公司研发项目计划 - 公司预计提交探索性新药研究申请（eIND），开展放射性标记TTX - MC138的0期临床试验，同时进行I/II期临床试验的IND支持性研究[124] - 微剂量0期试验计划招募最多12名晚期转移性实体瘤患者，使用PET - MRI测量TTX - MC138向转移灶和身体其他组织的递送情况[132] - 公司开发了RNA递送平台TTX平台，利用已获批的氧化铁纳米颗粒作为寡核苷酸的物理载体[121] - 公司的主要治疗候选药物TTX - MC138靶向microRNA - 10b，用于多种癌症治疗[124] - 公司其他临床前项目包括两个实体瘤项目和三个泛癌项目[125] - 公司探索将LIN28B作为胰腺癌和其他实体瘤的潜在靶点，并考虑将相关技术纳入现有MGH许可[127] - 公司有意优化与MGH的专利microRNA筛查检测方法，以检测癌症转移患者血液中的miR - 10b，若获批可用于多种肿瘤类型的转移筛查[128] 公司获得的资格与奖励 - 2022年6月，美国FDA授予TTX - siPDL1治疗胰腺癌的孤儿药资格，若获批上市可获7年市场独占权，节省处方药物使用者费用修正案（PDUFA）申请费超300万美元[133] - 2021年4月，公司获得美国国家癌症研究所的快速通道小企业创新研究奖（SBIR），预计获资助最高239.2845万美元，项目于2021年4月15日开始，预计2024年3月结束[134] - 2021年5月公司收到SBIR奖励资金30.8861万美元，2022年5月被告知第二年112.9316万美元资金已可用，预计第三年最多收到87.0684万美元[134] 公司财务数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司累计获得约3150万美元毛收入，主要来自首次公开募股和2018 - 2020年的可转换本票借款[137] - 2022年前九个月和2021年全年，公司净亏损分别约为1240万美元和680万美元，截至2022年9月30日，累计亏损约2270万美元[138] - 截至2022年9月30日，公司现金约为880万美元，预计可从SBIR奖获得最多约180万美元额外资金，其中第二年约92.8万美元，第三年最多约87.07万美元[142] - 公司预计2022年9月30日的现金和SBIR第二年资金足以支持到2023年第一季度的运营费用和资本支出需求[142] - 公司尚未从任何来源获得收入，预计在可预见的未来也不会从产品销售中获得收入[146] - 公司预计随着开展TTX - MC138的临床试验及其他研发活动，未来几年研发费用将大幅增加[150] - 公司预计未来一般及行政费用会因支持研发和业务活动、准备商业活动以及作为上市公司的要求增加而上升[157] - 自首次公开募股后，公司不再承担可转换本票的利息费用，但在董事和高级职员责任保险支付计划下会产生一定融资费用[159] - 公司利息收入主要来自现金余额，但由于现金余额低和首次公开募股后利率低，利息收入不显著[160] - 2022年第三季度和前九个月研发费用分别增加205.1万美元和607.7万美元，主要因材料采购、人员薪酬等成本增加[163][164] - 2022年第三季度和前九个月行政费用分别增加54.3万美元和389.7万美元，主要因董监高责任险、人员薪酬等成本增加[163][165] - 2022年第三季度和前九个月赠款收入分别增加62.3万美元和60.8万美元，源于NIH赠款[163][166] - 截至2022年9月30日，公司从借款、IPO和SBIR奖励获得约3150万美元现金收入[171] - 截至2022年9月30日，公司现金约880万美元，预计SBIR奖励最多再获180万美元[172] - 2022年前九个月经营活动使用现金1174.3万美元，2021年同期为366.6万美元[180][181] - 2022年前九个月投资活动使用现金7.3万美元，2021年同期为16.9万美元[180][183] - 2022年前九个月融资活动使用现金22万美元，2021年同期获得2550.7万美元[180][184][185] - 公司预计费用将大幅增加，现有资金预计仅能支撑到2023年第一季度[173][175] - 截至2022年9月30日，公司无不可撤销经营租赁未来最低租赁付款[186] 公司合作协议 - 2022年7月29日，公司与MD安德森癌症中心签署五年战略合作协议，承诺在合作期内最多出资1000万美元，首年支付50万美元，后续按约定支付[152] - 公司与MD安德森癌症中心的合作协议期限为五年，承诺资助最高1000万美元，首年支付50万美元，协议生效一周年支付200万美元，之后每年支付250万美元[187] 公司股权相关 - 2016 - 2018年公司向董事、管理层等发行的限制性股票已于2021年10月31日全部归属[193] - 2018年6月30日公司普通股每股公允价值为0.07美元，2019年12月31日为0.08美元，2020年10月1日为3.91美元[195] 公司身份相关 - 公司作为新兴成长公司，满足以下条件之一将不再为此身份：年度收入超12.35亿美元；非关联方持有的股权证券至少7亿美元；前三年发行超10亿美元非可转换债务证券；首次公开募股五周年后的财年最后一天[202] - 公司作为较小报告公司，若满足非关联方持有的股票市值低于2.5亿美元或年度收入低于1亿美元且非关联方持有的股票市值低于7亿美元，将不再为此身份[204] 公司风险相关 - 2021年7月公司遭遇疑似网络钓鱼攻击[205] - 2022年9月30日和2021年9月30日，公司现金存于美国主要银行的支票和储蓄账户，利率即时变动10%不会对投资公允价值、财务状况和经营成果产生重大影响[206] - 2022年9月30日和2021年12月31日，公司无未偿还债务[207] - 2022年和2021年前九个月，公司未确认外币交易损失，欧元汇率即时变动5%不会对经营成果产生重大影响[208] - 公司尚未签订任何外汇套期保值合同以降低外汇风险敞口[209] - 截至2022年9月30日和2021年9月30日，公司现金存于美国主要银行的支票和储蓄账户[206] - 利率立即变动10%，不会对公司投资的公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[206] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司无未偿还债务[207] - 公司目前不受与未偿还债务相关的利率风险影响[207] - 公司主要面临的市场风险是对欧元汇率的敏感性[208] - 2022年和2021年前九个月，公司未确认外币交易损失[208] - 欧元汇率立即变动5%，不会对公司经营成果产生重大影响[208] - 随着业务发展，公司经营成果和现金流可能受包括欧元在内的外汇汇率波动影响[209] - 到目前为止，公司未签订任何外汇套期保值合同以降低外汇风险敞口[209]