临床试验进展 - 公司的主要治疗候选药物TTX-MC138已获得FDA授权进行Phase 0临床试验，旨在展示其在晚期实体瘤患者中的定量递送效果[67] - 公司正在推进TTX-MC138的IND申请，以支持其Phase I/II临床试验[67] - 公司计划进行一项微剂量Phase 0试验，以评估TTX-MC138在晚期实体瘤患者中的递送效果[82] - 公司已向FDA提交TTX-MC138的IND申请，支持临床试验[87] 技术平台与研发 - 公司的TTX平台经过18年的研发优化，包括在哈佛医学院和麻省总医院的12年研究[71] - 公司提交了下一代IONP递送平台的美国临时专利申请，旨在扩大mRNA疫苗和CRISPR候选药物的递送范围[71] - 公司的TTX纳米载体设计用于将治疗性寡核苷酸递送至肿瘤和转移灶中的RNA靶点，而不损害寡核苷酸的完整性[72] - 公司的TTX平台设计用于克服现有脂质和脂质体纳米颗粒平台在稳定性、效率和免疫原性方面的挑战[69] - 公司的TTX纳米载体具有低毒性和低免疫原性，并且由于其铁核具有内置成像能力[73] - 公司正在评估TTX-MC138和TTX-RIGA在固体肿瘤治疗和诊断中的放射性核素整合[77] - 公司已实现第一个里程碑，开发并验证了使用qRT-PCR测试测量miR-10b表达的方法[87] 市场前景与融资需求 - 全球CRISPR技术市场预计到2027年将达到39.4亿美元，mRNA治疗市场预计到2030年将达到1582亿美元[72] - 公司自2016年成立以来累计亏损3,270万美元，2023年第一季度净亏损480万美元，2022年全年净亏损1,760万美元[88] - 截至2023年3月31日，公司现金余额为160万美元，2023年4月获得SBIR奖的90万美元和股票销售的30万美元[90] - 公司预计2023年第二季度末将耗尽现有资金，需要额外融资以支持运营[90] - 公司尚未产生任何产品销售收入，预计在可预见的未来也不会产生收入[91] - 公司计划通过股权销售、债务融资或其他资本来源（如合作或战略交易）来支持运营[89] - 公司预计研发费用将大幅增加，特别是如果启动TTX-MC138的临床试验[94] - 公司预计未来一般和行政费用将增加，主要由于支持研发活动的人员增加、潜在商业活动的准备以及作为上市公司的运营成本增加[98] - 2023年第一季度研发费用为259.1万美元，同比增长70.9万美元，主要由于研发咨询、采购服务和人员成本增加[100][101] - 2023年第一季度一般和行政费用为231万美元，同比增长71.4万美元，主要由于人员成本、法律和会计服务费用增加[100][101] - 2023年第一季度净亏损为481.7万美元，相比2022年同期的347.1万美元有所扩大[100] - 截至2023年3月31日，公司现金余额为160万美元，4月通过SBIR奖获得90万美元，并通过股票销售获得30万美元[102][105] - 公司预计现有资金仅能支持运营至2023年第二季度，未来12个月内需要额外资金支持[105] - 2023年第一季度运营活动现金流出为451.4万美元，主要用于净亏损和预付费用增加[110] - 2023年第一季度融资活动现金流入为118.1万美元，主要来自股票销售[111] - 公司未来资金需求将取决于临床试验进展、监管审批成本、制造和商业化费用等因素[105][107] - 公司计划通过股权融资、债务融资、政府资助和战略合作等方式筹集未来运营资金[108] 财务与内部控制 - 公司估计截至每个资产负债表日期的应计费用，并根据已知事实和情况进行调整[116] - 公司通过授予员工、董事和其他人基于股票的奖励来补偿费用，截至2023年3月31日，所有限制性股票已归属，不再记录相关补偿费用[117] - 2018年11月，独立评估公司估计公司普通股的公平价值为每股0.07美元，2020年3月为每股0.08美元，2020年12月为每股3.91美元[118] - 公司内部财务报告存在重大缺陷，2021年和2022年期间未得到有效修复，2022年9月聘请咨询公司协助改进披露控制和程序[125] - 公司作为“新兴成长公司”，年收入超过12.35亿美元或发行超过10亿美元非可转换债务证券时将失去该身份[125] - 公司披露控制和程序未有效实施，主要执行和财务官员认为截至2023年3月31日的披露控制和程序无效[129] - 公司计划通过建立更强大的会计政策和程序，以及聘请独立咨询公司来修复内部财务报告的重大缺陷[130] - 公司正在持续改进财务报告内部控制，但无法合理估计何时完成这些补救措施[131] - 公司披露控制和程序在2023年3月31日评估后被认为无效[129] - 公司计划建立更强大的会计政策和程序以解决财务报告内部控制中的重大缺陷[130] - 公司在2023年第一季度继续实施2022年确定的措施，以解决内部控制缺陷[130] - 公司聘请了独立咨询公司协助评估新会计政策和人员需求[130] 网络安全与市场风险 - 公司面临来自恶意软件、网络钓鱼和勒索软件等网络攻击的风险，2021年7月曾遭受网络钓鱼攻击[126] - 公司主要市场风险为利率变动和欧元汇率波动，截至2023年3月31日，公司无未偿还债务，不受利率风险影响[127] - 公司主要市场风险为欧元汇率波动，但立即5%的汇率变动不会对运营结果产生重大影响[127] - 截至2023年3月31日，公司没有未偿还债务，因此不受债务相关利率风险影响[127] 法律与诉讼 - 公司目前没有涉及任何可能对其业务、运营结果或财务状况产生重大不利影响的法律诉讼[133]