ConversationKeyur Parekh Good morning, and thank you to those joining us in person on this cold New York morning. An equally warm welcome to those joining us virtually. My name is Keyur Parekh, and I head Investor Relations for Roivant. Before I hand over to Matt and the rest of the Roivant management team for the more exciting stuff today, just a bit of context to today. This is our first Investor Day since 2022, and we have indeed made tremendous progress on this journey. Matt and the rest of the team wi ...

Roivant Sciences (NasdaqGS:ROIV) 2025 Investor Day December 11, 2025 08:00 AM ET Company ParticipantsNone - Video Narrator 3Lindsay Androski - CEONone - Video Narrator 5Matt Gline - CEOUmer Raffat - Senior Managing DirectorNone - Video Narrator 9Richard Pulik - CFONone - Video Narrator 6None - Video Narrator 1None - Video Narrator 10Frank Torti - Vant ChairBen Zimmer - CEONone - Video Narrator 4Iris Gao - Equity Research Senior AssociateNone - Video Narrator 7Eric Venker - PresidentCorinne Jenkins - VPNone ...

December 11, 2025 New York City Forward-Looking Statements This presentation includes forward-looking statements that are subject to substantial risks and uncertainties that could cause actual results to differ materially from those expressed or implied by such statements. All statements other than statements of historical facts contained in this presentation, including statements regarding our future results of operations and financial position, business strategy, potential uses of cash and capital allocat ...

Roivant enters new phase of corporate journey with 3+ launches, 4+ NDA/BLA filings, 8+ pivotal and 3+ proof-of-concept study readouts expected over the next three yearsHighlighting clinical execution, Roivant announces positive updates to timing guidance across four key programs: Brepocitinib NDA filing in dermatomyositis (DM) now expected in early calendar year 2026; commercial preparation underway with launch expected early in calendar year 2027Brepocitinib Phase 3 trial in non-infectious uveitis (NIU) fu ...

公司概况与市场地位 - 公司为一家生物制药公司，市值约145亿美元 [2] - 公司专注于开发后期阶段药物，目标是为医疗服务不足的患者群体提供重要疗法 [2] 年度进展与转型 - 2025年对公司而言是转型之年，多年布局在今年取得积极成果 [1] - 公司投资组合在今年取得重大进展 [3] - 相较于今年早些时候，公司已转型为一家全新的公司 [2]

公司概况 * Roivant Sciences 是一家公开上市的生物制药公司 当前市值约145亿美元[4] * 公司专注于开发针对服务不足患者群体的后期阶段药物[4] 核心产品管线进展与数据 Brepocitinib (TYK2/JAK1双重抑制剂) * 2025年9月报告了治疗皮肌炎（Dermatomyositis, DM）的积极三期数据 这是除IVIG外首个在该疾病研究中成功的新药[5][6] * 数据显示出非凡的临床获益 达到了所有主要和次要终点 同时减少了患者的类固醇负担[6] * 计划在2025年上半年提交新药申请（NDA）[8] * 医生反馈极为积极 因其在该疾病领域存在巨大未满足需求[7] * 皮肌炎当前治疗患者约4万（竞争对手流行病学数据为7万） 属于孤儿药定价市场[9] * 非感染性葡萄膜炎（NIU）的注册研究将在2027年读出数据 二期数据显示治疗失败率低于30% 优于Humira约三分之二的失败率[20][28] * 2026年将有治疗皮肤结节病（cutaneous sarcoid）的概念验证数据读出[20][29] * 公司将其视为罕见病领域的Rinvoq（一种2025年销售额达80亿美元并有望增长至150亿美元的JAK抑制剂）[19][20][24] FCRN项目 (Immunovant) * 2025年初在FCRN特许经营权中生成的数据支持其可能成为治疗重症肌无力和慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病的最佳药物[4][5] * 近期数据显示其可在格雷夫斯病（Graves' disease）中驱动临床缓解[5] * 2026年将有治疗系统性红斑狼疮（CLE）的概念验证数据读出[29] * 2026年将读出类风湿关节炎（RA）研究的首个阶段数据 该研究针对ACPA阳性患者采用随机撤退设计[29][53][54] Mosliciguat (吸入式血管扩张剂) * 针对ILD相关肺动脉高压（PH-ILD）的大型二期B研究将在2026年读出数据[29] * 在肺动脉高压（PAH）患者中观察到约38%的肺血管阻力（PVR）降低 是有史以来最深的降幅之一[39][40] * 该药物是sGC激活剂 与现有的treprostinil机制不同 有望成为该领域的首个非treprostinil机制疗法[29][45] 市场机会与商业化策略 Brepocitinib在皮肌炎中的市场定位 * 皮肌炎标准疗法IVIG每月需输液40小时 仅用于约13%的市场 另有约11%使用标签外疗法[13] * 医生表示考虑在30%-50%以上的治疗患者中使用Brepocitinib[14] * 作为一种口服疗法 适用于目前使用口服类固醇和免疫抑制剂的大多数患者[15] * 商业化将借鉴Roivant, Madrigal, Horizon, BridgeBio, Argenx, Insmed等公司在孤儿药领域的成功经验[10] 管线扩展潜力 * Brepocitinib的目标是任何患者数在2万至10万之间 存在高未满足需求且缺乏其他获批方案的孤儿炎症性疾病[20] * 公司认为现有管线足以支撑公司市值从当前的145亿美元增长至300亿、400亿甚至500亿美元[58] 2026年关键催化剂 * **临床数据读出**：Brepocitinib治疗皮肤结节病的概念验证数据；FCRN治疗CLE的概念验证数据和RA研究第一阶段数据；Mosliciguat治疗PH-ILD的二期B数据[29][31] * **法律事件**：与Moderna的陪审团审判定于2026年3月进行[29] 业务发展（BD）策略 * 当前重点在于成功推进现有管线项目 对交易持谨慎态度 避免分散注意力[58][59] * 业务发展目标是为成为300-500亿美元市值的公司寻找能产生重大影响的项目[59] * 持续关注大型药企资产 致力于成为其有效合作伙伴[60][61] 可能被低估的方面 * 投资者目前主要关注各项目的核心适应症（如Immunovant的格雷夫斯病 Brepocitinib的皮肌炎）[31] * 非感染性葡萄膜炎（NIU）和皮肤结节病的市场机会可能被显著低估[31] * Mosliciguat在PH-ILD领域的潜力类似皮肌炎在18个月前的状态 存在巨大认知差[33]

公司概况 - Roivant Sciences Ltd 是一家专注于自身免疫和罕见疾病的后期阶段公司 [1] - 公司目前拥有三个子公司 分别为Priovant、Immunovant和Pulmovant [1] 研发管线与进展 - 子公司Priovant正在研发Brepocitinib 针对皮肌炎适应症已进入临床三期 [1] - Brepocitinib的新药申请目标时间为2026年上半年 [1] - 子公司Immunovant正在开发IMVT-1402 [1]

公司药物研发进展 - 药物brepo在皮肌炎和格雷夫斯病领域取得积极数据 带来巨大发展势头 [2] - 药物brepo被视作未来重要的商业化资产 计划于明年提交申请 2027年上市 [2] - 皮肌炎是一种严重影响皮肤和肌肉的破坏性疾病 [2] - 口服制剂在10个终点上显示出非常强劲的疗效 且均具有统计学显著性 [2] - 该临床试验是公司高管25年职业生涯中所见过的最清晰的试验之一 [2] - 关键意见领袖和患者群体对药物brepo的前景感到兴奋 [2][3]

公司概况 * 涉及的上市公司为Roivant Sciences (NasdaqGS:ROIV) [1] * 公司首席财务官Richard Pulik参与了讨论 [2] 核心产品管线与关键催化剂 **1 Brepocitinib (BREPO) - JAK1/TYK2抑制剂** * 公司在皮肌炎和格雷夫斯病领域取得强劲数据后 对brepocitinib抱有巨大商业期望 计划明年提交新药申请 2027年上市 [3] * 皮肌炎试验数据在25年职业生涯中被认为是所见过最清晰的试验之一 在10个终点上显示出统计学意义的强效疗效 [3] * 计划在2026年读出多个概念验证数据 包括皮肤红斑狼疮 难治性类风湿关节炎和甲状腺眼病 [4] * 非感染性葡萄膜炎的III期研究数据预计在2027年读出 数据显示治疗无缓解率是修美乐的两倍以上 [22][23] * 皮肤结节病的概念验证研究将在2026年读出 可能成为另一个有潜力的适应症 [24] * 新药申请准备工作正在进行中 预计在明年上半年完成 [16] **2 FcRn项目 (IMVT-1401/1402)** * 公司拥有batoclimab在甲状腺眼病的数据 高剂量组可将IgG降低约80% 显示出剂量反应 [6] * 正在推进IMVT-1402 该分子对白蛋白或LDL没有影响 正在进行两项格雷夫斯病的III期研究 [9] * 格雷夫斯病III期研究数据预计在2027年读出 数据显示疾病修饰效益 部分患者完全停用抗甲状腺药物 [11][12] * 2026年将有多项概念验证数据读出 包括皮肤红斑狼疮和类风湿关节炎 [13] * 2027年及以后将有重症肌无力 格雷夫斯病 慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病和干燥综合征的潜在注册研究数据读出 [14][15] * 目前有6项针对IMVT-1402的试验正在进行中 [15] **3 RVT-3101 (Mosley) - 用于PH-ILD** * 在肺动脉高压的I期研究中观察到肺血管阻力降低38% [26] * 针对PH-ILD的II期研究有超过100名患者 数据将在2026年读出 [26] * 该领域存在大量未满足的医疗需求 目前竞争对手很少 [4][27] 财务状况与资本配置 * 公司现金余额为44亿美元 [29] * 资本配置策略为三分法：20亿美元用于业务发展 20亿美元用于股票回购 20亿美元用于内部研发 [33] * 已通过股票回购将流通股数量减少超过14% 平均价格约为每股10美元 目前还有5亿美元的股票回购授权剩余 [34] * 公司资金充足 足以支撑至实现盈利 [33] 法律诉讼与潜在收益 * 公司与Moderna就LNP技术的专利诉讼将于明年3月在美国进行陪审团审判 索赔金额为50亿美元 [29] * 与Pfizer的诉讼大约晚一年 最近的马克曼决议结果有利 [29] * 海外Moderna诉讼预计明年开始 海外销售额占比超过50% [32] * 公司通过Genevant平台拥有强大的LNP知识产权 已与多个合作伙伴达成从中个位数到低两位数百分比的授权协议 [30][31] 商业策略与市场机会 **1 目标患者群体** * 皮肌炎患者群体约4万人 大部分使用高剂量类固醇治疗 约10%-12%使用静脉注射免疫球蛋白 [16] * 格雷夫斯病中难治性患者流行人群约33万人 年新发患者约3万人 主要为有治疗动机的育龄女性 [11] **2 市场定位与定价** * Brepocitinib将针对集中的处方医生群体和专科中心进行投放 [19] * 对于皮肌炎和非感染性葡萄膜炎等罕见病适应症 将进行适当定价 [23] **3 业务发展** * 公司历史上交易的首付款通常在1亿至4亿美元之间 有充足资金进行更多交易以验证假设 [33]

每股收益表现 - 最新季度每股亏损0.28美元，略低于市场预期的亏损0.27美元，构成-3.70%的业绩意外 [1] - 与去年同期每股亏损0.29美元相比有所收窄 [1] - 上一季度实际每股亏损0.18美元，显著好于预期的亏损0.23美元，带来+21.74%的业绩惊喜 [1] - 在过去四个季度中，公司有两次每股收益超出市场预期 [2] 收入表现 - 季度收入为157万美元，远低于市场预期，差距达75.13% [2] - 去年同期收入为447万美元，本季度收入同比大幅下降 [2] - 在过去四个季度中，公司仅有一次收入超出市场预期 [2] 股价表现与市场比较 - 年初至今股价上涨约74.3%，大幅跑赢同期标普500指数14.4%的涨幅 [3] - 股价的短期走势可持续性将取决于管理层在财报电话会中的评论 [3] 未来业绩预期与评级 - 当前市场对下一季度的共识预期为每股亏损0.28美元，收入632万美元 [7] - 对本财年的共识预期为每股亏损1.18美元，收入2166万美元 [7] - 公司在本次财报发布前的预期修正趋势向好，获得Zacks第二级（买入）评级 [6] 行业背景与同业比较 - 公司所属的医疗-生物医学和遗传学行业在Zacks行业排名中处于前36%的位置 [8] - 同业公司Biofrontera Inc 预计在即将发布的报告中公布季度每股亏损0.60美元，同比改善30.2% [9] - Biofrontera Inc 预计季度收入为700万美元，同比下降22.3% [9]