公司业务研发进展 - 公司开发了RNA递送平台TTX平台，核心是氧化铁纳米颗粒，可减少肝肾清除，延长循环半衰期[125][126] - 公司主要候选药物TTX - MC138靶向miRNA - 10b，计划提交探索性新药申请开展0期临床试验[128] - 公司其他临床前项目包括两个实体瘤项目和三个泛癌项目[129] - 公司探索将LIN28B作为胰腺癌潜在靶点，有从麻省总医院许可siRNA技术的选择权[131] - 公司2018年与麻省总医院的许可包含专利miRNA筛查测定法，计划优化该诊断测试以检测癌症患者miR - 10b[132] - 2021年9月麻省总医院研究表明TTX - MC138静脉注射可在转移灶积累，支持其临床评估[133] - 公司计划开展TTX - MC138微剂量0期临床试验，将招募10名晚期实体瘤患者[137] - 公司认为微剂量0期试验比原0期试验设计有诸多优势，如更精确量化药物递送量等[134][138] 公司资金相关 - 2021年4月公司获国家癌症研究所239.2845万美元SBIR奖，预计2024年3月结束，2021年5月已收到308,861美元，预计第二年收1,213,387美元，第三年收870,597美元[140] - 截至2022年3月31日，公司获3100万美元总收入，主要来自IPO和2018 - 2020年可转换本票借款[143] - 截至2022年3月31日，公司现金为1690万美元，预计获得200万美元SBIR奖励资金[150] - 公司预计这些资金足够支撑到2023年第一季度的运营费用和资本支出[150] - 公司至今未产生任何收入，且短期内也不期望从产品销售中获得收入[153] - 截至2022年3月31日，公司获得约3100万美元的现金收入[178] - 截至2022年3月31日，公司现金为1690万美元，预计还可获得200万美元的SBIR奖励资金[179] 公司财务亏损情况 - 2022年第一季度和2021年全年净亏损分别为350万美元和680万美元[144] - 截至2022年3月31日，累计亏损达1380万美元[144] - 2022年第一季度净亏损为347.1万美元，较2021年同期的448.6万美元减少101.5万美元[171] 公司费用情况 - 研发费用主要包括临床前和临床开发、与CRO和CMO的合作费用等[154] - 若开展TTX - MC138的临床试验及其他研发活动，未来几年研发费用将大幅增加[158] - 预计未来一般及行政费用会因支持研发、准备商业化等原因而增加[165] - 此前利息费用主要来自可转换本票应计利息，IPO后不再产生该费用[168] - 利息收入主要来自现金余额收益，但因现金余额低和利率低，收入不显著[169] - 2022年第一季度研发费用为188.2万美元，较2021年同期的26.4万美元增加161.8万美元[171] - 2022年第一季度一般及行政费用为159.6万美元，较2021年同期的18.6万美元增加141万美元[171] - 2022年第一季度总运营费用为347.8万美元，较2021年同期的45万美元增加302.8万美元[171] 公司现金流量情况 - 2022年第一季度经营活动使用现金394.9万美元，较2021年同期的52.2万美元增加342.7万美元[189] - 2022年第一季度投资活动使用现金3.1万美元，较2021年同期的7.5万美元减少4.4万美元[189] - 2022年第一季度融资活动获得现金0.6万美元，2021年同期使用现金13.2万美元[189] 公司租赁与债务情况 - 截至2022年3月31日，公司无不可撤销经营租赁承诺的未来最低租赁付款[195] - 2022年3月31日和2021年12月31日，公司无未偿还债务[223] 公司股权相关 - 2018年6月30日公司普通股每股公允价值为0.07美元，2019年12月31日为0.08美元，2020年10月1日为3.91美元[205] - 公司在首次公开募股前，普通股公允价值由董事会确定，有活跃公开交易市场后，将根据市场报价确定[205][210] - 截至2022年3月31日，公司已发行受限股和股票期权，受限股已全部归属[203] 公司身份界定 - 公司作为新兴成长公司，直到满足以下最早发生的条件为止：财年营收超10.7亿美元；符合“大型加速申报公司”标准，非关联方持有的股权证券至少7亿美元；前三年发行超10亿美元的非可转换债务证券；首次公开募股五周年后的财年最后一天[215] - 公司作为较小报告公司，非关联方持有的股票市值加上首次公开募股的总收益低于7亿美元，且最近一个财年的年收入低于1亿美元，持续到非关联方持有的股票市值低于2.5亿美元或年收入低于1亿美元且非关联方持有的股票市值低于7亿美元[220] 公司风险相关 - 2021年7月公司遭遇疑似网络钓鱼攻击[221] - 2022年3月31日和2021年12月31日，公司现金存于美国主要银行的支票和储蓄账户，利率立即变动10%不会对投资公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[222] - 2022年和2021年第一季度，公司未确认外币交易损益，欧元汇率立即变动5%不会对经营成果产生重大影响[224] - 公司确定了首次公开募股前财务报告内部控制存在重大缺陷且未得到补救[214]