财务数据关键指标变化 - 公司2021年和2020年研发费用分别为2480万美元和310万美元[160] - 2022财年需临床数据的申请（如NDA）用户费用约为310万美元，小企业首次申请可免申请费，孤儿药产品的NDA一般不收取用户费[190] 公司业务战略 - 公司业务战略包括专注开发创新产品候选、验证科学方法、推进产品临床研究、发现新适应症和外包相关活动[165] - 公司可能按计划在2022年通过simufilam实现主要战略目标[214] 市场竞争情况 - 公司面临来自制药、生物技术公司等多方面竞争，竞争因素包括产品疗效、安全等[161][167] 行业动态 - 2021年6月Biogen的aducanumab获FDA批准治疗阿尔茨海默病，2022年Eli Lilly计划申请donanemab加速批准[168] 业务外包情况 - 公司将制剂、制造等活动外包给第三方，目前依靠一家CDMO制造simufilam[171] - 2021年3月公司与Evonik Corporation达成协议供应simufilam的药物物质[172] 药品监管流程 - 美国药品开发需经FDA监管，产品候选需获批才能商业化，过程包括临床前和临床研究等[177][178] - 临床前研究需向FDA提交IND，IND在收到30天后自动生效，除非FDA有疑虑[180][181] - 临床研究分三个阶段，分别评估药物代谢、确定剂量和证明有效性等[184][185] - 产品获批后可能需进行4期临床研究，临床研究结果需至少每年向FDA提交进展报告[186][187] - FDA需在收到NDA后60天内决定是否受理，受理后对新分子实体NDA的初始审查时间为10个月，优先审查为6个月，但常因要求补充信息而延长[191] - 完成临床研究后需分析数据，将结果等提交FDA申请NDA，获批后才可在美国销售药物[189] - FDA批准NDA前可能检查生产设施、审计临床研究数据，还可能将申请提交咨询委员会[193] - 获批后产品受FDA持续监管，包括不良事件报告、定期报告、上市后测试等[196] - 公司申请NDA时需向FDA列出覆盖药品的专利，获批后专利会公布在橙皮书中[199] - ANDA申请人需对橙皮书中列出的专利进行认证，提供Paragraph IV认证可能引发专利侵权诉讼[201] 临床研究风险 - 临床研究可能因多种原因无法在指定时间完成，FDA、IRB等可随时暂停或终止研究[188] 产品商业成功因素 - 公司产品获批后的商业成功部分取决于第三方支付方的覆盖和报销情况，支付方可能拒绝或限制覆盖和报销[206] 公司人员情况 - 截至2021年12月31日，公司有24名全职员工，无员工由工会代表或受集体谈判协议覆盖[213] 公司研究数据情况 - 2021年7月公司在AAIC会议展示SavaDx临床数据，9月披露排版视觉错误但不影响数据结论[217] - 2017年公司发表文章中Figure 12应显示13个对照条带而非12个，其他人为错误待修正[218] - 2012年公司发表文章Figure 8B出现重复面板，错误不影响数据结论，出版商将印刷勘误[219] FDA请愿情况 - 2021年8 - 11月有四方就公司阿尔茨海默病研究项目向FDA提交公民请愿书[220] - 2021年8月代表卖空者的律师请求FDA叫停simufilam临床开发，2022年2月FDA驳回该请愿及四个补充请愿[221] - 2021年9月同一律师请求FDA撤销simufilam 3期临床试验特别协议评估，2022年2月FDA驳回该请愿及补充请愿[222] - 2021年10月一人请求FDA批准simufilam并启动4期试验，FDA未对此请愿作出裁决[223] - 2021年11月一学术医生请求FDA加速批准simufilam，FDA未对此请愿作出裁决[224] 公司历史沿革 - 公司1998年5月以Pain Therapeutics, Inc.之名在特拉华州注册成立，2019年3月更名为Cassava Sciences, Inc. [225]