收入和利润表现 - 2021年第三季度，公司获得授权与合作收入2442.7万美元，同比大幅增长425.8%[16] - 2021年前九个月净亏损为3792.6万美元[25] - 2021年前九个月，公司净亏损为3792.6万美元，较去年同期的5343万美元亏损收窄29.0%[16] - 2020年前九个月净亏损为5343万美元[25] - 2021年第三季度净亏损为1789.4万美元，每股基本及摊薄净亏损为0.16美元；前九个月净亏损为3792.6万美元，每股基本及摊薄净亏损为0.34美元[45] - 2021年第三季度，公司基本和稀释后每股净亏损为0.16美元[16] - 在截至2021年9月30日的九个月内，公司确认了与Sobi授权相关的5480万美元收入[117] - 在截至2021年9月30日的九个月中，公司从Sarepta获得了300万美元的里程碑付款[203] 成本和费用表现 - 2021年第三季度，公司研发费用为2095.1万美元，同比增长50.1%[16] - 2021年前九个月基于股票的薪酬支出为546.7万美元[25] - 2021年前九个月，公司股票薪酬总费用为546.7万美元，其中研发部门233.1万美元，行政部门313.6万美元[94] - 2021年前九个月总租赁成本为201.4万美元，其中运营租赁成本135.5万美元，可变租赁成本65.2万美元[61] - 2021年第三季度折旧费用为10万美元，前九个月折旧费用为40万美元[56] - 在截至2021年9月30日的九个月内，公司确认了与AskBio合作相关的230万美元协作费用[151] 现金流状况 - 2021年前九个月经营活动所用净现金为2892.2万美元[25] - 2020年前九个月经营活动提供净现金为4213.1万美元，主要受递延收入增加9951.2万美元推动[25] - 2021年前九个月融资活动提供净现金为3174.1万美元，主要来自按市价发行普通股净收入3090.6万美元[25] - 2021年前九个月投资活动所用净现金为2686.2万美元，主要用于购买有价证券3045.5万美元[25] 现金及等价物与资产 - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物为1.146亿美元，较2020年底的1.387亿美元下降17.4%[14] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物、受限现金及有价证券总额为1.4亿美元[34] - 截至2021年9月30日，现金及现金等价物为1.14645亿美元，受限现金为137.9万美元，总计1.16024亿美元[48] - 截至2021年9月30日，按公允价值计量的总资产为8058.1万美元，其中货币市场基金5656.3万美元（第一层级），有价证券2401.8万美元（第二层级）[46] - 截至2021年9月30日，公司持有短期有价证券，摊余成本为2401.9万美元，公允价值为2401.8万美元，其中公司债券203.4万美元，商业票据2198.4万美元[43] - 截至2021年9月30日，财产和设备净值为180.7万美元，总值为645.7万美元，累计折旧为465万美元[56] 债务与负债 - 2020年定期贷款总额为3500万美元，其中A类贷款2500万美元已全额提取，B类贷款1000万美元因第二提款期到期已无法提取[63][65] - 截至2021年9月30日，2020年定期贷款未偿还本金余额为2500万美元[76] - 2020年定期贷款最终付款费为230万美元，记为贷款折扣[66] - 截至2021年9月30日，认股权证负债的公允价值为4004.3万美元，较2020年12月31日的2870.8万美元增加1133.5万美元，被归类为第三层级公允价值计量[46][55] - 截至2021年9月30日，普通认股权证的公允价值重估为4,000万美元，第三季度公允价值减少60万美元，前九个月增加1,130万美元[86] - 截至2021年9月30日，未来最低运营租赁付款总额为1320.9万美元，租赁负债现值为988.6万美元[61] 递延收入与合同负债 - 截至2021年9月30日，公司递延收入为8237.2万美元，较2020年底的1.108亿美元下降25.7%[14] - 截至2021年9月30日，公司记录了5590万美元短期合同负债和550万美元长期合同负债，代表该协议的递延收入[116] - 截至2021年9月30日，公司记录了480万美元短期合同负债，代表与Sarepta协议的递延收入[127] - 截至2021年9月30日，公司合同负债（递延收入）期末余额为8237.2万美元[139] - 截至2021年9月30日，分配给剩余履约义务的交易价格总额为8240万美元[138] 股东权益与融资活动 - 截至2021年9月30日，公司股东权益赤字为1873.1万美元，较2020年底的1800.6万美元赤字略有扩大[14] - 截至2021年9月30日，公司累计赤字为4.426亿美元[34] - 2021年前九个月，公司通过公开市场发行（ATM）净融资约3089.5万美元[19] - 2021年前九个月，公司根据2020年销售协议出售6,883,153股普通股，获得净收益3090万美元[79] - 截至2021年9月30日，公司流通普通股数量为1.154亿股，较2020年底增加约740万股[14] - 2020年6月，公司向Sobi私募配售5,416,390股普通股，每股价格4.6156美元，总收益2500万美元[80] - 2019年12月融资中，公司以每股1.46美元的价格发行了37,634,883股普通股，并以每股0.125美元的价格发行了可购买22,988,501股普通股的认股权证，总净筹资额为6,560万美元[84][85] - 截至2021年9月30日，已授权未来发行的普通股总计30,071,603股，包括可行使的认股权证12,378,016股和未授予的股票期权11,082,277股[88][89] - 2021年10月，认股权证持有人以无现金方式行使了1,642,036份普通认股权证，并获得了1,076,669股普通股[172] - Sobi以每股4.6156美元的价格购买了公司5,416,390股普通股，总金额为2500万美元[201] 股票薪酬与期权 - 截至2021年9月30日，与未归属员工股票期权相关的未确认薪酬费用为1,280万美元，预计在2.9年内摊销[97] - 员工股票期权未行权部分（截至2021年9月30日为10,609,204份）的加权平均行权价为3.99美元，内在价值为1,108万美元[98] - 2021年第三季度授予员工股票期权的加权平均授予日公允价值为3.17美元，前九个月为2.73美元[96] - 2021年授予的限制性股票单位加权平均公允价值为每股2.99美元，授予日总价值约为140万美元[101] - 截至2021年9月30日，所有限制性股票单位的未确认薪酬费用为140万美元，预计在2.1年内摊销[102] - 2021年前九个月，根据员工购股计划发行了58,794股普通股，截至2021年9月30日，该计划下仍有2,522,366股可供未来发行[103] 合作与授权协议（收入来源） - 与Sobi的授权协议包含7500万美元首付款和最高可达6.3亿美元的里程碑付款[105] - 根据与Sobi的许可协议，公司获得了一次性7500万美元的预付款[157] - Sobi同意根据SEL-212的开发和销售里程碑，向公司支付总额最高达6.3亿美元的里程碑付款[157] - 与Sobi的协议中，公司获得了7500万美元的预付款，并有资格获得总计高达6.3亿美元的里程碑付款[200] - 与Sarepta的协议包含200万美元首付款，公司有资格在期权期内获得额外的临床前付款[118][119] - 2021年第二季度，公司因完成一项非临床研究里程碑，从Sarepta获得了300万美元付款[124][125] - 与AskBio的授权协议包含总计700万美元首付款，以及最高可达2.37亿美元的开发、监管和销售里程碑付款[129] - 如果实现商业化，公司有资格从AskBio获得全球净销售额中个位数中高段的分层特许权使用费[129] - 与AskBio许可协议相关的初始交易价格为700万美元，包括200万美元的预付款和500万美元的执行费[133] - 与Cyrus Biotechnology的合作协议中，公司潜在里程碑付款总额最高可达约15亿美元[141] - 与Cyrus的协议中，公司可能支付总计约15亿美元的里程碑款项[199] - 公司与Ginkgo Bioworks的合作协议中，Ginkgo有资格获得高达8500万美元的临床和商业里程碑现金付款[167] - 与Ginkgo的协议中，Ginkgo有资格获得高达8500万美元的临床和商业里程碑付款[196] - 公司与Genovis的许可协议包含低两位数（low double digits）的分层销售分成[168] - 与Genovis的协议中，Genovis有资格获得低两位数的分层销售分成[197] - 公司与武田（Takeda）的许可协议，公司有资格获得高达11.24亿美元的未来额外付款[169] - 与Takeda的协议中，公司有资格获得高达11.24亿美元的额外里程碑付款[198] - 与3SBio的许可协议规定，公司未来可能需支付最高达1500万美元的临床和监管里程碑付款[155] 投资与应收账款 - 公司以每股0.8595美元的价格，投资200万美元购买了Cyrus Biotechnology的2,326,934股B系列优先股[142][143] - 截至2021年9月30日，公司记录了700万美元应收账款，代表Sobi应报销的III期DISSOLVE项目账单[117] 应计费用与其他负债 - 应计费用总额从2020年12月31日的814.6万美元增长至2021年9月30日的1074.2万美元，增幅约31.9%[57] - 外部研发成本应计额从2020年12月31日的202.9万美元大幅增至2021年9月30日的455.1万美元，增幅约124.3%[57] 租赁承诺 - 公司总部租赁（65 Grove Street）为期8年，产生80万美元不可报销的建造成本，并有一张140万美元的信用证作为长期限制性现金[58] 销售协议与佣金 - 公司与SVB Leerink签订的销售协议，允许通过"市场发行"计划出售普通股，总销售收益最高可达7500万美元[170] - 根据销售协议，公司将支付SVB Leerink最高相当于普通股销售总收益3.0%的佣金[171] 研发管线与临床试验进展 - 公司的主要候选产品SEL-212（用于慢性难治性痛风）已授权给Sobi（大中华区除外）[183] - SEL-212的III期DISSOLVE临床项目计划招募210名患者，分为两个试验，每个试验105名患者，其中70名患者接受不同剂量的ImmTOR和pegadricase组合，35名患者接受安慰剂[184] - SEL-212的III期临床试验顶线数据预计在2022年下半年获得[184] - SEL-399的I期临床试验数据显示，0.3 mg/kg ImmTOR剂量组在30天时100%的受试者中和抗体滴度≤1:25，0.15 mg/kg剂量组67%的受试者中和抗体滴度≤1:25[192] - SEL-399 I期临床试验中，0.3 mg/kg剂量组的中和抗体滴度中位数为1:5，较仅使用AAV8空衣壳的对照组（1:6875）降低了250倍[204] - SEL-399 I期临床试验中，0.15 mg/kg剂量组的中和抗体滴度中位数为1:25，较对照组（1:6875）降低了50倍[204] - 在SEL-399试验第30天，0.3 mg/kg剂量组6名受试者（100%）的中和抗体滴度≤1:25，其中4名（67%）滴度≤1:5[204] - 在SEL-399试验第30天，0.15 mg/kg剂量组9名受试者中有6名（67%）中和抗体滴度≤1:25，其中2名（22%）滴度≤1:5[204] - 在SEL-399试验第90天，0.3 mg/kg剂量组6名受试者中有2名（33%）的中和抗体滴度持续控制在≤1:25[204] - AskBio于2021年4月选择退出甲基丙二酸血症（MMA）适应症的开发合作[205] - 公司与AskBio的合作协议（2019年8月）及授权协议（2019年12月）仍然有效，涉及ImmTOR平台在庞贝病等领域的应用[204][206] - 公司与Spark Therapeutics的授权及期权协议（2016年12月）涉及ImmTOR平台在血友病A因子VIII基因疗法中的应用[207] 会计准则与税务影响 - 2021年第三季度，公司因所得税费用产生1582.8万美元支出，导致净亏损扩大至1789.4万美元[16] - 公司因选择退出分期销售税务处理方法，确认截至2021年9月30日的总税务费用（含预估罚金和利息）为1580万美元[158] - 公司已全额动用了所有可用的联邦和州净经营亏损及所得税抵免[160] - 公司评估新会计准则ASU 2020-06（关于可转换工具等）可能对其合并财务报表和披露产生影响，该标准将于2021年12月15日之后的财年生效[41] - 公司预计新会计准则ASU 2016-13（金融工具信用损失）和ASU 2021-04（每股收益等）的采用不会对其财务状况或经营成果产生重大影响[40][42] - 根据与AskBio的许可协议，截至2021年9月30日和2020年12月31日，所有里程碑款项均被约束，未计入交易价格[132] - 用于计算认股权证负债公允价值的布莱克-斯科尔斯模型假设包括：无风险利率0.53%，预期波动率98.07%，预期存续期3.23年，股息率为0[54] 业务模式与风险因素 - 公司目前没有产品获批销售，所有收入均来自合作和赠款[212] - 公司预计在可预见的未来将继续出现经营亏损，并需要大量额外融资[34] - COVID-19疫情可能影响SEL-212的III期DISSOLVE临床项目完成、新试验启动以及供应链效率，但目前尚未产生重大影响[209] 员工福利 - 公司在截至2021年9月30日的三个月和九个月内，对401(k)计划的匹配供款分别低于10万美元和10万美元[162]