核心产品信息 - 公司主要治疗癌症的RNAi疗法的领先候选药物TTX - MC138针对转移性癌症，该癌症约占所有癌症死亡的90%[139] 研发计划安排 - 公司计划在2022年上半年提交微剂量研究的eIND申请[144] - 公司计划在2022年下半年提交TTX - MC138的I期临床试验IND申请[145] - 微剂量0期研究计划招募10名晚期转移性乳腺癌患者[146] 资金资助情况 - 2021年4月公司获得美国国家癌症研究所239.2845万美元的SBIR资助，分三年支付，分别为30.8861万美元、121.3387万美元和87.0597万美元[150] 收入与亏损情况 - 截至2021年9月30日，公司通过2021年7月首次公开发行普通股和2018 - 2020年的可转换本票借款获得了3100万美元的总收入[154] - 2021年前九个月和2020年全年公司净亏损分别为400万美元和230万美元[155] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损750万美元[155] - 公司目前未产生任何收入，且短期内也不期望从产品销售中获得收入[165] 现金及等价物情况 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为2250万美元，预计可支持到2022年12月[159] - 截至2021年9月30日，公司从借款、首次公开募股和SBIR奖励获得现金收益3100万美元，现金及现金等价物为2250万美元[194][195] 费用情况 - 研发费用主要包括临床前和临床开发、寻求监管批准、与第三方机构合作等方面的成本，预计未来几年会大幅增加[166][170] - 一般及行政费用主要包括人员薪酬、设施相关成本和专业服务费用，预计未来会因支持研发、准备商业化和作为上市公司运营而增加[176][177] - 2021年第三季度和前九个月研发费用分别增加93.9万美元和130万美元，主要因材料采购、人员薪酬等成本增加[187][188] - 2021年第三季度和前九个月行政费用分别增加120万美元和150万美元，主要因董事和高管责任险、人员薪酬等费用增加[187][189] 生产与研究合作 - 9月与欧洲合同制造商签署生产TTX - MC138的工作声明，并聘请合同研究组织协助开展IND使能研究[171] 可转换本票相关 - 可转换本票转换为普通股后，公司不再产生该票据的利息费用[181] - 可转换本票转换为普通股后，公司不再有衍生负债[183] - 可转换本票转换产生约0.7百万美元的非现金收益，认股权证行使产生约15千美元的非现金费用[184] 利息与赠款收入 - 利息收入主要来自现金余额，但因现金余额低和利率低，收入不显著[182] - 公司会申请政府和非政府的赠款资金，赠款收入按工作完成情况确认[185] - 2021年第三季度和前九个月获得赠款收入分别为3.1万美元和8.9万美元，2020年同期无赠款收入[187][190] 公允价值变动 - 2021年前九个月衍生负债公允价值变动为 - 86.7万美元，认股权证负债公允价值变动为 - 6000美元[187][191][192] 利息费用情况 - 2021年第三季度利息费用接近0，前九个月为9.5万美元，较2020年同期减少，因可转换本票转换及持有人同意停止计息[187][193] 现金流量情况 - 2021年前九个月经营活动使用现金366.6万美元，投资活动使用现金16.9万美元，融资活动获得现金2550万美元[201] - 2021年前九个月经营活动现金使用增加，主要因净亏损、预付费用和其他流动资产增加，部分被衍生负债公允价值变动收益等抵消[202] 资金需求与支持 - 公司预计费用将大幅增加，现有资金预计可支持到2022年12月，但未来可能需额外资金[196][198] 租赁承诺情况 - 截至2021年9月30日，公司无不可撤销经营租赁承诺，与第三方签订的合同一般可取消[207] 普通股价值情况 - 2018年6月30日，公司普通股每股价值为0.07美元；2019年12月31日，为0.08美元；2020年10月1日，为3.91美元[217] 限制性股票授予情况 - 2016年2月1日至2018年10月7日，公司授予限制性股票，部分授予情况为：2016年2月1日授予3245081股，每股购买价和估计公允价值均为0.0001美元；2018年7月1日授予127377股，每股购买价0.0001美元，估计公允价值0.0660美元；2018年10月7日授予177266股，每股购买价和估计公允价值均为0.0660美元[222] 公司身份界定 - 公司作为新兴成长公司，满足以下任一条件将不再是新兴成长公司：财年最后一天年收入超10.7亿美元；符合“大型加速申报公司”标准，非关联方持有的股权证券至少7亿美元；前三年发行超10亿美元非可转换债务证券；首次公开发行五周年后的财年最后一天[229] - 公司作为较小报告公司，若满足非关联方持有的股票市值低于2.5亿美元或最近财年年收入低于1亿美元且非关联方持有的股票市值低于7亿美元，首次公开募股后可能继续保持该身份[231] 网络安全事件 - 2021年7月，公司遭遇疑似网络钓鱼攻击[232] 利率与汇率影响 - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司现金及现金等价物存于美国主要银行的支票和储蓄账户，利率立即变动10%不会对投资公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[233] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司除可转换本票外无其他未偿债务，可转换本票在首次公开募股完成时转换为普通股，不承担与债务相关的利率风险[234] - 2021年前九个月和2020年全年，公司未确认外币交易损失，欧元汇率立即变动5%不会对经营成果产生重大影响[235] - 公司业务发展使经营业绩和现金流更易受外币汇率波动影响，或对经营业绩产生不利影响[236] - 公司尚未签订任何外汇套期保值合同以降低外汇风险敞口[236] 财务报告内部控制 - 2020年和2021年，公司财务报告内部控制存在重大缺陷且未得到整改[228] 应计费用估算 - 公司在估算应计费用时，会审查未结合同和采购订单，与相关人员沟通，根据已知事实和情况进行估算，并定期与服务提供商确认估算准确性[212] 新冠疫情影响 - 新冠疫情对公司临床前研究和临床试验的时间表可能产生直接或间接影响，公司持续评估其对业务的影响[163][164]