产品开发与审批 - 公司计划在美国、欧盟和英国直接推出首个获批的眼科贝伐珠单抗制剂，用于治疗视网膜疾病，包括湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）和分支视网膜静脉阻塞（BRVO）[97] - 公司预计在美国获得12年的监管独占期，在欧盟获得最多10年的市场独占期[97] - 公司于2022年3月向FDA提交了ONS-5010/LYTENAVA™（贝伐珠单抗-vikg）的生物制品许可申请（BLA），并于2022年8月30日重新提交，FDA的目标审查决定日期为2023年8月29日[98] - 公司于2022年10月向欧洲药品管理局（EMA）提交了ONS-5010的上市许可申请（MAA），并于2022年12月22日获得EMA的审查确认[101] - 公司于2024年3月22日收到EMA的CHMP对ONS-5010/LYTENAVA™（贝伐珠单抗-gamma）的积极意见，预计欧洲委员会将在CHMP意见后的约67天内做出决定[102] - 公司于2024年4月向英国药品和保健品监管局（MHRA）提交了ONS-5010的MAA，申请批准用于治疗湿性AMD[102] - 公司于2024年1月24日收到FDA对NORSE EIGHT试验协议的确认，该试验旨在满足FDA对ONS-5010的第二个充分且良好控制的临床试验要求[100] - 公司预计在2024年第四季度报告NORSE EIGHT的顶线结果，并可能重新提交ONS-5010的BLA[106] 财务状况与融资 - 公司自2024年3月31日以来，通过股权和债务证券销售筹集了5.267亿美元，并通过合作和许可协议获得了2900万美元[110] - 公司在2024年4月15日通过与Syntone Ventures的私募配售筹集了500万美元[111] - 公司于2024年4月和5月将480万美元的无担保可转换本票转换为678,570股普通股[115] - 公司与中国合资企业北京Syntone Biopharma Ltd（Syntone JV）达成协议，公司持有20%股份，并承诺未来资本贡献约210万美元[119] - 公司因启动ONS-5010的III期临床计划，支付了65,000瑞士法郎（约10万美元）的里程碑付款[122] - 公司2024年第一季度研发费用为13,508,934美元，较2023年同期的544,948美元大幅增加，主要由于NORSE EIGHT临床试验的开展[141] - 公司2024年第一季度总运营费用为18,939,975美元，较2023年同期的6,837,930美元增加，主要由于研发费用的增加[141] - 公司2024年第一季度净亏损为114,288,943美元，较2023年同期的6,654,286美元大幅增加，主要由于研发费用和其他费用的增加[141] - 公司截至2023年9月30日，拥有联邦和州净营业亏损结转分别为371.7百万美元和207.5百万美元，分别将于2030年和2039年开始到期[137] - 公司截至2023年9月30日，拥有联邦和州研发税收抵免结转分别为11.2百万美元和0.8百万美元，分别将于2032年和2033年开始到期[137] - 公司可能因《国内税收法典》第382条的“所有权变更”规定，面临未来利用净营业亏损结转的限制[138] - 公司正在评估《通胀削减法案》（IRA），但预计不会对合并财务报表产生重大影响[139] - 2024年3月31日止三个月的总行政费用为5,431,041美元，较2023年同期减少90万美元，主要由于专业费用减少190万美元，部分被薪酬和福利增加80万美元所抵消[143] - 2024年3月31日止三个月的净利息费用为310万美元，较2023年同期的收入20万美元增加330万美元，主要由于可转换本票到期延期费用[144] - 2024年3月31日止六个月的总行政费用为11,224,805美元，较2023年同期减少90万美元，主要由于专业费用减少250万美元，部分被薪酬和福利增加150万美元所抵消[149][150] - 2024年3月31日止六个月的研发费用为18,038,292美元，较2023年同期增加760万美元，主要由于现金退还的FDA BLA提交费用620万美元和ONS-5010开发成本增加[148] - 2024年3月31日止六个月的净利息费用为2,895,358美元，较2023年同期增加63万美元，主要由于可转换本票到期延期费用[151] - 2024年3月31日止六个月的净亏损为125,467,182美元，较2023年同期增加100,150,383美元，主要由于认股权证相关费用34,097,568美元和认股权证负债公允价值变动49,668,159美元[148] - 公司自成立以来未从产品销售中产生任何收入，主要通过发行股权证券、债务证券和债务融资获得526.7百万美元的净收益[156] - 公司预计将继续产生亏损，直到能够实现ONS-5010或其他产品候选的显著销售，未来需要额外融资以支持运营和产品开发[157] - 2021年11月16日，公司发行了面值1020万美元的票据，净收益1000万美元，2022年12月28日提前全额偿还，支付总额1190万美元，包括利息120万美元和提前还款费60万美元[159] - 2022年12月，公司通过注册直接股权发行向机构和合格投资者发行1,423,041股普通股，净收益2320万美元，其中最大股东GMS Ventures购买了711,520股[163] - 公司于2024年3月18日将1500万美元的未偿还债务转换价格调整为每股7.00美元，剩余债务转换价格为每股40.00美元[166] - 在2024年3月31日结束的六个月内，公司将300万美元的债务和应计利息转换为428,571股普通股[167] - 2024年3月，公司通过私募发行了8,571,423股普通股和12,857,133份认股权证，净收益为5550万美元[168] - 公司认为现有现金和现金等价物（截至2024年3月31日）加上4月份Syntone私募的500万美元收益不足以支持公司运营至2025年[169][175] - 公司未来的运营高度依赖于多个因素，包括及时完成额外融资、成功开始产品候选人的市场营销、研发成功、竞争疗法的开发以及未来产品的监管批准和市场接受度[170] - 公司计划通过战略合作、出售药物产品候选人的开发和商业权利、发行股权证券、发行额外债务以及未来产品销售来融资未来运营[176] - 在2024年3月31日结束的六个月内，公司经营活动使用的现金为3230万美元，主要由于净亏损1.255亿美元[177] - 在2024年3月31日结束的六个月内，公司融资活动提供的现金为5610万美元，主要来自2024年3月私募发行的净收益[180] - 公司于2022年12月22日与贷方签订了证券购买协议，发行了面值为3180万美元的2022年12月票据，原始发行折扣为180万美元[182] - 2022年12月票据包含常规契约，包括公司在未经贷方同意的情况下不得质押某些资产的限制[183] - 转换价格在主要触发事件前为每股40.00美元，主要触发事件后为每股40.00美元或90%乘以公司普通股在转换通知交付前三个交易日内的最低收盘价中的较低者[185] - 如果转换价格低于每股3.51美元，公司需以现金满足贷款人的转换通知[185] - 贷款人在未来任何可变利率交易或债务中拥有同意权，并在未来任何债务或股权融资中拥有10%的参与权[185] - 截至2023年9月30日的财政年度，公司向SEC提交的10-K表格中的关键会计政策和重大判断及估计未发生实质性变化[186] - 作为“小型报告公司”，公司无需披露市场风险的定量和定性信息[187]