公司融资情况 - 公司于2021年2月17日出售Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher获1亿美元现金[94] - 2021年2月9日完成包销公开发行，出售575万股普通股，每股30美元，扣除费用后净收益1.617亿美元[95] - 2015年8月至2017年8月，发行A系列优先股筹集净收益8080万美元；2017年10月IPO及后续发行普通股，扣除费用后净收益约6.114亿美元[96] 公司财务关键指标变化 - 截至2021年9月30日，累计亏损4.861亿美元，2021年和2020年前三季度净亏损分别为9910万美元和2670万美元，前三季度分别为3510万美元和3380万美元[100] - 截至2021年9月30日，现金、现金等价物和短期投资约3.284亿美元，预计可支撑运营至2023年下半年[100] - 2021年第三季度销售成本增至20万美元，上一年同期无销售成本，预计2022年随着销售资本化后的库存产品，销售成本将增加[107][122][125] - 2021年前三季度研发费用为72554美元，第三季度为27539美元，较2020年同期的22995美元增加4544美元，增幅20%，预计未来研发成本将显著增加[111][122][126] - 2021年前三季度销售、一般和行政费用为47490美元，第三季度为17507美元，较2020年同期的11289美元增加6218美元，增幅55%，预计未来这些费用将因业务发展而增加[116][122][126] - 2021年第三季度运营亏损44240美元，较2020年同期的34284美元增加9956美元，增幅29%[122] - 2021年第三季度其他收入净额为138美元，较2020年同期的466美元减少328美元，降幅70%，主要因利率降低[122][127] - 2021年第三季度税前亏损44102美元，较2020年同期的33818美元增加10284美元，增幅30%[122] - 2021年第三季度所得税收益为8995美元，上一年同期无，预计全年运营费用可抵消优先审评券销售收入，无当年税收负债[122][128] - 2021年第三季度净亏损35107美元，较2020年同期的33818美元增加1289美元，增幅4%，主要因期间运营费用增加[122][129] - 2021年前九个月产品净收入达130万美元，上年同期为0，增长因2020年11月主打产品IMCIVREE获FDA批准[132] - 2021年前九个月销售成本增至40万美元，上年同期为0，主要是资本化销售里程碑付款摊销和特许权使用费[133] - 2021年研发费用增至7260万美元，较2020年的6850万美元增加410万美元，增幅6%，主要因人员薪酬和临床试验成本增加[134] - 2021年销售、一般和行政费用增至4750万美元，较2020年的3300万美元增加1450万美元，增幅44%，主要因人员薪酬、专业费用等增加[137][140] - 2021年前九个月其他净收入增至1.00313亿美元，较2020年的240.3万美元增加9791万美元，增幅4074%，主要因2021年2月出售PRV[132][137] - 2021年前九个月净亏损降至2670万美元，较2020年的9910万美元减少7240万美元，减幅73%，主要因出售PRV获利1亿美元，但被更高运营费用和所得税抵消[132][139] - 截至2021年9月30日，公司现金及现金等价物和短期投资约3.284亿美元[140] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为1.055亿美元，2020年为9290万美元[141][143][144] - 2021年前九个月投资活动净现金使用量为6940.7万美元，2020年为提供9664.4万美元[141][145][146] - 2021年前九个月融资活动净现金提供量为1.664亿美元，2020年为160万美元[141][147][148] 公司产品临床试验情况 - 探索性2期Basket试验中，SRC1基因变异肥胖患者30%（9/30）、SH21B基因变异肥胖患者43%（15/35）实现有临床意义的体重减轻或BMI - Z降低[97] - 关键3期临床试验中，所有体重减轻超10%的患者均为Bardet - Biedl综合征患者[86] - 2021年10月在OMA会议展示约8500名美国早发性严重肥胖患者URO基因检测更新结果[97] - 计划2021年四季度或2022年一季度启动EMANATE试验，2021年四季度启动DAYBREAK试验[87][88] 公司产品上市及销售情况 - 公司首款产品IMCIVREE于2020年11月获FDA批准，2021年第一季度在美国上市，2021年3月实现首次销售，2021年第三季度产品净收入达100万美元，上一年同期无收入[106][122] 公司产品审批进度 - 预计2021年11月知道sNDA是否获FDA优先审评，若获批，预计2022年年中在美国商业推出；欧洲预计2022年下半年有决定[86] 新冠疫情对公司的影响 - 新冠疫情目前未对公司业务、运营结果和财务状况产生重大影响，但可能导致临床试验困难或延迟以及产生意外成本[102]