财务数据关键指标变化：收入和利润 - 公司第一季度净亏损为2459.7万美元，较去年同期的1962万美元扩大25.3%[16] - 2021年第一季度归属于普通股股东的净亏损为2459.7万美元，基本和稀释后每股净亏损为0.22美元[44] - 在截至2021年3月31日的三个月内，公司净亏损为2460万美元（2460万），上年同期为1960万美元（1960万）[200] - 公司股东权益赤字从2020年末的1800.6万美元扩大至2021年3月31日的1957.1万美元[13] - 截至2021年3月31日，公司累计赤字为4.292亿美元[34] - 截至2021年3月31日，公司累计赤字为4.292亿美元（4.292亿）[200] - 公司第一季度产生合作与授权收入1105万美元，去年同期为0美元[16] - 在截至2021年3月31日的三个月内，公司确认了与Sobi许可相关的1110万美元收入[121] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 公司研发费用从去年同期的1472.4万美元降至1300.4万美元，下降约11.7%[16] - 2021年第一季度研发总费用为1300.4万美元（1300.4万），其中SEL-212项目费用为672.4万美元（672.4万）[208] - 2020年第一季度研发总费用为1472.4万美元（1472.4万），其中SEL-212项目费用为864.8万美元（864.8万）[208] - 2021年第一季度，公司股票薪酬费用总额为178万美元，其中研发费用75.4万美元，一般及行政费用102.6万美元[97] - 2021年第一季度折旧费用为10万美元，低于2020年同期的20万美元[55] - 2021年第一季度总租赁成本为73.5万美元，其中经营租赁成本44.4万美元，可变租赁成本28.8万美元[58] 财务数据关键指标变化：现金和流动性 - 公司现金及现金等价物从2020年末的1.38685亿美元下降至2021年3月31日的1.25407亿美元，减少约1328万美元[13] - 截至2021年31日，公司记录了830万美元的应收账款，代表Sobi应报销的III期DISSOLVE项目账单[121] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物、受限现金及有价证券总额为1.492亿美元，其中受限现金140万美元[34] - 截至2021年3月31日，现金及现金等价物为1.25407亿美元，受限现金总额为137.9万美元[48] - 公司预计现有资金可支持其运营支出和资本支出需求至2023年第二季度[34] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物、有价证券和受限现金预计可支持运营至2023年第二季度[201] - 公司第一季度经营活动所用现金净额为1213.3万美元，去年同期为1169.8万美元[25] - 公司第一季度购买有价证券支出2242万美元[25] 财务数据关键指标变化：资产和负债 - 公司总资产从2020年末的1.65435亿美元增至2021年3月31日的1.76746亿美元，增长约1131万美元[13] - 截至2021年3月31日，有价证券公允价值为2240.5万美元，主要由公司债券203.1万美元和商业票据2037.4万美元构成[42] - 截至2021年3月31日，按公允价值计量的资产总额为8056.3万美元，其中货币市场基金5815.8万美元，有价证券2240.5万美元[45] - 截至2021年3月31日，公司财产和设备净值为130.1万美元，较2020年12月31日的139.5万美元有所下降[55] - 截至2021年3月31日，公司使用权资产净值为1067.6万美元，经营租赁负债总额为1034.5万美元[58] - 截至2021年3月31日，公司应计费用总额为684.7万美元，较2020年12月31日的814.6万美元减少[56] - 公司认股权证负债的公允价值从2020年12月31日的2870.8万美元增加至2021年3月31日的4545.5万美元，期间公允价值变动为1674.7万美元[54] - 截至2021年3月31日，认股权证负债的公允价值为4545.5万美元，被归类为第三级公允价值计量[45] - 截至2021年3月31日，公司普通股认股权证的公允价值重估为4550万美元，第一季度因公允价值增加记录了1670万美元的损失[86] - 用于计量认股权证负债公允价值的布莱克-斯科尔斯模型假设包括：无风险利率0.35%，预期波动率101.13%，预期寿命3.73年，股息率为零[54] 业务线表现：SEL-212项目 - 公司SEL-212的III期DISSOLVE临床项目包括两项试验，每项试验计划招募105名患者，预计在2022年下半年获得顶线数据[178] - 公司SEL-212的III期临床项目主要终点是维持血清尿酸水平在6 mg/dL以下达六个月[178] - SEL-212的III期临床试验（DISSOLVE I和II）于2020年9月启动，相关费用由Sobi承担[188] - 2021年第一季度研发总费用为1300.4万美元（1300.4万），其中SEL-212项目费用为672.4万美元（672.4万）[208] 业务线表现：其他研发管线 - 公司计划在2021年底前为IgA肾病项目提交研究性新药申请[181] - 由于第三方提供的组件相关的生产问题，公司MMA-101项目的研究性新药申请提交已推迟至2021年底[183] - 公司预计在2022年为其OTC缺乏症基因疗法候选产品SEL-313提交研究性新药申请和/或临床试验申请[184] - SEL-399临床试验的初步结果预计在2021年第四季度公布[185][191] 合作与授权协议表现 - 根据Sobi许可协议，公司获得7500万美元的一次性预付款，并有资格获得总计高达6.3亿美元的里程碑付款[109] - Sobi在2020年9月支付了7500万美元（7500万）的预付款，并可能支付总额高达6.3亿美元（6.3亿）的里程碑款项[187] - 与Sobi协议相关的交易价格包括7500万美元预付款、500万美元的III期试验首例患者给药里程碑，以及来自私募配售的约1450万美元溢价[115] - 截至2021年3月31日，公司记录了7200万美元的短期合同负债和1780万美元的长期合同负债，作为该协议的递延收入[119] - 根据Sarepta协议，公司获得200万美元的预付款，并有资格获得额外的临床前付款和里程碑付款[123] - 截至2021年3月31日，公司记录了200万美元的短期合同负债，作为Sarepta协议的递延收入[129] - 根据AskBio许可协议，公司获得700万美元首付款，并有资格获得高达2.37亿美元的开发、监管和销售里程碑付款[131] - 如果产品商业化，公司将获得全球净销售额中个位数中高段的分层特许权使用费[131] - 截至2021年3月31日，合同初始交易价格确认为700万美元，包含200万美元条款协议首付款和500万美元执行费[135] - 截至2021年3月31日，公司记录了170万美元短期递延收入和530万美元长期递延收入，与AskBio协议相关[136] - 在截至2021年3月31日的三个月内，根据AskBio合作协定确认的合作费用为120万美元，双方实际成本分摊比例约为50%[147] - 截至2021年3月31日，分配给剩余履约义务的交易价格总额为1.081亿美元[138] - 截至2021年3月31日，合同负债（递延收入）从期初的1.10796亿美元减少273万美元，至期末的1.08066亿美元[139] 融资与股权活动 - 公司通过市场发行（ATM）净融资约2094.3万美元，并发行了约470.68万股普通股[19] - 公司于2020年8月提交了价值高达2亿美元的通用储架注册声明[75] - 2020年，公司根据销售协议以平均每股2.16美元的价格出售了1,069,486股普通股，获得净收益210万美元[78] - 2021年第一季度，公司根据销售协议以平均每股4.59美元的价格出售了4,706,844股普通股，获得净收益2090万美元[79] - Sobi以每股4.6156美元的价格购买了公司5,416,390股普通股，总收益为2500万美元（2500万）[188] - 2020年6月，公司向Sobi以每股4.6156美元的价格出售了5,416,390股普通股，获得总收益2500万美元[80] - 2019年12月，公司通过私募股权融资获得净收益6560万美元，交易成本和佣金为440万美元[85] - 公司于2021年3月31日后至5月13日期间，根据2020年销售协议以平均每股约4.51美元的价格出售了206,593股普通股，扣除佣金和其他交易成本后获得净收益90万美元[165] - 公司第一季度加权平均流通股数从去年同期的约9472万股增至约1.1074亿股，增长约16.9%[16] - 2021年第一季度加权平均流通普通股及预融资认股权证为110,742,150股[44] - 截至2021年3月31日，公司已发行普通股112,977,004股，授权股本为2亿股[89] 债务情况 - 公司2020年定期贷款总额最高为3500万美元，其中A类贷款2500万美元已全额提取，B类贷款1000万美元的提取取决于特定里程碑的实现[61][73] - 截至2021年3月31日，2020年定期贷款未偿还本金余额为2500万美元，未来最低本金和利息支付总额为3276.4万美元[73][74] 租赁与固定资产 - 公司总部租赁（65 Grove Street）面积为25,078平方英尺，租期8年，产生80万美元不可报销的建造成本，并提供了140万美元的信用证作为担保[57] 股票薪酬与股权激励 - 截至2021年3月31日，与未归属员工股票期权相关的未确认薪酬费用为1180万美元，预计在2.7年内摊销[100] - 2021年第一季度，公司授予员工2,628,000份股票期权，加权平均行权价为3.13美元[101] - 授予的限制性股票单位加权平均公允价值为每股2.99美元，授予日估值约为140万美元[105] - 截至2021年3月31日，所有限制性股票单位未确认的薪酬费用为150万美元，预计在3.1年的加权平均期限内确认[106] 其他协议与历史付款 - 截至2021年3月31日，与Spark许可协议相关的MIT许可协议下，公司已支付合同款项220万美元用于授予Spark分许可，以及40万美元与Spark股权投资的溢价相关[151] - 截至2021年3月31日，根据3SBio许可协议，公司已支付总计700万美元的首付款和里程碑付款，未来可能还需支付高达1500万美元的临床和监管批准里程碑付款[152] 税务相关 - 截至2020年12月31日，公司拥有2.345亿美元的净经营亏损结转额，其中约3650万美元的使用受税法第382条限制，可在未来使用至2028年[156] 近期业务进展 - 公司于2021年4月13日收到Sarepta通知，达成一项杜氏肌营养不良症和某些肢带型肌营养不良症的非临床研究里程碑，根据协议Sarepta有义务在收到发票后60天内向公司支付一笔不可退还、不可抵扣的300万美元里程碑付款[166] - 在截至2021年3月31日的三个月内，公司未确认与Sarepta协议相关的任何收入[129] 研发历史投入 - 从成立至2021年3月31日，公司研发总支出为3.083亿美元（3.083亿）[206] 法律与诉讼事项 - 公司未就股东衍生诉讼计提负债，因任何负债被确定为无法估计或发生可能性不大[162] - 公司根据董事责任保险限制其赔偿义务风险，且至今未发生与赔偿义务相关的重大损失[163] - 公司是各种其他合同纠纷和潜在索赔的一方，但认为这些事项的解决不会对其业务、财务状况、经营成果或现金流产生重大不利影响[164] 收入来源与预期 - 公司目前没有产品收入来源，且预计在可预见的未来不会产生产品收入[33]