财务数据关键指标变化 - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为1.045亿美元，2023年3月31日为1.678亿美元[8] - 2024年第一季度研发费用为1150万美元，2023年同期为1680万美元[8] - 2024年第一季度一般及行政费用为650万美元，2023年同期为1900万美元，2023年包含1130万美元非经常性费用[8] - 2024年第一季度净亏损为1670万美元，每股亏损0.30美元，2023年同期净亏损为3430万美元，每股亏损0.63美元[8] - 公司目前现金状况可支持运营至2025年第四季度[4][8] upliFT - D试验业务线数据关键指标变化 - upliFT - D试验中，剂量1的PBFT02使两名随访时间最长患者治疗六个月后脑脊液颗粒蛋白原浓度达到21.7 - 27.3 ng/mL[5] - upliFT - D试验队列1已完成对5名患者的给药，预计2024年下半年公布6个月安全性和生物标志物数据[4][5] - 计划在upliFT - D试验队列2继续研究剂量1，队列2将有3 - 5名患者，预计2024年上半年末开始给药[4][5] 监管反馈业务线数据关键指标变化 - 已启动与FDA的监管程序，预计2024年下半年获得用PBFT02治疗FTD - C9orf72患者临床开发途径的反馈，该疾病在美国和欧洲约影响21000名患者[5] - 预计2024年下半年获得用PBFT02治疗FTD - C9orf72和肌萎缩侧索硬化症患者的监管反馈[6]