公司业务概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注纤维化疾病、癌症等药物研发，产品均在开发中[79][85] - 公司有一个新的专利化学实体Belapectin，目前专注其治疗NASH肝硬化和头颈癌的开发[87] - 公司通过多数控股子公司开展小分子发现项目，已提交三类物质成分专利申请[83] 药物研发进展 - 2023年2月，全球2b/3期NAVIGATE试验完成357名患者随机分组，预计2024年四季度末进行中期分析[81] - 2022年2月，“Belapectin药代动力学研究”完成全部患者入组，2023年报告有利结果[82] - 2022年公司就Belapectin联合检查点抑制剂治疗头颈癌向FDA提交新药研究申请并获开展研究许可，2期试验启动取决于融资时间[84] - 2013年1月提交Belapectin的新药研究申请，3月获FDA批准开展1期临床试验，试验证明8mg/kg瘦体重静脉注射Belapectin安全且耐受性良好[89] - 2015年二季度完成Belapectin与咪达唑仑的开放标签1期药物相互作用研究，显示无药物相互作用且无严重不良事件[90] - 2015年6月开始2b期NASH - CX研究，招募MASH伴代偿性肝硬化和门静脉高压患者，同时开展较小规模探索性NASH - FX试验[91] - NASH - FX试验招募30名患者，随机分为两组，未达到主要和次要终点，但Belapectin安全且耐受性良好，有药效学作用证据[92] - NASH - CX试验于2016年9月完成162名患者入组，约50%患者基线时有食管静脉曲张[93] - 安慰剂组从基线到第54周HVPG平均变化为0.3 mmHg，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组分别为 - 0.37和 - 0.42[94] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀使HVPG绝对变化为 - 1.08 mmHg（p<0.01）[95] - 基线无食管静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组在HVPG降低≥2 mmHg或降低≥2 mmHg且≥20%的分析中变化有统计学意义（p<0.01）[96] - 基线无静脉曲张患者中，2 mg/kg LBM和8 mg/kg LBM剂量贝拉佩汀组新静脉曲张发生率分别为0%和4%，安慰剂组为18%[97] - NAVIGATE试验在14个国家激活超150个临床试验点，2b期最后一名患者于2023年2月随机分组，预计2024年四季度末公布中期分析顶线结果[108][109] - 肝脏损害研究涉及约40名患者，于2022年2月完成入组，2023年公布最终结果[111] - 贝拉佩汀与派姆单抗联用的1b期试验中，晚期黑色素瘤客观缓解率为50%，头颈癌缓解率为33%[114] - 公司选定复发性或转移性头颈癌作为贝拉佩汀与免疫检查点抑制剂联用的主要适应症，并计划向FDA肿瘤部门提交2期试验申请[115] - NAVIGATE试验2b期有两个贝拉佩汀剂量水平（2 mg/kg LBM和4 mg/kg LBM）与安慰剂对比，中期分析后将选最佳剂量继续评估[101] 财务数据关键指标变化 - 2024年第一季度研发费用为879.9万美元，较2023年的805.4万美元减少74.5万美元，降幅8.5%[118] - 2024年第一季度临床活动费用为587.2万美元，较2023年的682万美元减少；临床前活动费用为56.1万美元，较2023年的77.2万美元减少；其他研发费用为162.2万美元，较2023年的120.7万美元增加[119] - 2024年第一季度一般及行政费用为154.3万美元，较2023年的159.4万美元增加5.1万美元，增幅3%[122] - 自成立以来，公司通过公开发行和私募债务及股权融资，截至2024年3月31日，净融资总额为2.945亿美元[123] - 截至2024年3月31日，公司拥有2360万美元的无限制现金及现金等价物，另有2000万美元的信贷额度可用[123] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为1210.5万美元，较2023年的1079.3万美元增加131.2万美元[124] - 公司认为现有现金至少可支持目前计划的运营至2025年5月15日[123] 财务报告相关情况 - 截至2024年3月31日，公司披露控制和程序有效[129] - 2024年第一季度，公司财务报告内部控制无重大变化[131] - 公司认为其关键会计政策包括股份支付、应计费用和所得税政策[127]