财务与资产 - 公司持有的上市Vant股份总价值约为5.89亿美元[32] - Datavant与Ciox Health合并后，Roivant在2021年7月交易完成时获得约3.2亿美元现金及合并实体的少数股权权益[51] - 针对VTAMA，公司需支付GSK约1.26亿美元里程碑付款，以及Welichem约2000万美元里程碑付款[56] 业务合作与交易 - 公司与住友制药达成了一项价值30亿美元的首付款合作[33] 研发管线进展与里程碑 - 公司已成功完成9项国际三期试验，其中最近8项均取得成功[33] - 公司已获得5项FDA批准，涉及VTAMA及转让给住友后的4种药物[33] - 公司管线包含一款已上市药物及多款在研候选药物，覆盖从早期发现到商业化的多个阶段[33][35] - 公司已决定终止ARU-1801项目的开发以优化成本和管线优先级[37] - 公司计划在2024年起每年提交1-2个新药临床试验申请[162] 产品上市与商业化 - 公司于2022年5月推出了其首个商业产品VTAMA，用于治疗银屑病[46] - 公司已启动并推动多款Vant上市，并拥有模块化的疗法货币化方法[32] - VTAMA（tapinarof）在美国的预计独占期至2038年[55] 技术平台与能力 - 公司的小分子发现引擎集成了超过800个GPU组成的超级计算集群[48] - 公司的小分子发现引擎每天可模拟数百个分子以进行药物设计优化[48] - Lokavant子公司软件整合了超过2000项临床试验的运营元数据专有数据集，用于识别风险[50] - Genevant的LNP平台拥有约750项已授权专利和待批专利申请（截至2022年6月15日）[169] - Genevant的LNP技术已在超过12种不同的候选产品中进行临床测试，涉及数百名受试者[169][177] - 在头对头研究中，Genevant的新型LNP配方在效力和避免免疫刺激方面优于第三方配方，包括首个FDA批准的RNA-LNP疗法中使用的LNP[175] - Genevant公司的LNP平台拥有约750项已授权和待审批的专利组合[195] 子公司所有权结构 - 截至2022年3月31日，Roivant对Dermavant的完全稀释所有权为83%[58] - 截至2022年3月31日，公司持有Immunovant 63%的已发行普通股，全面摊薄后持股比例为58%[115] - 截至2022年3月31日，公司持有Proteovant 60%的已发行流通普通股（全面摊薄后为54%）[163] - 截至2022年3月31日，公司持有Genevant 83%的已发行流通普通股（全面摊薄后为67%）[168] - 截至2022年3月31日，Roivant拥有Priovant 75%的已发行股份和70%的完全稀释后股份[205] - 截至2022年3月31日，Roivant拥有Kinevant 88%的已发行普通股和83%的完全稀释后股份[215] - 截至2022年3月31日，公司拥有Hemavant全部已发行和流通的普通股，以及按完全稀释基准计算的100%股权[223] 疾病市场规模与流行病学 - 银屑病和特应性皮炎在美国分别影响约800万和2600万人[63] - 美国特应性皮炎患者约2600万人，其中儿童超过960万，成人约1650万[73] - 全球约15%至30%的儿童患有特应性皮炎，约60%的患者在1岁内出现症状，90%在5岁前出现症状[73] - 约89%的成人患者为轻中度特应性皮炎，11%为重度[73] - 预计到2026年，银屑病和特应性皮炎市场总销售额在美国将达到约310亿美元，全球达到约440亿美元[76] - 美国重症肌无力（MG）患病率估计为每10万人17.8例，约59,000例；欧洲患病率为每10万人24.2例，约126,000例[123] - 美国甲状腺眼病（TED）年发病率估计为每10万人9.7例，欧洲为每10万人4.8例[135] - 温抗体型自身免疫性溶血性贫血（WAIHA）在美国和欧洲的年发病率估计为每10万人1至3例[148] - 美国骨髓增生异常综合征患者总数约为115,000人，每年新增约17,000例，其中三分之二为较低风险类型[221] 市场竞争与治疗格局 - 2020年，外用治疗占美国皮肤科医生开具处方的83%[76] - 2020年美国银屑病年处方量：维生素D/复方/TCS类约235万，维A酸类约50.8万，生物制剂约105万，Otezla约25.8万，其他口服药约24.1万[76] - 2020年美国特应性皮炎年处方量：TCS类约1640万，TCI类约99.6万，Eucrisa约35.2万，Dupixent约34.4万[76] - 一线治疗药物促红细胞生成素刺激剂对超过50%的较低风险MDS患者无效[221] - 已获批药物Reblozyl对超过50%的特定较低风险MDS患者无效，且对输血负担低的患者最有效[221] 临床数据：VTAMA (tapinarof) 治疗银屑病 - 在PSOARING 1和2试验中，VTAMA治疗组在第12周分别有35.4%和40.2%的患者达到PGA 0/1的主要终点，显著优于对照组的6.0%和6.3%[79] - 在PSOARING 1和2试验中，VTAMA治疗组在第12周分别有36.1%和47.6%的患者达到PASI75，显著优于对照组的10.2%和6.9%[80] - 在PSOARING 3长期开放标签研究中，58.2%的入组患者（PGA≥2）在研究期间至少一次达到PGA 0或1，40.9%（312/763）的患者至少一次达到PGA 0的完全清除[89][90] 临床数据：VTAMA (tapinarof) 治疗特应性皮炎 - VTAMA乳膏1%每日两次治疗组有53%的患者达到治疗成功，每日一次组为46%，而对应的赋形剂乳膏组分别为24%和28%[94] - 第12周时，VTAMA乳膏1%每日两次组有60%的患者达到EASI75，每日一次组为51%[94] - 第12周时，VTAMA乳膏1%治疗组有78%（每日两次）和87%（每日一次）的患者报告瘙痒“中度改善”至“非常改善”，赋形剂组分别为47%和64%[94] - 在2b期试验中，各治疗组有10%至19%的患者出现治疗相关不良事件（TEAEs）[97] - TEAEs导致4%的给药患者永久停止治疗，而接受赋形剂乳膏的患者为7%[97] 临床数据：Batoclimab (IMVT-1402) - 在1期临床试验最高剂量组中，每周皮下注射680mg batoclimab四次，导致血清IgG水平平均最大降低78%（标准差2%）[113][118] - 药物相互作用试验初步结果显示，40毫克阿托伐他汀可抵消巴托利单抗680毫克皮下每周给药引起的低密度脂蛋白胆固醇升高[153] 临床数据：Brepocitinib - Brepocitinib在银屑病关节炎的2期研究中，30mg剂量组第16周的安慰剂校正ACR20应答率为23.4%[202] - Brepocitinib在斑块状银屑病的2期研究中，30mg剂量组第12周的安慰剂校正PASI评分变化为-10.1[202] - Brepocitinib在溃疡性结肠炎的2期研究中，30mg剂量组第8周的安慰剂校正Mayo评分变化为-2.28[202] - Brepocitinib在斑秃的2期研究中，30mg剂量组第24周的安慰剂校正SALT评分变化为49.18[202] - Brepocitinib在化脓性汗腺炎的2期研究中，45mg剂量组第16周的安慰剂校正HiSCR率为18.7%[202] 临床数据：RVT-2001 治疗MDS - 在1/2期剂量递增研究中，接受RVT-2001治疗的较低风险输血依赖型MDS患者中，超过30%（6/19）实现了红细胞输注独立，应答者的中位治疗持续时间约为两年[221] - 在1/2期试验剂量递增部分中，具有最高异常TMEM14C转录本水平的7名MDS患者中，71%（5/7）实现了红细胞输注独立[222] 关键临床试验计划与预期数据读出 - Dermavant的VTAMA用于特应性皮炎的3期试验顶线数据预计在2023年上半年公布[54] - Immunovant的batoclimab治疗重症肌无力的3期试验顶线数据预计在2024年下半年公布[54] - Priovant的brepocitinib治疗系统性红斑狼疮的潜在注册性2期试验顶线数据预计在2023年下半年公布[54] - Hemavant的RVT-2001治疗低危MDS的1/2期试验数据预计在2023年下半年公布[54] - 公司计划在2023年上半年公布ADORING 1和ADORING 2两项3期试验的顶线数据，两项试验计划共招募最多800名患者[98] - 公司计划在2024年下半年获得batoclimab治疗重症肌无力的3期试验顶线数据，并计划在2025年上半年获得治疗甲状腺眼病的两项3期试验顶线数据[120] - 公司计划在2022年8月前宣布batoclimab的两个新适应症，并预计其中一个（包括温抗体型自身免疫性溶血性贫血）将在2022年内启动关键性试验[120] - 公司针对MG的III期试验（N ~ 210）预计在2024年下半年获得顶线数据[128] - 公司计划在2022年下半年启动两项针对TED的III期试验，每项试验约100名受试者，预计2025年上半年获得顶线结果[144] - 公司计划在与FDA血液部门讨论后，启动巴托利单抗治疗WAIHA的随机、安慰剂对照研究[152] - 公司计划在2022年8月前宣布两个巴托利单抗的新适应症[155] - 针对皮肌炎的Brepocitinib 3期研究计划招募约225名受试者[203] - 针对系统性红斑狼疮的Brepocitinib 2b期研究计划招募约350名受试者[203] - 公司计划在2023年获得1/2期试验剂量优化队列的数据[222] 疾病负担与未满足需求 - 约15%至20%的MG患者一生中会经历至少一次肌无力危象，其中约2%至5%的危象病例会导致死亡[124] - 高达90%的肌无力危象患者需要插管和机械通气，住院时间中位数为17天[124] - 公司估计美国每年有15,000至20,000名活动性炎症性TED患者适合接受治疗[135] - 公司估计美国约有40,000名WAIHA患者，欧洲约有71,000名患者[148] - 高剂量皮质类固醇作为WAIHA一线治疗，约70-85%的病例实现初始疾病控制，但仅33%的患者在停药后能维持持续控制[149] 产品定位与开发策略 - 公司计划将RVT-2001定位为SF3B1突变患者的二线疗法，并可能扩展至其他剪接体突变及一线治疗[222] 战略合作 - Proteovant与Blueprint Medicines的战略合作旨在推进最多两种新型蛋白降解剂成为开发候选药物，并可选择扩展至另外两个靶点项目[163]