阿尔茨海默病市场预测 - 公司预计美国阿尔茨海默病患者数量将从超600万增加到超1300万，增幅超116.67%，时间为2060年[109] simufilam临床研究成果 - 2019年公司完成的2a期研究中，simufilam治疗28天显著改善关键生物标志物（p<0.001）[110] - 2020年9月公布的2b期研究结果显示，simufilam治疗28天使脑脊液生物标志物显著改善（p<0.05）[111] - 2021年2月对50名患者6个月的中期分析显示，simufilam使认知评分提高1.6分，平均改善10%；行为评分提高1.3分，平均改善29%[119] - 2021年7月对50名患者9个月的中期分析显示，simufilam使认知评分提高3.0分，平均改善18%（p<0.001），66%的患者认知评分改善[120] - 2021年9月公布的50例患者12个月中期分析显示，服用simufilam 12个月后认知评分在ADAS - Cog11上较基线提高3.2分，68%的研究对象评分改善，平均提高6.8分，20%的研究对象评分下降少于5分，平均下降2.5分[121] - 2022年8月公布的100例患者12个月中期分析显示，ADAS - Cog11总分平均提高1.5分，63%的患者评分改善，平均提高5.6分，21%的患者评分下降少于5分，平均下降2.7分[122][126] - 2021年7月公布的25例轻度至中度阿尔茨海默病患者开放标签研究显示，服用simufilam 6个月后，CSF生物标志物t - tau和p - tau181分别下降38%和18%，神经变性标志物neurogranin和Nfl分别下降72%和55%，神经炎症标志物sTREM2和YKL - 40分别下降65%和44%，CSF Aβ42增加84% [135][136][141] simufilam临床研究进展 - 2020年3月启动的开放标签研究，目标是监测simufilam长期安全性和耐受性，2021年9月达到约200名受试者的最终目标入组[117][118] - 认知维持研究（CMS）目标入组约100名或更多患者，截至2022年11月2日，超65名患者已完成研究，计划2022年Q4完成入组，约2023年第三季度公布临床结果[144] - 2021年1月公司与FDA举行EOP2会议，2月宣布成功完成，双方就simufilam的3期临床计划关键要素达成一致[146][149] - 2021年8月公司与FDA就两项3期研究达成特殊协议评估（SPA）[151] - 3期临床计划包括两项针对轻度至中度阿尔茨海默病痴呆患者的双盲、随机、安慰剂对照研究，RETHINK - ALZ计划入组约750名患者，治疗52周，REFOCUS - ALZ计划入组约1000名患者，治疗76周[155][156] - 截至2022年11月2日，3期项目共入组超650名受试者[157] 公司在研资产与技术 - 公司目前有两个生物制药资产在研，分别是治疗阿尔茨海默病的simufilam和检测该病的SavaDx[103][105] - simufilam专利保护至2033年后，有超六项已授权专利；用于治疗某些癌症的专利保护至2034年[108] - 公司基于稳定大脑中关键蛋白的新科学，结合技术和神经生物学见解，开发神经退行性疾病解决方案[101][102] 公司研究支持 - 公司研究项目获美国国立卫生研究院长期科研和资金支持[100] - 2021年5月公司获美国国立卫生研究院最高270万美元研究拨款，截至2022年9月30日无剩余拨款资金[199] 历史对照数据 - 历史对照显示，轻度至中度阿尔茨海默病患者服用安慰剂12个月ADAS - Cog评分平均下降5.5分[130] 公司财务数据 - 累计亏损 - 公司累计亏损2.644亿美元，截至2022年9月30日[168] - 截至2022年9月30日公司累计亏损2.644亿美元，预计未来现金需求大，当前现金及等价物至少可支持未来12个月运营[210] 公司财务数据 - 研发费用 - 2022年和2021年第三季度研发费用分别为1850万美元和800万美元，九个月分别为5040万美元和1450万美元[177][178] 公司财务数据 - 通用及行政费用 - 2022年和2021年第三季度通用及行政费用分别为280万美元和170万美元，九个月分别为870万美元和400万美元，2022年分别增长65%和120%[181][183] 公司财务数据 - 利息收入 - 2022年和2021年第三季度利息收入分别为90万美元和1.5万美元，九个月分别为120万美元和3.5万美元[185][186] 公司财务数据 - 其他收入净额 - 2022年和2021年第三季度其他收入净额分别为21万美元和17.6万美元，九个月分别为74.8万美元和17.6万美元[189] 公司财务数据 - 现金及现金等价物 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为1.747亿美元[191] 公司财务数据 - 普通股发行与收益 - 2021年2月12日，公司完成普通股发行，净收益约1.898亿美元[192] 公司财务数据 - 认股权证 - 2018年8月，公司发行认股权证，可购买最多910万股普通股[193] - 2022年第三和九个月以及2021年第三季度，公司未从普通股认股权证行使中获得收益，2021年九个月获得0.7万美元收益[194] - 截至2022年9月30日，无流通在外的普通股认股权证[195] 公司财务数据 - 市价发行计划 - 2020年3月公司设立市价发行计划，最高可发售总发行价达1亿美元的普通股，需支付3.0%的佣金[196] 公司财务数据 - 市值与潜在财务义务 - 2020年8月计划设立时公司市值为8940万美元，若连续20个交易日市值超50亿美元且满足支付条件，现金奖金总额最低1.391亿美元，最高3.223亿美元[201] - 截至2022年9月30日，公司对计划参与者潜在财务义务为730万美元，2021年市值增长触发11个额外里程碑，潜在义务最低9370万美元，最高2.25亿美元[202] 公司财务数据 - 经营活动净现金使用量 - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为5620万美元，主要因净亏损5710万美元等；2021年前九个月为2220万美元，主要因净亏损1820万美元等[204][205] 公司财务数据 - 投资活动净现金使用量 - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为300万美元，用于总部装修；2021年前九个月为2210万美元，用于购买奥斯汀办公楼[206] 公司财务数据 - 融资活动净现金流入 - 2022年前九个月融资活动净现金流入为50万美元，来自行使股票期权；2021年前九个月为1.923亿美元，包括普通股发售所得等[207] 公司房产情况 - 2021年8月公司以2200万美元购买奥斯汀办公楼，约9万平方英尺，目前出租超60%，2022年8月底公司占用约25%[208] 公司未来现金需求 - 公司预计未来几年运营将继续使用大量现金资源，用于多项业务[169] 公司合作协议 - 2021年3月公司与Evonik Industries AG签订simufilam药物供应协议[154]