simufilam临床研究进展 - 公司计划在2021年底前启动simufilam治疗阿尔茨海默病的第二项3期临床研究[86] - 2019年完成simufilam的2a期临床概念验证研究，治疗28天显著改善关键生物标志物（p<0.001）[98] - 2020年9月公布simufilam 2b期研究最终结果，50mg或100mg每日两次治疗28天，脑脊液生物标志物有显著改善（p<0.05），认知改善效应值为17 - 46%[99] - 2020年3月启动simufilam长期开放标签研究，目标是监测长期安全性和耐受性，测量认知变化[103] - 2021年6月开放标签研究达到150名轻度至中度阿尔茨海默病患者的目标入组人数，截至9月约200名受试者入组[104] - 两项3期研究分别计划入组约750名和1000名轻度至中度阿尔茨海默病患者，第一项于2021年10月启动，第二项预计2021年第四季度末开始[140][142][143] - 认知维持研究目标入组100名以上受试者，截至2021年9月已入组超35名[129] 阿尔茨海默病相关市场数据 - 2020年全球约有5000万痴呆症患者，全球痴呆症年度成本超1万亿美元[96] simufilam治疗效果数据 - 2021年2月开放标签研究前50名完成至少6个月治疗患者，ADAS - Cog11认知评分提高1.6分，平均改善10%，神经精神量表改善1.3分，平均改善29%[105] - 2021年7月前50名完成至少9个月治疗患者，ADAS - Cog11认知评分提高3.0分，平均改善18%（p<0.001）[107] - 2021年9月前50名完成至少12个月治疗患者，ADAS - Cog11认知评分从基线到12个月提高3.2分（p<0.001）[108] - 前50名受试者服用simufilam 9个月时ADAS - Cog11评分提高3分[111] - 轻度至中度阿尔茨海默病患者服用安慰剂12个月ADAS - Cog评分平均下降5.5分，2020年早期患者服用安慰剂18个月下降5.2分[112] - 服用simufilam 12个月时68%的患者ADAS - Cog评分改善，20%的患者下降少于预期的5分，平均下降2.5分[113] - 服用simufilam 9个月时66%的患者ADAS - Cog评分改善，22%的患者下降少于预期[115] - 基线时34%的受试者无神经精神症状，6个月时为38%，9个月和12个月时超50%无神经精神症状[119] - 25名轻度至中度阿尔茨海默病患者服用simufilam 6个月后，t - tau和p - tau181分别下降38%和18%，neurogranin和Nfl分别下降72%和55%，sTREM2和YKL - 40分别下降65%和44%，CSF Aβ42增加84% [122][128] - simufilam 100 mg和50 mg分别使血浆中改变的filamin A水平降低48%和44%，使p - tau181水平降低17%和15% [147] SavaDx检测效果 - SavaDx在盲法研究中检测到阿尔茨海默病患者与对照组有超10倍差异[145] 公司财务关键指标 - 亏损与收入 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损1.931亿美元[156] - 截至2021年9月30日，公司尚未从产品销售中获得任何收入[156] 公司财务关键指标 - 研究拨款 - 2021年和2020年第三季度，公司分别获得200万美元和100万美元的美国国立卫生研究院（NIH）研究拨款；2021年和2020年前九个月，分别获得350万美元和340万美元的NIH研究拨款[160] - 2021年5月获美国国立卫生研究院高达270万美元研究资助，2020年4月和3月分别获高达250万美元和37.4万美元资助[189] 公司财务关键指标 - 费用情况 - 2021年和2020年第三季度，研发费用分别为800万美元和40万美元；2021年和2020年前九个月，研发费用分别为1450万美元和150万美元[168][169] - 2021年和2020年第三季度，一般及行政费用分别为170万美元和100万美元，增长65%；2021年和2020年前九个月，一般及行政费用分别为400万美元和260万美元，增长50%[172][173] - 公司预计未来研发费用将比2020年显著增加[170] - 公司预计未来一般及行政费用将因证券集体诉讼和政府调查导致的法律和专业费用增加而显著上升[174] 公司财务关键指标 - 其他收入与收益 - 2020年前九个月，公司出售多余制造设备获得36万美元收益，原资产成本89.2万美元，累计折旧87.8万美元，出售资产收益为34.6万美元[176] - 2021年和2020年截至9月30日的三个月利息收入分别为1.5万美元和7000美元，九个月分别为3.5万美元和10.6万美元[178] - 2021年截至9月30日的三个月和九个月其他收入净额为17.6万美元，2020年同期无其他收入净额[180] - 2021年2月12日完成普通股发行，净收益约1.898亿美元[182] - 2021年和2020年截至9月30日的三个月行使普通股认股权证所得收益分别为0和70万美元，九个月分别为70万美元和460万美元[183][184] 公司财务关键指标 - 现金与义务 - 公司预计未来几年运营将继续使用大量现金资源，现金需求可能大幅增加[157] - 截至2021年9月30日，现金及现金等价物为2.415亿美元[181] - 截至2021年9月30日，公司对计划参与者潜在财务义务总计730万美元，达成额外11个里程碑或触发9370万美元至2.25亿美元潜在义务[192] 公司财务关键指标 - 现金流量 - 2021年和2020年截至9月30日的九个月经营活动净现金使用量分别为2220万美元和420万美元[194][195] - 2021年和2020年截至9月30日的九个月投资活动净现金使用量分别为2210万美元和提供36万美元[196] - 2021年和2020年截至9月30日的九个月融资活动净现金提供量分别为1.923亿美元和480万美元[197][198] 公司战略目标预期 - 公司认为尽管受到新冠疫情影响，仍有望在2021年实现与simufilam相关的主要战略目标[155] 开放标签研究退出率 - 截至2021年9月，开放标签研究的退出率低于10%[109]