疾病相关数据 - 杜氏肌营养不良症影响每3500至5000例活产男婴中的约1例，美国估计有10000至15000例病例[92] 药物治疗情况 - 2021年3月和4月，2E14 vg/kg队列的第7和第8名患者接受SGT - 001治疗，第8名患者出现全身性炎症反应被归类为严重不良事件[93][94] - 2021年5月报告患者4至6的长期活检数据，患者5 Western Blot表达从17.50%增至69.80%，患者6从8.00%增至20.30% [97][98] - 公司预计2023年初提交SGT - 003的研究性新药申请[100] 公司人员变动 - 2020年1月公司裁员约30% [103] - 2020年1月公司进行组织架构调整，管理层变动且裁员约30%[124] 公司融资情况 - 2018年1月30日首次公开募股净收益1.291亿美元，2019年7月私募净收益5790万美元[107][108] - 2020年与Ultragenyx合作并出售7825797股普通股获约4000万美元，同年ATM销售协议净收益2320万美元，私募净收益8620万美元[109][110] - 2021年3月公开发行2500万股普通股净收益约1.349亿美元[111] - 2021年3月23日公开发行股票，净收益约为1.349亿美元[150] - 截至2021年6月30日，公司通过出售优先股和普通股等方式共筹集6159万美元资金[144] 公司资金状况 - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和可供出售证券为2.49亿美元，预计可支撑到2022年第四季度[112] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和可供出售证券为2.49亿美元，无未偿还债务[151] - 2021年上半年经营活动使用现金3850万美元，投资活动使用现金4880万美元，融资活动提供现金1.349亿美元[152] - 公司预计随着产品研发推进，费用将大幅增加，现有资金预计可支撑到2022年第四季度[157][158] 公司财务关键指标变化（净亏损） - 2021年上半年净亏损3560万美元，2020年上半年净亏损4570万美元，截至2021年6月30日累计亏损4.402亿美元[102] - 2021年Q2净亏损为1869.5万美元，2020年同期为1898.7万美元，减少29.2万美元[132] - 2021年上半年净亏损为3559.5万美元，2020年同期为4568.1万美元，减少1008.6万美元[138] 公司财务关键指标变化（研发费用） - 2021年Q2研发费用为1551.3万美元，2020年同期为1344.8万美元，增长206.5万美元[132][134] - 2021年上半年研发费用为2971.9万美元，2020年同期为3311.3万美元，减少339.4万美元[138] - 2021年上半年研发费用为2970万美元，较2020年同期的3310万美元减少340万美元[140] 公司财务关键指标变化（管理费用） - 2021年Q2管理费用为676.6万美元，2020年同期为552.6万美元，增长124万美元[132][135] - 2021年上半年管理费用为1278.1万美元，2020年同期为1077.6万美元，增长200.5万美元[138] - 2021年上半年一般及行政费用为1280万美元，较2020年同期的1080万美元增加200万美元[141] 公司财务关键指标变化（合作收入） - 2021年Q2合作收入为359.4万美元，2020年同期为0[132][133] - 2021年上半年合作收入为692.9万美元，2020年同期为0[138][139] 公司财务关键指标变化（利息收支） - 2021年上半年利息支出不到10万美元，2020年同期利息收入为20万美元[142] 公司费用预期 - 公司预计研发和管理费用未来将持续增加[121][123] - 公司未来资本需求取决于产品研发进度、监管审查结果等多种因素[161] 公司会计政策与安排 - 公司已选择不利用新兴成长公司的会计标准过渡期优惠[166] - 公司在报告期内及目前没有任何美国证券交易委员会规则和条例所定义的资产负债表外安排[167] 公司市场风险 - 公司面临与利率变化相关的市场风险[169] - 公司主要的市场风险是利息收入敏感性，受美国利率总体水平变化影响[169] - 由于投资组合的短期性质，市场利率立即变动10%不会对投资组合的公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[169] 公司资产情况 - 截至2021年6月30日，公司现金等价物为货币市场账户，自收购日起合同期限少于90天[169] - 截至2021年6月30日，公司投资为公司债券证券，合同期限少于一年[169]