财务数据关键指标变化 - 公司2021 - 2023年研发费用分别为2480万美元、6800万美元和8940万美元[157] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物为1.211亿美元，主要由美国国债和货币市场账户组成[560] - 利率立即上升或下降100个基点，公司年度净亏损在合并财务报表中的变动将少于200万美元[561] 业务策略 - 公司专注开发治疗神经退行性疾病的候选产品，业务策略包括打造精简公司、验证科学方法等[157,160] 市场竞争 - 公司面临来自制药、生物技术公司等多方面的竞争，竞争对手可能有更多资源[158,162] 行业动态 - 2024年1月百健停止阿杜那单抗的开发和商业化，2023年1月卫材和百健的仑卡奈单抗获FDA加速批准，7月获全面批准，礼来的多纳单抗有望2024年上半年获批[164] 业务外包 - 公司将制剂、制造等活动外包给第三方，目前依靠赢创公司制造西莫非兰[170,171] 政府监管 - 公司运营受美国、加拿大、韩国和澳大利亚等国政府监管，新药或诊断产品上市前需获批准[173] - 美国药品开发需经临床前研究、提交IND、临床研究、提交NDA等步骤，且要符合多项法规[176,180] - 临床前研究需向FDA提交结果等信息，IND在FDA收到30天后自动生效，除非有问题[177,178] - 临床研究要在合格研究者监督下进行，需经IRB审查批准，有报告要求[179] - 美国临床研究一般分三个阶段，可能重叠，公司在加拿大、波多黎各、韩国和澳大利亚有临床站点[182,181] - 2024财年至9月30日，需临床数据的申请如NDA的用户费约为400万美元，小企业首份申请可免申请费，孤儿药产品的NDA一般免用户费[188] - FDA需在收到NDA后60天内决定是否受理，受理后对新分子实体NDA的初始审查，标准审评需10个月，优先审评需6个月，但常因要求补充信息而延长[189] - 产品获批后需进行不良事件报告和定期报告，FDA可能要求上市后测试或对批准附加条件，生产等需持续符合cGMP[195] - 公司产品营销和推广受FDA等多机构严格监管，违规可能面临多种处罚[192] - 公司寻求NDA批准时需向FDA列出覆盖药品的专利，获批后专利会公布在《橙皮书》，仿制药申请者可引用[204] - 仿制药ANDA申请者需对《橙皮书》中列出的专利进行认证，若提供Paragraph IV认证，公司可在45天内发起专利侵权诉讼，诉讼会使FDA暂停批准ANDA最长30个月[206] - 公司产品定价和回扣计划需符合相关法案要求，产品分销有记录保存、许可等额外要求，违规将面临法律或监管行动[199][200] - 公司受联邦、州和地方法规约束，包括环境、职业安全、技术转让、进出口和海关法规等[208][209] 临床研究阶段及风险 - Phase 1临床研究针对少量健康志愿者或患者，评估药物吸收、代谢等；Phase 2针对患者确定合适剂量，收集安全性等信息；Phase 3涉及多地大量患者，证明产品有效性、安全性及效益风险关系[187] - 临床研究可能无法在规定时间完成，FDA、申办方、IRB等可因多种原因暂停或终止研究[185] 产品商业化 - 公司产品候选药物未获FDA营销批准，近期也无获批计划，商业化需建立基础设施，也可能与大公司合作[191] - 公司产品候选药物若获批，商业成功部分取决于第三方付款人提供的保险和报销情况，付款人可能拒绝或限制报销[211] 员工情况 - 截至2023年12月31日，公司有29名全职员工，无员工由工会代表或受集体谈判协议覆盖[217] 法律诉讼 - 2022年11月3日，公司对实施“做空并造谣”活动的个人提起诉讼，投诉书超150页，指控被告发布超1000条虚假和诽谤性声明[219] 研究数据问题 - 2021年7月公司展示SavaDx临床数据，9月披露校对视觉错误，不影响数据结论[223] - 2017年公司发表文章，图12应显示13个对照条带却显示12个，其他人为错误已更正，不影响数据结论[224] - 2012年公司发表文章，图8B出现重复面板，不影响数据结论，出版商已印刷更正[225] 做空指控调查 - 公司自2021年8月起遭做空者指控研究不当行为，董事会调查未发现证据证实指控[220][221]