公司概况 - 公司是临床阶段精准肿瘤学公司，利用合成致死方法研发新型疗法，有camonsertib和lunresertib等候选产品[84][85] 财务状况 - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为2.501亿美元[88] - 2022年和2021年净亏损分别为2900万美元和1.069亿美元，2023年前九个月净亏损6580万美元，截至2023年9月30日累计亏损3.051亿美元[89] - 公司预计未来将继续产生大量且不断增加的费用和运营亏损，需大量额外资金支持运营和增长战略[89][90] - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，且短期内也不期望产生产品销售收入[95] - 2023年第三季度和前九个月，公司来自合作协议的总收入分别为215.9万美元和3808.6万美元，2022年同期分别为1.12545亿美元和1.13632亿美元[96] - 2023年前九个月，公司因罗氏合作协议确认的收入为1180万美元，2022年同期为1.123亿美元[103][104] - 截至2023年9月30日，罗氏合作协议的递延收入为1020万美元，其中770万美元为短期，250万美元为长期[105] - 2023年前九个月，公司因百时美施贵宝合作协议确认的收入为210万美元，2022年同期为130万美元[111] - 截至2023年9月30日，百时美施贵宝合作协议的递延收入为1280万美元[114] - 2023年第三季度收入为220万美元，2022年同期为1.125亿美元，减少1.103亿美元，主要因Roche协议收入减少1.106亿美元和BMS协议递延收入增加30万美元[133][134][135] - 2023年第三季度研发费用为3270万美元，2022年同期为3120万美元，增加150万美元，主要因直接外部成本增加60万美元、人员相关成本增加170万美元和其他研发成本减少80万美元[133][134][135] - 2023年第三季度行政费用为790万美元，与2022年同期持平，人员相关成本增加100万美元、董事及高级职员保险费减少60万美元、专业费用减少50万美元和其他行政成本增加10万美元[133][135][136] - 2023年第三季度其他收入净额为320万美元，2022年同期为210万美元，增加110万美元，主要因利率上升带来更高利息收入[133][137] - 2023年第三季度所得税回收为1630万美元，反映美国子公司应税收入部分被联邦和州研发税收抵免以及美国所得税前期有利调整所抵消[133][138] - 2022年第三季度所得税费用为10万美元，主要反映美国联邦和州研发税收抵免抵消了美国子公司的应税收入[133][139] - 2023年前三季度收入3810万美元，较2022年同期的1.136亿美元减少7550万美元，主要因罗氏协议收入减少1.005亿美元，百时美施贵宝协议收入增加1450万美元，小野协议递延收入增加1050万美元[140][141] - 2023年前三季度研发费用9830万美元，较2022年同期的8920万美元增加910万美元，主要因临床研究成本、人员成本增加[140][142][149] - 2023年前三季度行政及一般费用2510万美元，较2022年同期的2460万美元增加50万美元，主要因人员成本增加、保险费和专业费用减少[140][142][149] - 2023年前三季度其他收入净额1000万美元，较2022年同期的290万美元增加710万美元，主要因现金及等价物和有价证券投资增加及利率上升[140][143] - 2023年前三季度所得税收回960万美元，2022年同期费用为10万美元，2023年反映美国子公司应税收入部分被研发税收抵免和前期有利调整抵消[140][144][145] - 截至2023年9月30日，公司现金及等价物和有价证券为2.501亿美元，预计现有资金可支持到2026年，但存在不确定性[154] - 2023年前三季度经营活动净现金使用9900万美元，2022年同期提供3000万美元，增加1.29亿美元主要因研发费用和所得税增加[157][158][159][160] - 2023年前三季度投资活动净现金提供4620万美元，2022年同期使用2.098亿美元，主要因有价证券到期收益和购买情况不同[157][161] - 公司预计未来将产生重大费用和经营亏损，研发和行政成本将随计划活动增加[152] - 公司未来资金需求取决于产品研发进展、监管审批、商业化活动等多因素，可能通过股权、债务融资等方式满足资金需求[155][156] - 2023年前9个月融资活动提供的净现金为70万美元，主要来自员工股票购买计划下普通股发行的净收益[162] - 2022年前9个月融资活动提供的净现金为70万美元，来自股票期权行使和员工股票购买计划下普通股发行的净收益[162] - 截至2023年9月30日的前9个月，公司重大现金需求与年报中描述相比无重大变化[163] 临床试验进展 - 2023年AACR - NCI - EORTC国际会议公布MYTHIC试验模块1和2初步数据，截至2023年9月5日，模块1单药治疗入组67例患者，模块2联合治疗入组59例患者[93] - MYTHIC试验模块2联合治疗初步推荐2期剂量下，协议定义的总缓解率为33.3%（N = 18），临床获益率为50.0% [93] - 预计2024年下半年公布MYTHIC试验扩展队列联合治疗额外数据，2024年上半年公布MINOTAUR试验初始数据，2024年下半年公布MAGNETIC试验初始更新数据[93] 合作协议情况 - 公司与罗氏合作推进camonsertib，罗氏在TAPISTRY试验和Morpheus Lung研究中纳入基于camonsertib的治疗组，公司有望在TAPISTRY试验首例使用camonsertib患者入组时获4000万美元里程碑付款，若该研究成为注册性研究，还有望获1500万美元里程碑付款[93][94] - 公司与罗氏的合作协议中，2022年7月收到1.25亿美元预付款，有资格获得高达11.72亿美元的潜在里程碑付款及全球净销售额的特许权使用费[100] - 公司与百时美施贵宝的合作协议中，收到5000万美元预付款和1500万美元股权投资，有资格获得高达30亿美元的总里程碑付款[109] - 公司与小野制药的合作协议中，收到约810万美元的初始预付款[115] - 2023年6月公司与Ono决定不再延长协议期限，截至2023年9月30日的三个月和九个月，公司根据Ono协议确认的收入分别为0和1050万美元（2022年同期均为0）[118] - 2023年7月Ono正式通知无理由终止协议，Polθ项目的所有权利已归还给公司[118] 产品研发计划 - 2023年上半年启动小分子RP - 1664的IND启用研究，预计2024年上半年进入临床[86] - 2023年6月启动聚合酶theta抑制剂RP - 3467的IND启用研究，预计2024年下半年进入临床[87] - 公司的RP - 1664 IND - 启用研究接近完成，预计2024年上半年启动临床试验；RP - 3467正在进行IND - 启用研究，预计2024年下半年启动临床试验[99] - 公司计划在可预见的未来大幅增加研发费用，继续开发候选产品和制造工艺，并开展临床前项目的发现和研究活动[127] 公司未来费用预期 - 公司预计未来行政费用将增加，因增加员工数量以支持持续的研究活动和候选产品开发，还将继续承担大量会计、审计、法律等费用[130] 公司地位及披露信息 - 截至2023年6月30日，非关联方持有的公司普通股市值在2.5亿至7亿美元之间，2022年全年收入超1亿美元[167] - 自2023年12月31日起，公司将被视为《交易法》规定的加速申报公司[167] - 从2024年第一份季度报告起，公司将失去“小型报告公司”地位，不再享受相关披露豁免[167] - 因被视为“小型报告公司”，公司无需在本报告中提供SEC规则要求的市场风险定量和定性披露信息[168] 会计估计情况 - 公司关键会计估计与年报中描述相比无重大变化[165]