在研生物制药资产情况 - 公司目前有两个生物制药资产在研，分别是治疗阿尔茨海默病的simufilam和检测该病的SavaDx[95][102] 专利保护情况 - 公司对simufilam及用于阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病的专利保护期至2033年，有6项已授权专利及相关申请；用于治疗某些癌症的专利保护期至2034年[99] 阿尔茨海默病患者数量预测 - 美国有超600万阿尔茨海默病患者，预计到2050年将升至近1300万[100] simufilam各期研究结果 - 2019年完成的simufilam 2a期研究中，28天治疗显著改善阿尔茨海默病病理等关键生物标志物（p<0.001）[101] - 2020年9月公布的simufilam 2b期研究结果显示，50mg或100mg每日两次治疗28天，患者脑脊液生物标志物有显著改善（p<0.05），认知能力也有提升[103] - 2020年3月启动的simufilam开放标签研究，2021年9月达到约200名轻度至中度阿尔茨海默病患者的最终目标入组人数，药物安全且耐受性良好[108][109] - 2021年2月公布的开放标签研究6个月中期分析结果显示，simufilam治疗6个月使ADAS - Cog11认知评分提高1.6分，较基线平均改善10%；NPI痴呆相关行为评分提高1.3分，较基线平均改善29%[110] - 2021年7月公布的开放标签研究9个月中期分析结果显示，simufilam治疗9个月使ADAS - Cog11认知评分提高3.0分，较基线平均改善18%（p<0.001），66%的患者ADAS - Cog评分改善[112] - 开放标签研究中额外22%的患者在9个月时认知能力下降幅度小于科学文献报道[112] - 2021年9月公布的开放标签研究第三次预先计划中期分析显示，50名至少完成12个月西莫非兰治疗患者的认知和行为评分均有改善，认知评分从基线到第12个月提高3.2分，68%的研究对象ADAS - Cog评分提高，平均提高6.8分，20%的研究对象下降少于5分，平均下降2.5分[113] - 历史对照显示，轻度至中度阿尔茨海默病患者服用安慰剂12个月ADAS - Cog评分平均下降5.5分，2020年竞争对手Biogen的研究中，服用安慰剂患者18个月ADAS - Cog评分下降5.2分[118] - 2021年7月公布开放标签研究的生物标志物数据，25名轻度至中度阿尔茨海默病患者接受6个月开放标签西莫非兰治疗后，脑脊液生物标志物显著改善，疾病病理标志物t - tau和p - tau181分别下降38%和18%，神经变性标志物神经颗粒素和Nfl分别下降72%和55%，神经炎症标志物sTREM2和YKL - 40分别下降65%和44%，HMGB1蛋白下降53%，CSF Aβ42增加84% [123][124][127][129] - 基线时34%的研究对象无神经精神症状，第6个月为38%，第9个月和第12个月均超50% [128] simufilam相关研究进展 - 公司正在进行的阿尔茨海默病3期研究预计招募患者数量、招募率、完成时间、患者招募地理区域等存在不确定性[89] - 2021年5月启动认知维持研究（CMS），目标入组约100名或更多受试者，截至2022年5月3日，超75名受试者已入组[132][133] - 2021年1月与FDA举行2期结束（EOP2）会议，2月宣布成功完成，双方就西莫非兰3期临床项目关键要素达成一致，FDA认可已完成的2期项目和正在进行的3期项目足以证明西莫非兰在阿尔茨海默病中的临床疗效，同意使用ADAS - cog和ADCS - ADL作为共同主要疗效终点，iADRS作为次要疗效终点[135][137] - 2021年8月宣布与FDA就两项3期研究达成特殊协议评估（SPA），明确了研究关键设计特征[139] - 2021年3月与赢创工业集团达成药物供应协议，为3期项目供应西莫非兰[142] - 2021年6月选定Premier Research International作为临床研究组织开展西莫非兰3期临床项目，2021年10月和11月分别启动两项3期研究，截至2022年5月3日，超120名受试者已入组，项目在美国、加拿大和波多黎各超120个临床地点开展[143][145] - 两项3期研究分别为RETHINK - ALZ和REFOCUS - ALZ，前者计划入组约750名患者，评估100mg西莫非兰52周的安全性和有效性；后者计划入组约1000名患者，评估100mg和50mg西莫非兰76周的安全性和有效性[144][147][148][149] 财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司累计亏损2.248亿美元[153][191] - 2022年和2021年第一季度研发费用分别为1490万美元和250万美元，增长主要因simufilam的3期临床试验等成本增加，NIH研究拨款减少[158][163] - 2022年和2021年第一季度一般及行政费用分别为290万美元和100万美元，增长190%，主要因法律费用增加140万美元和折旧摊销增加30万美元[166] - 2022年第一季度其他收入净额为26.3万美元，2021年同期无此项收入，因2021年8月收购办公大楼[168] - 截至2022年3月31日，现金及现金等价物为2.097亿美元[171] - 2021年2月12日完成普通股发售，净收益约1.898亿美元[172] - 2021年5月获NIH高达270万美元研究拨款，支持simufilam的3期临床试验[178] - 截至2022年3月31日，公司对2020年现金激励奖金计划参与者潜在财务义务总计730万美元，2021年触发11个额外里程碑，潜在义务9370万 - 2.25亿美元[182] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为2350万美元，2021年为230万美元[184][185] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为40万美元，用于奥斯汀大楼翻新；融资活动净现金流入20万美元，来自股票期权行使[186][187] - 公司认为当前现金及现金等价物至少可支持未来12个月运营，未来可能寻求额外融资[192] - 截至2022年3月31日公司有现金、现金等价物和有价证券2.097亿美元，主要为货币市场账户和美国国债[194] 公司办公场地情况 - 公司在德克萨斯州奥斯汀租赁约6000平方英尺办公空间，租约2024年4月到期；另租3600平方英尺，租约2022年10月31日到期[189] - 2021年8月4日公司以2200万美元购买德克萨斯州奥斯汀的办公综合体，面积约90000可出租平方英尺，目前出租率超60%，计划2022年下半年占用约25%[190] 公司市场风险情况 - 公司业务面临市场风险，主要与利率敏感性相关[193] - 利率立即上升或下降100个基点不会对公司合并财务报表产生重大影响[195]