Data show that simufilam reduced seizure activity in a preclinical mouse model Presentation also highlights favorable human safety data from 1,929 patient Phase 3 program AUSTIN, Texas, June 30, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) -- Cassava Sciences, Inc. (NASDAQ: SAVA, "Cassava", the "Company"), a clinical-stage biotechnology company focused on developing novel, investigational treatments for central nervous system (CNS) disorders, today announced that the Company presented a poster at the TSC International Research Co ...

阿尔茨海默病项目进展 - 公司预计在2025年第二季度末完成阿尔茨海默病开发项目的逐步淘汰[132] - 公司开展两项口服西莫非兰治疗轻至中度阿尔茨海默病的3期随机安慰剂对照临床试验，RETHINK - ALZ为期52周，REFOCUS - ALZ为期76周[150] - 2024年11月25日，RETHINK - ALZ研究顶线结果未达预设共同主要、次要和探索性生物标志物终点，公司随后停止REFOCUS - ALZ和开放标签扩展研究[151][152] - 2025年3月25日，REFOCUS - ALZ研究顶线结果未达预设共同主要、次要和探索性生物标志物终点，该研究共入组1125名患者[153] - 公司决定逐步淘汰阿尔茨海默病开发项目，预计2025年第二季度末完成[154][168] 生物制药在研资产情况 - 公司目前有两个生物制药资产在研，分别是治疗TSC相关癫痫的simufilam和检测阿尔茨海默病的SavaDx[134][137] - 公司研发项目SavaDx专注于从少量血液样本中检测阿尔茨海默病，其开发活动占研究预算不到1%[172] Simufilam专利情况 - 公司在美国、欧洲、澳大利亚、以色列和加拿大拥有simufilam物质组成的专利，在美国、欧洲和日本拥有其某些使用方法的专利[136] - 在美国，simufilam及其固体形式、用于阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病的用途的专利保护包括9项已发布的美国专利，有效期从2029年到2040年[138] TSC疾病相关数据 - TSC估计影响约每6000例活产中的1例，美国约有5万人受影响，全球超过100万人受影响[139] - TSC联盟自然历史数据库中84%的患者患有癫痫，约60%的TSC患者尽管使用多种抗癫痫药物仍患有难治性癫痫[139] Simufilam针对TSC相关癫痫的合作与许可 - 公司将与TSCA和其他研究人员合作进行探索性临床前研究，以评估simufilam用于TSC相关癫痫概念验证临床试验的IND申请[144] - 2025年2月26日，公司与耶鲁大学达成许可协议，获得开发和商业化simufilam治疗TSC相关癫痫及其他潜在适应症的全球独家权利[145] - 作为许可协议的交换，公司同意支付名义上的前期许可费、最高达450万美元的里程碑付款以及一定比例的特许权使用费[146] - 许可协议将在每个国家持续到最后有效专利到期、政府或监管排他期结束或首次销售许可产品后10年[147] REFOCUS - ALZ研究具体数据 - REFOCUS - ALZ研究中，约1100名患者随机分组，按1:1:1分配至西莫非兰100mg、50mg片剂或匹配安慰剂组，每日两次[167] - REFOCUS - ALZ研究主要终点数据显示，ADAS - COG12指标中，西莫非兰100mg组与安慰剂组差值为0.27（±0.63），P = 0.67；100mg组另一数据与安慰剂组差值为0.56（±0.63），P = 0.37；ADCS - ADL指标中，西莫非兰100mg组与安慰剂组差值为 - 0.95（±0.79），P = 0.23；100mg组另一数据与安慰剂组差值为 - 1.10（±0.79），P = 0.16[169] - REFOCUS - ALZ研究安全数据显示，西莫非兰100mg组任何不良事件发生率为76.5%，严重不良事件发生率为11.5%，死亡率为0.5%，因不良事件停药率为8.6%；50mg组对应数据分别为76.6%、16.2%、1.6%、9.0%；安慰剂组分别为75.6%、12.1%、0.8%、4.6%[171] 公司人员变动 - 2025年4月15日，首席医学官James W. Kupiec通知公司退休意向，5月9日生效[155] - 2025年4月18日，高级副总裁兼总法律顾问R. Christopher Cook被任命为首席运营和法律官[156] 公司财务累计亏损情况 - 截至2025年3月31日，公司累计亏损4.285亿美元，主要源于研发活动、薪资及其他人事相关成本和一般公司费用[178] 公司各费用指标变化 - 2025年和2024年第一季度研发费用分别为1370万美元和1620万美元，下降16%，主要因2024年第四季度停止阿尔茨海默病临床试验，部分被基于股票的薪酬费用增加140万美元抵消[180][185] - 2025年和2024年第一季度一般及行政费用分别为1090万美元和370万美元，增加主要因法律相关费用，包括2025年第一季度估计损失应计300万美元，且2024年授予新奖励使基于股票的薪酬费用增加150万美元[189] - 2025年和2024年第一季度利息收入分别为130万美元和180万美元，减少主要因2025年利率低于2024年[191] - 2025年第一季度无普通股认股权证未偿还或公允价值变动，2024年第一季度认股权证公允价值变动为4300万美元[192] - 2025年和2024年第一季度其他收入（损失）净额分别为 - 10万美元和20万美元，2025年录得其他损失因空置率高于上一年度，预计未来其他损失将增加[194] 公司现金及融资相关情况 - 截至2025年3月31日，现金及现金等价物为1.173亿美元[196] - 2024年认股权证发行总收益约1.263亿美元，发行约570万股普通股，扣除行使费用和佣金后净收益约1.236亿美元[201] - 2025年和2024年第一季度经营活动使用的净现金分别为1130万美元和1910万美元[204][205] - 公司预计当前现金及现金等价物至少可支持未来12个月运营，未来可能寻求额外融资，但无法保证能获得有利条款融资[209]

财务数据关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金及现金等价物为1.173亿美元，无债务[1][10][19] - 2025年第一季度净亏损2340万美元，而2024年同期净收入为2500万美元[10][17] - 2025年第一季度经营活动净现金使用量为1130万美元，预计2025年上半年为1600 - 2000万美元[10] - 2025年第一季度研发费用为1370万美元，较2024年同期的1620万美元下降16%[10][17] - 2025年第一季度一般及行政费用为1090万美元，较2024年同期的370万美元有所增加[10][17] 业务线项目进展 - 公司计划在2026年上半年启动TSC相关癫痫的首个临床研究[3][6] - 公司的阿尔茨海默病项目将于2025年第二季度末完全停止[6] 公司运营举措 - 公司在第一季度实施成本削减计划，裁员10人，约占员工总数的33%[6] 公司合作与人事任命 - 公司与耶鲁大学达成知识产权许可协议，为simufilam的新治疗应用奠定基础[3][6] - 公司任命神经科学专家推进新的TSC相关癫痫项目[3][6]

文章核心观点 公司在2025年第一季度取得进展，与耶鲁大学的许可协议及领导层任命为西莫非兰在结节性硬化症相关癫痫治疗的开发奠定基础，公司计划在2026年上半年启动相关临床试验，同时终止阿尔茨海默病项目并实施成本削减计划 [1][3][6] 分组1：公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发中枢神经系统疾病的新型研究性疗法，包括西莫非兰 [2][7] - 西莫非兰是靶向细丝蛋白A的专有研究性口服小分子 [4][7] 分组2：业务进展 西莫非兰用于结节性硬化症相关癫痫 - 关键适应症为结节性硬化症相关癫痫及其他潜在中枢神经系统适应症 [6] - 目前正在进行2026年上半年启动临床试验的准备工作，包括开展研究性新药申请前研究和制定监管策略 [6] - 该项目基于Bordey博士的开创性研究成果 [6] - 2025年2月与耶鲁大学达成许可协议 [6] 西莫非兰用于阿尔茨海默病 - 此前临床重点为轻至中度阿尔茨海默病 [6] - RETHINK - ALZ和REFOCUS - ALZ 3期研究未达到共同主要终点，该项目将于2025年第二季度末完全终止 [6] 分组3：公司动态 - 任命神经科学专家推进结节性硬化症相关癫痫新项目，Bordey博士任神经科学高级副总裁，Moore博士任临床开发高级副总裁，首席医疗官James W. Kupiec于2025年5月9日退休 [6] - 实施成本削减计划，第一季度裁员10人，约占员工总数的33% [6] 分组4：财务结果（2025年第一季度） - 3月31日，现金及现金等价物为1.173亿美元，无债务 [1][6] - 净亏损2340万美元，2024年同期净收入2500万美元，2024年净收入源于认股权证负债公允价值变动 [6] - 经营活动净现金使用量为1130万美元，预计2025年上半年为1600 - 2000万美元，包括阿尔茨海默病3期试验的重大成本，下半年预计不再发生 [10] - 研发费用为1370万美元，2024年同期为1620万美元，下降16%，主要因2024年第四季度起阿尔茨海默病临床试验终止，部分被股票薪酬费用增加抵消 [10] - 一般及行政费用为1090万美元，2024年同期为370万美元，增加主要因法律相关费用，包括300万美元估计损失应计额，部分被2024年保险赔偿抵消，2025年无保险赔偿，还有150万美元股票薪酬费用增加 [10] 分组5：财务报表（部分数据） 简明综合运营报表（未经审计，单位：千美元，每股金额除外） |项目|2025年3月31日|2024年3月31日| | ---- | ---- | ---- | |研发费用|13,666|16,233| |一般及行政费用|10,920|3,701| |总运营费用|24,586|19,934| |运营亏损|(24,586)|(19,934)| |利息收入|1,265|1,776| |其他收入（损失），净额|(82)|160| |认股权证负债公允价值变动收益|—|43,041| |净收入（损失）|(23,403)|25,043| |基本每股净收入（损失）|(0.48)|0.58| |摊薄每股净损失|(0.48)|(0.43)| |计算基本每股净收入（损失）所用加权平均股数|48,262|43,001| |计算摊薄每股净损失所用加权平均股数|48,262|44,102| [17] 简明综合资产负债表（未经审计，单位：千美元） |项目|2025年3月31日|2024年12月31日| | ---- | ---- | ---- | |现金及现金等价物|117,328|128,574| |预付费用及其他流动资产|2,823|7,958| |总流动资产|120,151|136,532| |物业及设备，净额|21,001|20,781| |总资产|140,932|157,533| |应付账款及其他应计费用|8,192|7,654| |应计开发费用|4,077|2,440| |应计薪酬及福利|855|1,357| |其他流动负债|113|299| |总流动负债|13,237|11,750| |其他非流动负债|79|79| |总负债|13,316|11,829| |普通股及额外实收资本|556,130|550,815| |累计亏损|(428,514)|(405,111)| |总股东权益|127,616|145,704| |总负债和股东权益|140,932|157,533| [19][20]

公司人事任命 - Cassava Sciences任命Angélique Bordey博士为神经科学高级副总裁(SVP) 负责领导公司的研发工作 特别是针对TSC相关癫痫的simufilam药物评估[1] - Bordey博士将保留耶鲁大学医学院的兼职教职 同时减少在原单位的履职时间以专注Cassava的新角色[2] - 公司CEO表示Bordey博士在《Neuron》和《Science Translational Medicine》发表的研究是治疗TSC相关癫痫专利的基础 其加入将加速临床前项目进展[3] 研发管线进展 - Simufilam是靶向filamin A蛋白的口服小分子药物 目前正在评估其对TSC相关癫痫的治疗潜力 并可能拓展其他适应症[7] - 公司与耶鲁大学达成专利许可协议 为探索simufilam治疗TSC相关癫痫的新适应症开辟道路[3] - Bordey博士指出TSC相关癫痫属于难治性癫痫综合征 需要创新疗法 simufilam独特的作用机制可能提供新治疗方案[4] 专家背景 - Bordey博士是耶鲁大学神经外科系副主任 拥有Rothberg冠名教授席位 在神经元信号和结节性硬化症神经生物学领域发表125+篇论文[5] - 学术生涯获得大量研究资助 并担任多家生物制药公司顾问 培养众多学生和博士后研究人员[5] - 教育背景涵盖神经科学博士(斯特拉斯堡大学) 神经生理学和化学硕士 以及数学物理化学本科[6] 公司概况 - Cassava Sciences是临床阶段生物技术公司 专注于中枢神经系统疾病创新疗法 总部位于得克萨斯州奥斯汀[7] - 主要候选药物simufilam针对TSC相关癫痫等适应症 目前均处于研究阶段 未获任何监管批准[11]

公司人事变动 - 公司宣布首席医疗官James W. Kupiec将于2025年5月9日退休 [1] - 公司任命Jack Moore为临床开发高级副总裁，向首席执行官Rick Barry汇报，4月28日生效 [1][3] 对退休人员评价 - 公司首席执行官感谢James W. Kupiec的服务，称其在阿尔茨海默病药物开发方面有出色表现，公司在其努力下完成高质量临床试验项目 [2] 新任命人员职责与能力 - Jack Moore负责推进simufilam在新潜在适应症（包括TSC）的临床评估，将利用在全球制药公司的经验推进CNS疾病治疗新化合物 [3] - 他具备广泛医学事务和临床开发专业知识，有与研究站点和患者倡导组织合作经验，对公司推进TSC项目等有重要价值 [4] 新任命人员背景 - Jack Moore是生物制药高管，在CNS和神经退行性疾病药物开发方面经验丰富，曾在多家全球制药公司担任领导职务 [6] - 他拥有北德克萨斯大学神经科学博士学位、生理学硕士学位，德州州立大学生物学学士学位，曾在德州大学西南医学中心做博士后研究 [7] 公司概况 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注开发中枢神经系统疾病（如TSC相关癫痫）的新型研究性疗法，包括simufilam [1][8] - simufilam是针对filamin A蛋白的专有研究性口服小分子 [8] 信息联系方式 - 投资者联系Sandya von der Weid，邮箱svonderweid@lifesciadvisors.com [9] - 媒体联系邮箱media@cassavasciences.com [10] - 公司联系首席财务官Eric Schoen，电话(512) 501-2450，邮箱ESchoen@CassavaSciences.com和IR@cassavasciences.com [10]

文章核心观点 - 卡塞瓦科学公司（SAVA）近期呈下跌趋势，但因处于超卖区域且华尔街分析师看好其盈利，股价可能反弹 [1] 超卖股票识别指南 - 用相对强弱指数（RSI）判断股票是否超卖，它是衡量价格变动速度和变化的动量振荡器 [2] - RSI在0到100之间波动，通常RSI读数低于30时股票被视为超卖 [2] - RSI能帮助快速检查股票价格是否接近反转点，因不合理抛售导致股价远低于公允价值时，投资者可寻找入场机会 [3] - RSI有局限性，不能单独用于投资决策 [4] SAVA可能反弹的原因 - SAVA的RSI读数为24.25，表明大量抛售可能即将结束，股价可能反弹以恢复供需平衡 [5] - 卖方分析师上调了SAVA今年的盈利预期，过去30天，其共识每股收益（EPS）预期提高了11.3%，盈利预期上调通常会带来短期股价上涨 [7] - SAVA目前的Zacks排名为2（买入），意味着它在基于盈利预期修正趋势和每股收益意外情况排名的4000多只股票中处于前20%，这更能说明其短期内可能反弹 [8]

公司情况 - 公司主要管线候选药物simufilam在针对轻至中度阿尔茨海默病（AD）的III期研究REFOCUS - ALZ中未达到预设共同主要终点 [1] - 与安慰剂相比，该药物在76周内未能显著降低AD患者认知和功能衰退，也未达到任何预设次要和探索性生物标志物终点 [2] - REFOCUS - ALZ研究招募1125名AD患者，随机接受每日两次口服simufilam（50mg或100mg片剂）或安慰剂治疗76周，该候选药物在研究中显示可接受安全性 [3] - 2024年11月，simufilam在晚期RETHINK - ALZ研究中未达到主要终点，公司决定停止REFOCUS - ALZ研究并放弃公布该试验顶线数据 [3][4] - 公司将停止所有针对AD的simufilam开发工作，预计在第二季度末逐步结束该项目，此后公司管线中无晚期候选药物 [4] - simufilam正在评估用于治疗结节性硬化症相关癫痫，公司还有研究性诊断产品候选物SavaDx，用于从少量血液样本中检测阿尔茨海默病 [5] - 截至2024年12月底，公司现金及等价物仅1.286亿美元，不确定能支持运营多久 [5] 行业情况 - 阿尔茨海默病是进行性致命脑部疾病，开发相关药物复杂且具挑战性，此前不少制药和生物技术公司受挫 [6] - 目前FDA批准两款AD药物Leqembi和Kisunla，用于治疗早期症状性AD，包括轻度认知障碍或轻度痴呆阶段 [7] - Leqembi由日本卫材与百健合作销售，Kisunla由礼来开发并于去年获FDA批准 [7] - 礼来和百健/卫材的药物基于相似机制，可减少大脑中β淀粉样蛋白（Aβ）斑块积累，Aβ被认为是导致阿尔茨海默病认知衰退的主要原因 [8]

文章核心观点 - 公司主要候选药物simufilam在两项晚期阿尔茨海默病研究中失败，股价暴跌，公司计划逐步淘汰该项目并采取成本管理措施，同时启动新的临床前研究 [1][5][7] 药物研究结果 - simufilam在III期REFOCUS - ALZ研究中未达到预设共同主要终点，未显著减少患者认知和功能衰退，也未达到任何预设次要和探索性生物标志物终点，但安全性可接受 [1][2][3] - REFOCUS - ALZ研究招募1125名患者，随机接受每日两次simufilam或安慰剂治疗76周 [3] - 2024年11月simufilam在晚期RETHINK - ALZ研究中也未达到主要终点，未显著减少患者认知或功能衰退，未达到任何预设次要和探索性生物标志物终点 [5] 公司后续计划 - 公司预计在2025年第二季度末逐步淘汰阿尔茨海默病项目 [7] - 公司已启动临床前研究，评估simufilam治疗结节性硬化症相关癫痫的潜力 [7] - 2025年第一季度公司计划裁员33%，预计产生一次性成本约40万美元，还将停止对过去中期研究血浆样本的生物标志物分析 [8] 市场表现 - 周二公司股价暴跌32.1%，年初至今暴跌19.5%，而行业增长0.5% [1][3] 行业药物情况 - 目前FDA批准两款阿尔茨海默病药物Leqembi和Kisunla，用于治疗早期症状性阿尔茨海默病 [9] - Leqembi由日本卫材与百健合作销售，2023年获批；Kisunla由礼来研发，2024年获批 [9] - 礼来和百健/卫材的药物基于相似机制，减少大脑中β - 淀粉样蛋白斑块积累 [10] 股票评级与表现 - 公司目前Zacks评级为2（买入） [11] - 吉利德科学目前Zacks评级为2（买入），过去30天2025年和2026年每股收益预期均有提升，年初至今股价上涨16.8%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率19.47% [11][12]

文章核心观点 - 公司公布simufilam治疗轻中度阿尔茨海默病的3期REFOCUS - ALZ研究顶线结果未达预设终点 将在2025年Q2末终止该药物阿尔茨海默病开发项目 但simufilam安全性良好 公司将继续开发中枢神经系统疾病新药并评估其治疗结节性硬化症相关癫痫潜力 [1][2][4] 分组1：公司及药物概况 - 公司是临床阶段生物技术公司 专注开发中枢神经系统疾病新药 包括阿尔茨海默病和结节性硬化症相关癫痫 [1][12] - simufilam是口服小分子药物 靶向丝状蛋白A [11][12] 分组2：REFOCUS - ALZ研究概况 - 研究为多中心、双盲、安慰剂对照、随机平行组试验 在美国、加拿大、波多黎各和韩国超75个临床试验点开展 随机约1125人 按1:1:1比例接受50mg或100mg simufilam或安慰剂 每日口服两次 共76周 [9] - 预设共同主要终点为第76周双盲治疗期末认知和功能相对于基线的变化 用ADAS - COG12和ADCS - ADL量表评估 次要终点包括神经精神症状和护理负担的测量 还评估生物标志物、脑容量、淀粉样蛋白和tau蛋白沉积等 [10] 分组3：研究结果 - 顶线数据显示REFOCUS - ALZ未达预设共同主要、次要和探索性生物标志物终点 [2] - 共同主要终点数据显示simufilam在轻中度阿尔茨海默病患者认知或功能衰退共同主要终点上与安慰剂相比无显著降低 [5][6] - simufilam总体安全性良好 [2][6][7] 分组4：公司决策 - 公司将终止simufilam治疗阿尔茨海默病的所有开发工作 预计2025年Q2末逐步结束该项目 [4] - 公司将继续开发中枢神经系统疾病新药 已启动临床前研究评估simufilam治疗结节性硬化症相关癫痫的潜力 并持续进行战略费用管理 [4] 分组5：财务状况 - 截至2024年12月31日 公司现金及现金等价物约1.286亿美元 资金充足 [4]