产品研发进展 - 公司核心产品TTX - MC138拟开展0期微剂量临床试验，计划招募最多12名晚期转移性实体瘤患者[131] - 公司领先候选药物TTX - MC138靶向miRNA - 10b，计划提交探索性IND申请开展0期临床试验[123] - 公司其他临床前项目包括两个实体瘤项目和三个泛癌项目[124] - 公司探索将LIN28B作为胰腺癌潜在靶点，评估后若符合标准将协商加入现有MGH许可[126] - 公司计划优化MGH的miRNA筛查检测，用于检测癌症患者miR - 10b[127] - 2021年9月MGH研究表明TTX - MC138静脉注射可在转移灶积累，支持其临床评估[128] 产品荣誉与资助 - 2022年6月，公司TTX - siPDL1获FDA孤儿药认定，若获批上市将有7年市场独占权，节省超300万美元申报费[132] - 2021年4月，公司获NCI的SBIR奖，预计获239.2845万美元资助，2021年5月已收到30.8861万美元，2022年5月通知第二年112.9316万美元可用，预计第三年约87万美元[133] 资金来源与收益 - 截至2022年6月30日，公司主要通过IPO和2018 - 2020年可转换本票借款获得3100万美元总收益[136] - 截至2022年6月30日公司现金为1340万美元，预计获得SBIR奖励额外200万美元（含2022年5月已获110万美元），资金预计支撑到2023年第一季度[141] - 截至2022年6月30日，公司获得约3100万美元资金，现金为1340万美元，预计SBIR奖励额外获得200万美元[168][169] 财务亏损情况 - 2022年上半年和2021年全年净亏损分别为810万美元和680万美元，截至2022年6月30日累计亏损1840万美元[137] 收入情况 - 公司至今未产生任何收入，短期内也不期望通过产品销售获得收入[143] 费用预期 - 公司预计研发费用未来几年将大幅增加，若开展TTX - MC138临床试验及其他研发活动，相关费用会显著高于以往[148] - 公司预计未来行政费用会增加，包括人员扩充、上市合规等带来的费用[155] 合作协议 - 2022年7月29日公司与MD安德森癌症中心签订五年战略合作协议，承诺合作期内最高出资1000万美元，首年支付50万美元，后续按约定支付[150] - 公司与MD Anderson合作，承诺在联盟期内最多资助1000万美元，首年支付50万美元[182] 费用与收入变动 - 2022年Q2研发费用较2021年同期增加2408000美元，H1较同期增加4026000美元[161][162] - 2022年Q2行政费用较2021年同期增加1943000美元，H1较同期增加3354000美元[161][163] - 2022年Q2和H1政府补助收入较2021年同期分别减少22000美元和15000美元[164] - 2022年Q2和H1衍生负债公允价值变动费用为0，2021年同期分别为3069000美元和 - 867000美元[165] 现金流量变动 - 2022年H1经营活动使用现金7321000美元，2021年同期为598000美元[176][177] - 2022年H1投资活动使用现金73000美元，2021年同期为98000美元[176][179] - 2022年H1融资活动获得现金6000美元，2021年同期使用现金53000美元[176][180] 资金支撑情况 - 公司预计费用将大幅增加，现有资金预计可支撑到2023年Q1 [170][172] 普通股公允价值 - 2018年6月30日，公司普通股每股公允价值为0.07美元；2019年12月31日，为0.08美元；2020年10月1日，为3.91美元[192] 公司身份界定 - 公司作为新兴成长公司，将保持该身份直至最早发生的以下情况：财年营收超10.7亿美元；符合“大型加速申报公司”标准，非关联方持有的股权证券至少7亿美元；过去三年发行超10亿美元的非可转换债务证券；首次公开募股五周年后的财年最后一天[202] - 公司作为较小报告公司，市场价值（非关联方持有的股票市值加上首次公开募股的总收益）低于7亿美元且最近财年营收低于1亿美元，将保持该身份直至特定条件改变[204] 公司安全事件 - 2021年7月，公司遭遇疑似网络钓鱼攻击[205] 财务稳定性 - 截至2022年6月30日和2021年6月30日，公司现金存于美国主要银行的支票和储蓄账户，利率立即变动10%不会对投资公允价值、财务状况和经营成果产生重大影响[206] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司无未偿还债务[207] - 2022年和2021年上半年，公司未确认外币交易损失，欧元汇率立即变动5%不会对经营成果产生重大影响[208] 内部控制情况 - 公司管理层评估2022年6月30日的披露控制和程序，因存在重大缺陷，认为其无效[213] - 本季度报告未包含管理层对财务报告内部控制的评估报告和独立注册会计师事务所的鉴证报告，因美国证券交易委员会为新上市公司设立了过渡期[214] - 2022年上半年，公司财务报告内部控制无重大变化[215] 平台技术 - 公司开发的TTX平台以氧化铁纳米颗粒为载体，可用于多种RNA疗法开发[120][122] 疫情影响 - 新冠疫情影响公司临床前研究和临床试验时间表，部分第三方服务提供商出现业务中断[142] 利息与融资费用 - 公司因可转换本票转换为普通股，不再产生相关利息费用，但董事和高级职员责任保险支付计划会产生融资费用[157] - 公司利息收入不显著，原因是现金余额低和首次公开募股后现金余额利率低[158] 资助不确定性 - 公司会申请政府和非政府资助，但不能保证获得资助及收到预期资金[159]