司将所有期限超过一年的租赁分类为经营租赁[50] 股票期权奖励估值情况 - 公司使用Black - Scholes期权定价模型对股票期权奖励进行估值[56] 有价证券公允价值变化情况 - 截至2024年3月31日，公司有价证券公允价值为6775.2万美元，较2023年12月31日的9258.5万美元下降26.8%[69] 金融资产总额情况 - 截至2024年3月31日，公司金融资产总额为9848.4万美元，其中一级资产2389.5万美元，二级资产7458.9万美元；2023年12月31日总额为11069.8万美元，其中一级资产1376.3万美元，二级资产9693.5万美元[74] 固定资产净值情况 - 2024年3月31日，公司固定资产净值为1448.9万美元，较2023年12月31日的1529.5万美元下降5.3%[76] 折旧费用情况 - 2024年第一季度折旧费用为80万美元，2023年同期为100万美元[76] 应计费用及其他流动负债情况 - 截至2024年3月31日，公司应计费用及其他流动负债为748.3万美元，较2023年12月31日的1167万美元下降35.9%[77] 办公场地租赁协议情况 - 公司2005 Market Street办公场地租赁协议于2021年2月开始，预计2031年12月到期，可选择延长两次，每次5年，也可在2029年4月提前终止[78] 转租协议情况 - 2023年8月7日，公司与Sublessee A签订转租协议A，转租约8000平方英尺，租期从2023年11月1日至2029年3月31日，基本转租租金每年10万美元，年增长率2.75%[79][81] - 2023年9月29日，公司与Sublessee B签订转租协议B，转租约29000平方英尺，租期从2024年3月1日至2026年8月，基本转租租金每年90万美元[84] - 公司将转租协议A和B认定为单独租赁，作为出租人按经营租赁处理[82][85] - 2024年2月20日公司签订1835 Market Street转租协议，转租约16000平方英尺办公空间，期限从2024年3月26日至2025年9月30日，基础转租租金为每年0.3百万美元[87][90] 租赁费用及相关指标情况 - 公司未来最低租赁付款总额（未折现）为44088千美元，租赁负债总额为26478千美元，2024 - 2028年各年最低租赁付款分别为2906千美元、3883千美元、3757千美元、3863千美元、3973千美元，之后为25706千美元[92] - 2024年和2023年第一季度租赁费用分别为1551千美元和1309千美元，其中经营租赁成本均为831千美元，可变租赁成本分别为720千美元和478千美元[92] - 2024年和2023年第一季度经营租赁加权平均折现率均为9.7%，加权平均剩余租赁期限分别为10.9年和12.0年[92] 与宾夕法尼亚大学合作协议情况 - 公司与宾夕法尼亚大学协议有8个剩余选项可启动中枢神经系统适应症许可项目至2026年8月3日，行使选项需支付1.0百万美元/产品适应症，分两期支付[94][96] - 公司每年为宾夕法尼亚大学发现研究提供5.0百万美元资金，至2026年6月按季度支付，每季度1.3百万美元[97] - 公司与宾夕法尼亚大学的协议中，剩余8个开展中枢神经系统适应症许可项目的选择权，至2026年8月3日到期，行使每个选择权需支付100万美元[158][160] - 公司每年为宾夕法尼亚大学的发现研究提供500万美元资金，至2026年8月3日，按季度支付，每季度130万美元[161] 与Catalent协议情况 - 公司与Catalent原协议每年最低承诺支付10.6百万美元，修订后协议取消该义务，公司需在2023年6月30日至2024年5月1日支付6.0百万美元[105][107] - 2023年第一季度公司因修订Catalent协议确认5.3百万美元费用，与6.0百万美元合计11.3百万美元计入一般及行政费用[109][110] - 截至2024年3月31日公司已支付修订后Catalent协议款项4.0百万美元，剩余2.0百万美元已在2024年5月支付[111] - 原与Catalent协议每年最低承诺支付1060万美元，修订后消除该义务，需在2023年6月30日至2024年5月1日期间支付600万美元[167][169] - 2023年第一季度，公司因消除预付资产确认530万美元费用，与支付给Catalent的600万美元合计1130万美元计入一般及行政费用[171][172] - 截至2024年3月31日，公司已根据修订后的Catalent协议支付400万美元，剩余200万美元于2024年5月支付[173] 激励计划股份情况 - 截至2024年3月31日激励计划授权股份总数为15848867股，可用股份8077109股，2024年和2023年1月分别增加2747206股和2730735股[118] - 截至2024年3月31日，激励计划授权的股票总数为250万股，其中120.3425万股可用于未来授予[120] 股份支付薪酬费用情况 - 2024年第一季度研发和行政的股份支付薪酬费用分别为81.8万美元和77.7万美元，2023年同期分别为162.8万美元和115.6万美元[124] 股票期权相关指标情况 - 截至2024年3月31日，股票期权的加权平均行使价格为4.31美元，加权平均剩余合同期限为8.4年[124] - 2024年第一季度授予期权的加权平均授予日公允价值为1.12美元，2023年同期为0.83美元[124] - 截至2024年3月31日，未归属股票期权奖励的总未确认薪酬费用为1040万美元，预计在2.5年内确认[124] 预期波动率和风险 - 无风险利率情况 - 2024年第一季度预期波动率为88.4%，风险 - 无风险利率为4.3%；2023年同期分别为92.4%和3.5%[125] 受限股票单位情况 - 截至2024年3月31日，受限股票单位（RSU）的未归属余额为40.0167万股，总未确认费用为80万美元，预计在0.7年内确认[128] 员工股票购买计划情况 - 公司2020年员工股票购买计划（ESPP）授权发行最多198.1766万股，截至2024年3月31日，147.8155万股可用于未来授予[129] 疾病病理情况 - 约95%的散发性肌萎缩侧索硬化症（ALS）和约50%的散发性额颞叶痴呆（FTD）存在TDP - 43病理[136] - 约95%的散发性ALS和约50%的散发性FTD存在细胞质TDP - 43病理[146] - GRN SNP存在于约30%的人群中，携带者患AD风险增加[149] 临床试验计划情况 - 2024年第二季度预计启动upliFT - D试验2期队列（n = 3 - 5）的给药[144] 监管反馈预期情况 - 公司预计2024年下半年获得PBFT02治疗FTD - C9orf72和ALS患者临床途径的监管反馈[148] 一般及行政费用情况 - 2024年第一季度一般及行政费用从2023年同期的1904.7万美元降至651.5万美元，减少1253.2万美元[182][184] 办公和实验室空间租赁租金情况 - 公司租赁多处办公和实验室空间，费城办公室租赁初始期限租金约1180万美元，新泽西实验室租赁初始期限租金约4030万美元[203][205]