公司生物制药在研资产情况 - 公司目前有两个生物制药资产在研，分别是治疗阿尔茨海默病的simufilam和检测该病的SavaDx[95][98] - simufilam专利保护期至2033年后，有超六项已授权专利及相关申请；用于治疗特定癌症的专利保护期至2034年；SavaDx在美国受商业秘密等保护[100] 阿尔茨海默病市场情况 - 美国超600万患者患有阿尔茨海默病，预计到2050年将接近1300万[101] simufilam临床研究进展 - 2019年完成simufilam的2a期研究，28天治疗显著改善关键生物标志物（p<0.001）[102] - 2020年9月公布simufilam的2b期研究结果，服用50mg或100mg的患者生物标志物有显著改善（p<0.05），认知能力也有提升[103] - 2020年3月启动simufilam的长期开放标签研究，目标是监测安全性和耐受性，测量认知和生物标志物变化[109] - 2021年9月开放标签研究达到约200名轻度至中度阿尔茨海默病患者的最终目标入组人数[110] - 2021年2月公布开放标签研究50名患者6个月的中期分析结果，认知分数提高1.6分，平均改善10%；行为分数提高1.3分，平均改善29%[111] - 2021年7月公布开放标签研究50名患者9个月的中期分析结果，认知分数提高3.0分，平均改善18%（p<0.001），66%的患者ADAS - Cog分数提高[112] - 2021年9月公布的50例患者12个月中期分析显示，服用simufilam 12个月后认知评分提高3.2分，68%的受试者ADAS - Cog评分改善，平均提高6.8分，20%的受试者评分下降少于5分，平均下降2.5分[113] - 2022年8月公布的100例患者12个月中期分析显示，ADAS - Cog11评分平均提高1.5分，63%的患者评分改善，平均提高5.6分，21%的患者评分下降少于5分，平均下降2.7分[114][115] - 2021年7月公布的25例轻度至中度阿尔茨海默病患者数据显示，服用simufilam 6个月后，CSF生物标志物t - tau和p - tau181分别下降38%和18%，神经变性标志物Ng和NfL分别下降72%和55%，神经炎症标志物sTREM2和YKL - 40分别下降65%和44%，CSF Aβ42增加84% [128][129][134] - 基线时34%的受试者无神经精神症状，6个月时为38%，9个月和12个月时均超50% [133] - 认知维持研究（CMS）目标入组约100名或更多患者，截至2022年8月4日超50名患者完成研究，计划2022年Q4完成入组，2023年第三季度公布结果[137][138] simufilam与FDA沟通及供应协议情况 - 2021年1月与FDA举行EOP2会议，2月宣布成功完成，双方就simufilam的3期临床项目关键要素达成一致，同意使用ADAS - cog和ADCS - ADL作为共同主要疗效终点，iADRS作为次要疗效终点[140][142] - 2021年8月宣布与FDA就两项3期研究达成特殊协议评估（SPA） [144] - 2021年3月与Evonik Industries AG达成药物供应协议，由其提供大规模临床级simufilam [147] simufilam 3期研究入组情况 - 截至2022年8月4日，两项3期研究共入组超400名受试者，RETHINK - ALZ计划入组约750名患者，REFOCUS - ALZ计划入组约1000名患者[150][151][153] 公司财务亏损情况 - 截至2022年6月30日，公司累计亏损2.442亿美元[160] - 截至2022年6月30日公司累计亏损2.442亿美元，预计未来现金需求大，当前现金及等价物至少可支持12个月运营[200] 公司研发费用情况 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，研发费用分别为1690万美元和390万美元，增长主要因进行simufilam的3期临床项目等[163][169] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，研发费用分别为3190万美元和640万美元，增长主要因进行simufilam的3期临床项目等[163][170] 公司一般及行政费用情况 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，一般及行政费用分别为300万美元和120万美元，增长140%，主要因法律费用和折旧摊销增加[173] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，一般及行政费用分别为590万美元和220万美元，增长163%，主要因法律费用和折旧摊销增加[174] 公司利息收入情况 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，利息收入分别为31.4万美元和1.3万美元；六个月分别为34.5万美元和2万美元，增长因2022年二季度利率上升[176] 公司其他收入净额情况 - 2022年截至6月30日的三个月和六个月，其他收入净额分别为27.5万美元和53.8万美元，2021年同期无此项收入，因2021年8月收购办公大楼[177] 公司现金及现金等价物情况 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为1.972亿美元[179] - 截至2022年6月30日公司现金、现金等价物和有价证券为1.972亿美元，利率100个基点变动使年度净亏损增减不超200万美元[202][203] 公司股权收益情况 - 2021年2月12日，公司完成普通股发行，净收益约1.898亿美元[180] - 2021年截至6月30日的六个月，公司因行使认股权证获得收益70万美元，2022年同期无此项收益[182] 公司研究资助情况 - 2021年5月公司获美国国立卫生研究院（NIH）高达270万美元的研究资助[188] 公司市值及潜在财务义务情况 - 2020年8月计划启动时公司市值为8940万美元，若连续20个交易日超过50亿美元且满足支付条件，现金奖金总额将在1.391亿至3.223亿美元之间[190] - 截至2022年6月30日，公司对计划参与者的潜在财务义务总计730万美元，2021年市值增加触发11个额外里程碑，潜在义务在9370万至2.25亿美元之间[191] 公司经营、投资、融资活动现金情况 - 2022年上半年经营活动净现金使用量为3460万美元，主要因净亏损3690万美元等；2021年上半年为740万美元，主要因净亏损870万美元等[193][194] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为190万美元用于大楼翻新；2021年上半年为7.3万美元用于购置财产和设备[196] - 2022年上半年融资活动净现金流入为30万美元来自股票期权行使；2021年上半年为1.923亿美元，包括1.898亿美元普通股发售所得等[196][197] 公司办公空间租赁及购置情况 - 公司租赁约6000平方英尺办公空间租约2024年4月到期，另3600平方英尺租约2022年10月31日到期[198] - 2021年8月4日公司以2200万美元购买办公综合体，约90000可出租平方英尺，目前超60%已出租，计划2022年下半年占用约25%[199]