临床试验与研发进展 - 公司的主要治疗候选药物TTX-MC138已获得美国FDA授权进行0期临床试验，旨在展示其在晚期实体瘤患者中的定量递送效果[71] - 公司正在推进TTX-MC138的研究，以支持其计划中的IND申请，用于1/2期临床试验[71] - 公司的TTX-MC138和TTX-RIGA项目正在评估放射性核素整合，用于实体瘤的治疗和诊断[81] - 麻省总医院的研究表明，TTX-MC138在静脉注射后会在转移性病变中积累，支持其临床评估[83] - 公司计划进行TTX-MC138的微剂量0期临床试验，预计招募12名晚期实体瘤患者，使用PET-MRI测量药物在转移性病灶和其他组织中的分布[86] - 公司已完成非临床IND支持研究的实验部分，计划在2023年7月完成化学、制造和控制工作，以满足GMP要求[87] - 公司与MD Anderson癌症中心签订五年战略合作协议，预计将投入1000万美元用于I期和II期临床试验[102] - 公司与德克萨斯大学MD安德森癌症中心签订了战略合作协议，承诺在合作期间提供高达1000万美元的资金支持[122] 技术与平台 - 公司的TTX平台经过18年的研发和优化，包括在哈佛医学院和麻省总医院的12年研究[75] - 公司的TTX纳米载体设计用于将治疗性寡核苷酸递送至肿瘤和转移灶中的RNA靶点，而不损害寡核苷酸的完整性[78] - 公司的TTX平台旨在克服现有脂质和脂质体纳米颗粒平台在稳定性、效率和免疫原性方面的挑战，同时优化肿瘤和转移灶的靶向和积累[73] - 公司的TTX平台具有模块化设计，可根据目标和治疗负载优化核心纳米颗粒的大小、电荷和表面化学性质[82] 市场与行业趋势 - 全球CRISPR技术市场预计到2027年将达到39.4亿美元，mRNA治疗市场预计到2023年将达到338.2亿美元，并以24.58%的复合年增长率增长至2030年的1582亿美元[76] 财务状况与资金需求 - 公司自2016年成立以来，累计亏损达3700万美元，2023年上半年净亏损为920万美元[94] - 截至2023年6月30日，公司现金余额为360万美元，预计资金可支持运营至2023年9月[95] - 公司尚未完成任何临床试验或获得任何监管批准，也未产生任何产品销售收入[93] - 公司计划通过股权融资、债务融资或其他资本来源来支持持续运营和业务战略[95] - 公司预计未来将大幅增加研发费用，特别是在推进TTX-MC138和其他候选产品的临床前研究和临床试验方面[94] - 公司预计未来几年研发费用将大幅增加，主要由于计划启动TTX-MC138的临床试验以及其他临床前和临床开发活动[101] - 2023年第二季度研发费用为296.6万美元，同比增长34.6万美元，主要由于材料采购和研发咨询服务增加[108] - 2023年第二季度行政费用为216.5万美元，同比增长7.8万美元，主要由于人员成本和设施费用增加[108] - 2023年第二季度公司获得78.9万美元的政府补助收入，同比增长75.4万美元[108] - 截至2023年6月30日，公司现金余额为360万美元，预计可支持运营至2023年9月[114] - 公司预计未来运营费用将大幅增加，主要由于临床开发、制造和商业化准备活动[113] - 公司计划通过合作或自行建立销售和营销基础设施，以商业化获得批准的产品[113] - 公司预计未来12个月内现有现金不足以支持计划中的运营和资本支出[114] - 公司对持续经营能力存在重大疑虑，预计需要额外资金用于研发、临床试验、公司运营以及可能的许可或收购[115] - 2023年上半年，公司经营活动现金流出为890.5万美元，较2022年同期的732.1万美元有所增加[119] - 2023年上半年，公司通过融资活动获得754万美元，全部来自股权融资[120] - 公司预计未来将通过公开或私募股权发行、债务融资、政府资助、合作、战略伙伴关系等方式融资[117] - 公司未来资金需求将受到多种因素影响，包括研发成本、监管审查成本、制造和商业化成本等[116] - 公司截至2023年6月30日的未来最低租赁付款为66.33万美元[121] - 公司预计在获得产品批准后，将产生与制造、销售、营销和分销相关的重大商业化费用[115] - 公司正在进行与MD安德森癌症中心的付款谈判，因人员变动和工作计划调整[122] - 公司2023年上半年的投资活动现金流出为3.1万美元，主要用于实验室和计算机设备的采购[120] 政府资助与奖项 - 公司于2021年4月获得国家癌症研究所的SBIR奖，总金额为2,392,845美元，用于支持与麻省总医院的研究合作[88] - 公司在2021年5月、2022年和2023年4月分别获得SBIR奖的308,861美元、1,129,316美元和870,597美元资金[89] - 公司计划在2023年8月提交SBIR奖的IIB阶段续期申请，预计可获得450万美元的非稀释性资金[92] 风险与挑战 - 公司的主要市场风险是利率变化，截至2023年6月30日，公司没有未偿还的债务，因此不受利率风险的影响[142] - 公司的主要外汇风险是欧元汇率波动，截至2023年6月30日，公司未确认任何外汇交易损失[142] - 公司未对其外汇风险进行任何对冲操作[142] - 公司在2021年7月遭受了一次钓鱼攻击，尽管未对业务或财务状况产生重大影响，但威胁的数量和复杂性持续增加[141] - 公司的披露控制和程序在2023年6月30日被评估为无效，主要由于财务报告内部控制中的重大弱点[145] - 公司在2023年6月30日之前没有发生对其财务报告内部控制产生重大影响的变更[147] 公司治理与合规 - 公司作为“新兴成长公司”，在年收入超过10.7亿美元或非关联方持有的股权证券超过7亿美元之前，将继续保持该身份[138] - 公司作为“小型报告公司”，其非关联方持有的股票市值加上首次公开募股的总收益低于7亿美元，且最近一个财年的年收入低于1亿美元[138] - 公司目前没有表外安排，符合SEC的规定[135] - 公司在2022年9月聘请了一家独立咨询公司以改进其控制系统和程序，并最近实施了新的软件系统以增强财务交易信息的处理能力[137][145] 商业化计划 - 公司计划优化其微RNA筛查检测，以检测癌症患者中的miR-10b，作为其首个商业检测产品[82] - 公司计划通过合作或自行建立销售和营销基础设施，以商业化获得批准的产品[113] - 公司预计在获得产品批准后，将产生与制造、销售、营销和分销相关的重大商业化费用[115]