财务数据关键指标变化 - 2023年10月公司完成普通股包销公开发行及私募，总收益约1.29亿美元，还从2022年12月证券购买协议相关认股权证的出售和行使中获得4310万美元[2][5] - 截至2023年12月31日，公司现金及现金等价物约1.697亿美元，若行使2022年12月证券购买协议剩余认股权证，还可能额外获得1690万美元[5] - 2023年第四季度研发费用为870万美元，高于2022年同期的380万美元；全年研发费用为2520万美元，高于2022年的1530万美元[6] - 2023年第四季度一般及行政费用为410万美元，高于2022年同期的240万美元；全年为1350万美元，高于2022年的980万美元[7] - 公司根据2016年与Essentialis的合并协议，在DCCR未来销售达到特定商业里程碑时，需向原Essentialis股东支付最高2120万美元现金；截至2023年12月31日，实现两个商业销售里程碑（收入分别达1亿美元和2亿美元）的或有对价负债公允价值估计为1150万美元，较2023年9月30日增加110万美元[8] - 2023年第四季度其他收入（支出）净额为260万美元，2022年同期为10万美元；2023年全年为240万美元，2022年为30万美元[9] - 2023年第四季度净亏损约1130万美元，每股基本和摊薄亏损0.33美元；2022年同期净亏损550万美元，每股基本和摊薄亏损0.58美元；2023年全年净亏损约3900万美元，每股基本和摊薄亏损2.36美元，2022年全年净亏损约2410万美元，每股基本和摊薄亏损2.87美元[10] DCCR业务线数据关键指标变化 - 2023年9月公司公布C602研究随机撤药期的积极顶线数据，该研究是DCCR治疗普拉德 - 威利综合征（PWS）的长期治疗研究，研究达到主要终点，DCCR与安慰剂相比，HQ - CT总分较基线变化有高度统计学显著差异（p = 0.0022）[2] - 研究的次要终点临床总体印象严重程度（CGI - S）和临床总体印象改善（CGI - I）显示，与DCCR组相比，安慰剂组有恶化趋势（p分别为0.08和0.09）[2] - 公司计划在2024年年中提交DCCR治疗PWS的新药申请（NDA）[2][3]