财务状况 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为2.807亿美元[42] - 2022年和2021年净亏损分别为2900万美元和1.069亿美元，2023年上半年净亏损4690万美元，截至2023年6月30日累计亏损2.862亿美元[42] - 公司预计未来将继续产生重大且不断增加的费用和运营亏损[42] - 截至目前公司无产品销售收入，预计短期内也不会有，未来可能通过产品获批或授权协议产生收入[62] - 2023年三、六个月截至6月30日，罗氏合作协议分别确认480万美元和1010万美元收入[64] - 截至2023年6月30日，罗氏合作协议递延收入为1180万美元，其中1110万美元为短期，70万美元为长期[64] - 2023年三、六个月截至6月30日，百时美施贵宝合作协议分别确认120万美元和160万美元研究活动收入，还确认1270万美元可成药靶点相关收入和100万美元研究里程碑收入[66] - 截至2023年6月30日，百时美施贵宝合作协议递延收入为1330万美元，均为短期[66] - 2019年1月公司与小野制药达成合作协议，获约810万美元前期预付款[67] - 2021年10月和2022年12月，公司达成特定研究里程碑，分别获1亿日元（090万美元）和2亿日元（150万美元）研究服务付款[67] - 2023年6月，公司和小野制药决定不再延长协议期限，公司就小野协议确认1050万美元收入[67] - 2023年第二季度末，小野协议递延收入余额为0，年初为1047.3万美元[68] - 2023年第二季度研发成本为3378.8万美元，2022年同期为3147.5万美元，同比增加231.3万美元[70][73] - 2023年第二季度收入为3024.9万美元，2022年同期为67.9万美元，同比增加2957万美元[73] - 2023年第二季度运营亏损为1225.8万美元，2022年同期为3873.4万美元，亏损减少2647.6万美元[73] - 2023年第二季度净亏损为1194.6万美元，2022年同期为3809.3万美元，亏损减少2614.7万美元[73] - 2023年第二季度其他收入净额为340万美元，2022年同期为70万美元，增长270万美元，主要归因于现金、现金等价物和有价证券投资增加及利率上升[76] - 2023年上半年收入3590万美元，2022年同期为110万美元，增长3480万美元，主要来自BMS、Ono和Roche协议的递延收入确认[76] - 2023年上半年研发费用为6560万美元，2022年同期为5790万美元，增长770万美元，主要因临床试验成本增加和人员相关成本增加[77][78] - 2023年上半年行政费用为1720万美元，2022年同期为1670万美元，增长50万美元，主要因人员相关成本增加，部分被保险费和专业费用减少抵消[79] - 2023年上半年其他收入净额为680万美元，2022年同期为80万美元，增长600万美元，主要归因于现金、现金等价物和有价证券投资增加及利率上升[80] - 2023年上半年所得税费用为670万美元，2022年同期为10万美元，主要反映美国子公司应税收入及研发税收抵免情况[80] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.807亿美元，预计可满足到2026年的运营和资本支出需求[82] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为6610万美元，2022年同期为5820万美元，增加790万美元，主要因研发费用和所得税支付增加[84] - 2023年上半年投资活动提供净现金2170万美元，2022年同期使用净现金90万美元，主要因有价证券买卖情况不同[84] - 2023年上半年融资活动提供净现金50万美元，2022年同期为40万美元，主要来自普通股发行净收益[84] - 截至2023年6月30日的六个月内，公司重大现金需求无重大变化[85] 药物研发进展 - 卡莫森替尼与PARP抑制剂联用总体临床获益率为48%，铂耐药肿瘤患者总缓解率为12%、临床获益率为49%，非铂耐药肿瘤患者总缓解率为13%、临床获益率为46%[49] - 卡莫森替尼在罗氏TAPISTRY研究中首例患者给药，公司可获4000万美元里程碑付款，若该研究成为注册性试验，还可获1500万美元[45] - 2023年4月公司从罗氏获得400万美元临床开发计划修订付款，特定肿瘤类型注册性试验启动或现有试验转变为注册性试验时，公司有资格获得更多里程碑付款[46] - 2023年6月宣布仑瑞森替尼临床概念验证，确定两个剂量/给药方案，单药治疗耐受性良好[51] - 仑瑞森替尼单药治疗观察到初步抗肿瘤活性，一名转移性复发性子宫癌肉瘤患者达到部分缓解[52] - 2023年上半年启动小分子RP - 1664的IND启用研究，有望2024年初进入临床[41] - 2023年6月启动聚合酶theta抑制剂RP - 3467的IND启用研究，有望2024年进入临床[41] - 公司与多方合作开展lunresertib相关临床试验，预计今年首名患者用药，还将在四季度医学会议公布数据[54,55,58] - 2023年8月，lunresertib与camonsertib组合获FDA快速通道指定[56] - RP - 1664 IND启用研究持续进行，有望2024年初进入临床；RP - 3467于2023年6月启动IND启用研究，有潜力2024年进入临床[58,59] 公司计划 - 公司计划在今年四季度举办研发日活动[60] - 公司计划未来大幅增加研发费用，继续推进候选产品和制造工艺的开发[71] - 公司预计未来一般及行政费用将增加，以支持持续的研究活动和候选产品开发[72] 公司地位与法规影响 - 截至2023年6月30日，公司非关联方持有的普通股市场价值在2.5亿至7亿美元之间，2022年全年收入超1亿美元，自2023年12月31日起将被视为加速申报公司[88] - 自2024年第一季度报告起，公司将失去“较小报告公司”地位，无法再享受相关简化披露豁免[88][94] - 2011年《预算控制法案》使医保提供商的医保支付自2013年4月起每年削减2%，该削减将持续至2032年[94] - 2022年《降低通胀法案》自2025年起消除医保D部分的“甜甜圈洞”，降低受益人自付费用上限并设立制造商折扣计划[93] - 2024年1月1日起，单一来源和创新多来源药物的法定医疗补助药品回扣上限将取消[94] - 自2023财年起，《降低通胀法案》相关条款将逐步生效，医保药品价格谈判计划目前面临法律挑战[94] - 2021年《美国救援计划法案》自2024年1月1日起取消单一来源和创新多来源药物的法定医疗补助药品回扣上限[94] - 2012年《美国纳税人救济法案》进一步削减了对部分医保提供商的付款，并将政府追回多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[94] - 2022年《降低通胀法案》将扩大医保市场补贴至2025年，2025年起消除医保D部分的“甜甜圈洞”[93] - 《降低通胀法案》要求医保与部分药品和生物制品进行价格谈判，并对价格涨幅超过通胀的情况实施回扣，相关规定自2023财年起逐步生效[94] 内部控制与法律情况 - 截至2023年6月30日，公司披露控制和程序有效[89] - 本季度公司财务报告内部控制无重大变化[90] - 公司目前未卷入重大法律诉讼，也未面临可能对业务、经营成果或财务状况产生不利影响的未决或潜在法律诉讼[92] - 管理层评估认为截至2023年6月30日，公司的披露控制和程序有效[89] - 公司目前未涉及重大法律诉讼，也未面临可能对业务、经营成果或财务状况产生不利影响的未决或潜在法律诉讼[92] - 萨班斯 - 奥克斯利法案第404(b)条要求独立注册会计师事务所出具年度报告，准备报告及合规成本将增加公司费用并占用大量管理时间[97] - 评估和测试过程中若发现财务报告内部控制重大缺陷，公司将无法宣称其有效[97] - 未来可能发现内部财务和会计控制及程序的弱点，导致财务报表重大错报[97] - 财务报告内部控制无法防止或发现所有错误和欺诈，只能提供合理而非绝对保证[97] - 若无法宣称财务报告内部控制有效，投资者可能对财务报表可靠性失去信心，股价可能下跌，公司可能面临监管机构制裁或调查[97] 证券销售情况 - 近期未进行未注册证券的销售[98]