专利信息 - 公司专利保护方面，针对阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病使用西莫非兰的专利有效期至2039年，包含7项已授权美国专利；用于治疗某些癌症的西莫非兰专利有效期至2034年[69] 阿尔茨海默病市场规模 - 截至2021年全球约有5500万痴呆患者，预计到2050年将增至1.39亿[70] 西莫非兰临床研究进展 - 2019年公司完成西莫非兰的2a期研究，28天治疗显著改善阿尔茨海默病病理、神经退行性变和神经炎症的关键生物标志物（p<0.001）[71] - 2020年9月公司公布西莫非兰2b期研究最终结果，服用50mg或100mg西莫非兰的患者在疾病病理、神经退行性变和神经炎症的脑脊液生物标志物上有显著改善（p<0.05）[72] - 2020年3月公司启动西莫非兰长期开放标签研究，旨在评估其长期安全性和耐受性等[74] - 2023年1月公司公布开放标签研究2期积极顶线结果，该研究招募超200名轻度至中度阿尔茨海默病患者[74] - 公司与FDA的EOP2会议成功完成，双方就simufilam的3期临床项目关键要素达成一致[95] - FDA同意已完成的2期项目和正在进行且明确的3期临床项目足以证明simufilam治疗阿尔茨海默病的临床疗效[95] - 截至2023年8月3日，公司3期项目共招募超1587名患者，目标是招募超1750名患者，预计2023年底完成招募[99] - RETHINK - ALZ研究计划招募约750名患者，REFOCUS - ALZ研究计划招募约1000名患者[99,104] - 2021年8月，公司与FDA就simufilam治疗阿尔茨海默病的两项3期研究达成特殊协议评估（SPA）[96] - 2021年6月，公司选定Premier Research International作为合同研究组织（CRO）开展3期临床项目[97] - 2022年10月，公司宣布启动3期项目的开放标签扩展研究，患者招募于2022年11月开始[111] 西莫非兰临床研究数据 - 开放标签研究中ADAS - Cog11评分从基线的19.1（±9.2）变为12个月的19.6（±13.3）[75] - 服用simufilam一年后，NPI10评分为零的患者比例从42%增至54%[77] - 开放标签研究中，COVID - 19、尿路感染和头痛三种治疗突发不良事件发生率分别为12%、10%和9%[79] - 脑脊液生物标志物t - tau和p - tau181分别下降38%和18%，神经颗粒素和神经丝轻链分别下降72%和55%，sTREM2和YKL - 40分别下降65%和44%[80] - 认知维持研究中，simufilam治疗6个月使轻至中度阿尔茨海默病患者认知衰退减缓38%，安慰剂组ADAS - Cog下降1.5分，simufilam组下降0.9分[82] - 认知维持研究中，轻度阿尔茨海默病患者服用simufilam 6个月比安慰剂组认知衰退减缓超200%，安慰剂组ADAS - Cog下降0.6分，simufilam组改善0.6分[84] - 认知维持研究随机分组时，轻度患者simufilam组和安慰剂组平均基线MMSE评分分别为24.0和24.1，平均基线ADAS - Cog评分分别为11.0和11.2[86] - 服用18个月simufilam使轻度阿尔茨海默病患者认知稳定，服用安慰剂组ADAS - Cog下降0.8分[86] - 认知维持研究中，simufilam 100mg每日两次服用安全且耐受性良好，无药物相关严重不良事件，无发生率超5%的治疗突发不良事件[88] 阿尔茨海默病检测相关 - 2022年CTAD会议海报显示，p - Tau181血浆检测在30 ng/L临界值下，对22个尸检确诊样本的阿尔茨海默病诊断灵敏度为100%，特异性为88%[110] - 公司的SavaDx是早期检测阿尔茨海默病的项目，2023年不计划进行正式分析验证和临床研究[112] 财务数据 - 累计亏损 - 截至2023年6月30日，公司累计亏损3.342亿美元[113] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损3.342亿美元，预计当前现金及现金等价物至少可支持未来12个月运营[135] 财务数据 - 研发费用 - 2023年3 - 6月研发费用中，薪酬为360.4万美元，承包商费用和物资为4294.1万美元，其他共同成本为54.4万美元，总计4708.9万美元；2022年同期分别为374.7万美元、2767.6万美元、43.1万美元，总计3185.4万美元[117] - 2022年3 - 6月和6个月结束时，公司分别从NIH研究拨款获得40万美元和50万美元的报销，2023年同期未获得[118] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月研发费用分别为2500万美元和1690万美元，增长47%；六个月分别为4710万美元和3190万美元，增长48%[121] 财务数据 - 一般及行政费用 - 2023年和2022年截至6月30日的三个月一般及行政费用分别为380万美元和300万美元，增长28%；六个月分别为820万美元和590万美元，增长39%[123] 财务数据 - 利息收入 - 2023年和2022年截至6月30日的三个月利息收入分别为220万美元和30万美元；六个月分别为420万美元和30万美元[124] 财务数据 - 其他收入净额 - 2023年和2022年截至6月30日的三个月其他收入净额分别为20.3万美元和27.5万美元；六个月分别为40万美元和50万美元[125] 财务数据 - 现金及现金等价物 - 截至2023年6月30日，现金及现金等价物为1.684亿美元[126] 财务数据 - 股票发行 - 2022年11月22日完成普通股发行，净收益约4730万美元[127] - 2023年5月1日设立新的市价发行计划，最高可发售2亿美元普通股，佣金最高为总收益的3%[128] 财务数据 - 潜在财务义务 - 截至2023年6月30日，公司对计划参与者的潜在财务义务总计650万美元，无实际现金奖金支付[130] 财务数据 - 经营活动净现金使用量 - 2023年和2022年截至6月30日的六个月经营活动净现金使用量分别为3320万美元和3460万美元[132]