公司业务研发进展 - 公司领先候选疗法TTX - MC138于2023年获FDA探索性IND研究许可开展0期临床试验，治疗了1名患者，预计2024年年中开展I/II期临床试验[155] - 公司TTX技术历经约20年研发优化，其中12年在哈佛医学院和麻省总医院进行[165] - 公司在SBIR项目中实现三个目标，包括开发验证qRT - PCR测试方法、提交TTX - MC138的IND申请并获许可、完成TTX - MC138在乳腺癌转移患者中的成像研究，初步结果显示其在转移病灶中积累保留，循环半衰期约20小时[180][181] - 2024年1月公司向NCI提交TTX - MC138的直接进入II期SBIR申请，若获批，预计从2024年下半年起两年内提供最高200万美元非稀释资金[182] - 2024年4月公司向NCI提交TTX - siPDL1的快速通道SBIR申请，若获批，预计从2024年下半年起两年内提供最高230万美元非稀释资金[183] - 2021年9月，公司与欧洲合同生产组织签订生产协议，并聘请咨询毒理学家和分析测试实验室开展相关研究和服务[208] 市场规模与增长预测 - 全球CRISPR技术市场预计到2027年达到39.4亿美元，2023年全球mRNA治疗市场约为338亿美元，预计到2030年以近25%的复合年增长率增长至约1580亿美元[155] 公司资金资助情况 - 2021年4月公司获NCI的SBIR奖，最高资助239.2845万美元，项目于2021年4月开始，2024年3月结束，分别于2021年5月、第二年、2023年4月获得30.8861万、112.9316万、87.0597万美元资金[179] 公司人员与管理层变动 - 2023年12月公司裁员4人，员工总数从2022年底的19人降至2023年底的11人[184] - 2024年公司进行管理层调整，包括总裁、首席执行官、首席财务官、首席科学官、首席医疗官和董事会主席等职位变动[185] 公司合作情况 - 2024年1月29日公司与Debiopharm达成合作，结合双方技术测试新的靶向核酸递送方式[186] - 公司与MD安德森癌症中心签订五年战略合作协议，承诺在合作期内最多资助1000万美元，首年支付50万美元，协议生效一周年支付200万美元，之后每年支付250万美元[209][211][212] - 公司与MD安德森癌症中心的合作协议承诺在合作期内最多出资1000万美元，首年支付50万美元，协议生效一周年支付200万美元，第二、三、四年周年各支付250万美元[248] 公司上市合规情况 - 2024年1月31日公司恢复符合纳斯达克最低股东权益要求（至少250万美元），但需接受至2025年1月26日的强制监督[187][189] - 2023年9月26日至11月6日公司普通股连续30个工作日未维持每股1美元的最低收盘价，虽获180天宽限期但仍未达标，将于2024年6月25日就摘牌决定进行听证[190] 公司财务关键指标（累计与年度） - 截至2024年3月31日，公司累计净亏损约4970万美元，2024年第一季度净亏损约330万美元，2023年全年净亏损约1850万美元[194] - 截至2024年3月31日，公司获得约5170万美元净收益，主要来自首次公开募股、其他股权融资、小企业创新研究奖和可转换本票借款[193] - 截至2024年3月31日，公司现金约490万美元，预计可维持运营至2024年第三季度[198] - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，且预计短期内不会产生产品销售收入[202] - 截至2024年3月31日，公司从可转换本票借款、首次公开募股及其他股权融资、小企业创新研究奖获得的净现金收益约为5170万美元，现金约为490万美元[235][236] - 公司预计2024年3月31日的约490万美元现金足以支持到第三季度的运营和资本支出，但现有现金不足以支持未来至少12个月的计划支出[237] - 截至2024年3月31日，公司有一项不可撤销经营租赁承诺的未来最低租赁付款额约为33.94万美元[245] 公司费用与亏损变化（季度对比） - 2024年第一季度研发费用为175.9万美元，较2023年同期的259.1万美元减少83.2万美元；行政费用为153万美元，较2023年同期的229.7万美元减少76.7万美元；运营总费用为328.9万美元，较2023年同期的488.8万美元减少159.9万美元[223] - 2024年第一季度运营亏损为328.9万美元，较2023年同期的488.8万美元减少159.9万美元；净亏损为332.7万美元，较2023年同期的481.7万美元减少149万美元[223] - 2024年第一季度政府补助收入为2.7万美元，较2023年同期的7.9万美元减少5.2万美元；利息收入为0，较2023年同期的0.5万美元减少0.5万美元；利息支出为1万美元，较2023年同期的1.3万美元减少0.3万美元[223] - 2024年第一季度经营活动净现金使用量为393.7万美元，较2023年同期的451.4万美元减少57.7万美元；投资活动净现金使用量为0.4万美元，较2023年同期的1.3万美元减少0.9万美元；融资活动净现金流入量为608.7万美元，较2023年同期的118.1万美元增加490.6万美元[230] 公司费用预测 - 公司预计随着TTX - MC138临床试验及其他研发活动开展，未来几年研发费用将大幅增加[207] - 公司预计未来行政费用将增加，包括人员、会计、审计、税务、法律等方面的费用[218] 公司资金需求因素 - 公司未来资金需求取决于TTX - MC138临床开发、生产工艺验证、监管审批、商业化基础设施建设等多个因素[238] 公司身份界定 - 公司作为新兴成长公司，持续到最早发生的以下事件：财年最后一天年收入超12.35亿美元；符合“大型加速申报公司”标准，非关联方持有的股权证券至少7亿美元；三年内发行超10亿美元非可转换债务证券；首次公开募股五周年后的财年最后一天[269] - 公司作为较小报告公司，持续到非关联方持有的股票市值低于2.5亿美元或最近财年年收入低于1亿美元且非关联方持有的股票市值低于7亿美元[271][273] 公司风险情况 - 2021年7月公司遭遇疑似网络钓鱼攻击，虽认为未对业务或财务状况造成重大影响，但此类威胁数量和复杂性持续增加[274] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司现金存于美国主要银行的支票和储蓄账户，利率即时变动10%不会对投资公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[275] - 截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司除马萨诸塞州牛顿市转租使用权资产相关负债外无未偿债务，目前不受债务相关利率风险影响[276] - 2024年第一季度，公司外汇交易损失5.5万美元，欧元汇率即时变动5%不会对经营成果产生重大影响[277] - 随着业务发展，公司经营成果和现金流可能更受外汇汇率波动影响，目前未签订外汇套期保值合同[278] 公司内部控制情况 - 截至2024年3月31日，因存在重大缺陷，公司披露控制和程序无效[281] - 为补救财务报告内部控制重大缺陷，公司计划建立更健全会计政策和程序，审查新会计人员岗位设置和财务报表披露需求[282] - 2024年第一季度，公司采取措施解决导致重大缺陷的内部控制不足，包括招聘人员、评估政策程序、评估重大会计交易等[283][284] - 公司无法合理估计补救措施完成时间，也不能保证措施足以补救已识别重大缺陷或避免未来潜在重大缺陷[286] - 2024年第一季度，除上述补救措施外，公司财务报告内部控制无重大变化[287]