临床试验进展 - 公司的主要治疗候选药物TTX-MC138针对miRNA-10b，已在2022年12月获得FDA批准进行Phase 0临床试验，并于2023年4月25日获得Dana Farber癌症中心的IRB批准，将在麻省总医院启动试验[144] - 公司正在推进TTX-MC138的研究，以支持其计划中的IND申请，用于Phase I/II临床试验[144] - 公司计划进行TTX-MC138的微剂量Phase 0试验，以验证其递送平台的有效性，并支持其IND申请[162] - 公司计划在微剂量0期试验中招募最多12名晚期转移性实体瘤患者，使用PET-MRI测量TTX-MC138在转移病灶和其他组织中的分布[163] - 公司已完成非临床IND支持研究的实验部分，计划提交1期临床试验申请，并正在完成化学、制造和控制工作[164] - 公司已提交TTX-MC138的IND申请，并获得FDA和IRB授权进行临床试验[167] 技术平台与研发 - 公司的TTX平台经过18年的研发和优化，最近提交了一项美国临时专利申请，旨在扩展其IONP递送平台，涵盖mRNA疫苗和CRISPR候选药物[152] - 公司的TTX纳米载体设计为可调节，以在不损害寡核苷酸完整性的情况下将治疗性寡核苷酸递送至肿瘤和转移灶中的RNA靶点[154] - TTX平台旨在最大限度地减少早期肾脏和肝脏清除，延长循环半衰期，从而实现肿瘤和转移灶中的有效积累[155] - 公司正在评估TTX-MC138和TTX-RIGA两个项目的放射性核素整合，用于实体瘤的治疗和诊断[157] - 公司计划优化其与麻省总医院许可的microRNA筛查检测，以检测癌症患者中的miR-10b，作为其首个商业检测产品[159] - 2021年9月，麻省总医院的研究表明，TTX-MC138在静脉注射后在转移性病变中积累，支持其临床评估[160] 市场与行业前景 - 全球CRISPR技术市场预计到2027年将达到39.4亿美元，而mRNA治疗市场预计在2023年达到338.2亿美元，并以24.58%的复合年增长率增长，到2030年达到1582亿美元[152] 财务状况与资金需求 - 公司截至2023年9月30日的现金余额为750万美元，预计足以支持运营至2024年1月中旬[181] - 公司自成立以来累计亏损约4230万美元，2023年前九个月的净亏损为1450万美元[175] - 公司尚未获得任何产品销售收入，预计在可预见的未来也不会产生收入[184] - 公司的研发费用主要包括临床前和临床开发费用、合同研究组织和合同制造组织的费用、以及人员相关费用[185] - 公司预计未来几年研发费用将大幅增加，主要由于TTX-MC138的临床试验计划及其他临床前和临床开发活动[187] - 公司2023年第三季度研发费用为334.3万美元，同比增长29.9万美元，主要由于材料采购、临床试验成本和监管费用的增加[201][202] - 公司2023年第三季度一般及行政费用为198.5万美元，同比增长7.5万美元，主要由于人员薪酬和相关成本的增加[201][203] - 公司2023年第三季度净亏损为530.1万美元，同比增加101.1万美元[201] - 公司预计未来将需要额外资金用于研发、临床试验、监管审批及商业化活动[213] - 公司2023年第三季度获得27万美元的补助收入，同比减少62.8万美元[201][206] - 公司2023年第三季度利息收入为0美元，同比减少9000美元，主要由于现金余额的减少[201][207] - 公司预计未来将增加一般及行政费用，以支持研发活动和潜在的商业化准备[196] - 公司在2023年前九个月的运营活动中使用了1241.1万美元现金，相比2022年同期的1174.3万美元有所增加[221] - 公司在2023年前九个月通过融资活动获得了1493.1万美元现金，主要来自股权发行[224] - 公司在2023年前九个月的投资活动中使用了3.6万美元现金，主要用于实验室和计算机设备的采购[223] - 公司在2023年9月30日的未来最低租赁付款为59.47万美元[226] - 公司在2023年前九个月的净现金变化为248.6万美元，相比2022年同期的净现金变化为-1203.6万美元[220] - 公司在2023年前九个月的净亏损为1445.9万美元，部分被应付账款和应计费用的增加所抵消[221] - 公司预计未来资金需求将显著增加，包括扩大运营、财务和管理系统以及招聘更多人员[214] - 公司未来资金需求将取决于多个因素，包括临床前开发、临床试验和监管审查的成本[215] - 公司可能通过股权发行、债务融资、政府资助、合作和战略伙伴关系等方式融资[217] 合作与资助 - 公司于2021年4月获得国家癌症研究所的SBIR奖，总金额为2,392,845美元，用于与麻省总医院的研究合作[165] - 公司于2023年8月提交了SBIR奖的IIB期竞争性续期申请，预计将获得450万美元的非稀释性资金[168] - 公司与MD Anderson癌症中心签署了为期五年的战略合作协议，预计将资助高达1000万美元用于I期和II期临床试验[189] - 公司与德克萨斯大学MD安德森癌症中心签订了战略合作协议，承诺在合作期间提供高达1000万美元的资金[227] 风险与挑战 - 公司在IPO前存在财务报告内部控制的重大缺陷，目前仍未完全修复[241] - 公司被定义为“新兴成长公司”，年收入超过12.35亿美元或非关联方持有的股权证券超过7亿美元时将失去该身份[242] - 公司选择延长过渡期以遵守新的或修订的会计准则，可能导致财务报表与其他公司不可比[243] - 公司被定义为“较小报告公司”，非关联方持有的股票市值加上IPO总收益低于7亿美元，且最近财年收入低于1亿美元[244] - 公司面临来自恶意软件、网络钓鱼和勒索软件等网络攻击的风险，2021年7月曾遭受网络钓鱼攻击[245] - 公司主要市场风险为利率变动，但短期投资组合对利率变化的敏感性较低，10%的利率变化不会显著影响财务状况[246] - 公司无未偿还债务，仅存在固定负债，因此不受利率风险影响[247] - 公司主要外汇风险为欧元汇率波动，但5%的欧元汇率变化不会对经营结果产生重大影响[248] - 公司未采取任何外汇对冲合约来缓解外汇汇率风险[249]