文章核心观点 生物制药公司Soleno Therapeutics宣布其两款关于VYKAT™ XR（diazoxide choline）缓释片的数据摘要被选中在2025年内分泌学会年会上展示 [1] 会议信息 - 会议名称为内分泌学会年会（ENDO 2025） [1] - 会议时间为2025年7月12 - 15日 [1] - 会议地点在加利福尼亚州旧金山 [1] 演讲详情 演讲一 - 标题为“Diazoxide Choline Extended - Release (DCCR) Tablets for Administered for Hyperphagia in Individuals with Prader - Willi Syndrome Over 4 Years” [2] - 形式为口头演讲 [2] 演讲二 - 标题为“Characterization of Peripheral Edema in Individuals with Prader - Willi Syndrome During Long - term Administration of Diazoxide Choline Extended - Release Tablet (DCCR) Over 4.5 Years” [6] - 形式为海报展示 [6] - 时间为2025年7月14日下午2:45 - 3:00 PT（5:45 - 6:00 ET） [6] - 演讲者为Vanderbilt大学医学中心儿科内分泌学副教授Ashley Shoemaker, MD, MSCI [6] 演讲三 - 标题为“Characterization of Peripheral Edema in Individuals with Prader - Willi Syndrome During Long - term Administration of Diazoxide Choline Extended - Release Tablet (DCCR) Over 4.5 Years” [6] - 形式为海报展示 [6] - 时间为2025年7月14日下午12:00 - 1:30 PT（3:00 - 4:30 ET） [6] - 演讲者为Vanderbilt大学医学中心儿科内分泌学副教授Ashley Shoemaker, MD, MSCI [6] 疾病信息 - Prader - Willi综合征（PWS）是一种罕见的遗传性神经发育障碍，由15号染色体上的基因表达异常引起 [2] - 美国Prader - Willi综合征协会估计每15,000例活产中就有1例发生PWS [2] - PWS的典型症状是食欲过盛，这是一种慢性且危及生命的疾病，会导致生活质量严重下降，还可能导致重大死亡和长期并发症 [2] 产品信息 - VYKAT XR于2025年3月26日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，现可供美国患者使用 [3] - VYKAT XR用于治疗成人和4岁及以上患有Prader - Willi综合征（PWS）患者的食欲过盛 [3][10] 产品安全信息 禁忌 - 对二氮嗪、VYKAT XR其他成分或噻嗪类药物过敏的患者禁用VYKAT XR [4] 警告和注意事项 - 有高血糖包括糖尿病酮症酸中毒的报告，使用前应测试空腹血糖和糖化血红蛋白，治疗期间定期监测 [7] - 有水肿包括与液体过载相关的严重反应的报告，应监测水肿或液体过载的迹象或症状，有心脏储备功能受损的患者应谨慎使用 [8] 不良反应 - 最常见的不良反应（发生率≥10%且比安慰剂高至少2%）包括多毛症、水肿、高血糖和皮疹 [9] 公司信息 - Soleno专注于开发和商业化治疗罕见疾病的新型疗法 [10] - 公司首款商业产品VYKAT XR是一种每日一次的口服药物，用于治疗PWS患者的食欲过盛 [10] 联系方式 - 公司联系人是Brian Ritchie，来自LifeSci Advisors, LLC，联系电话212 - 915 - 2578 [12] - 媒体联系人邮箱为media@soleno.life [12]

文章核心观点 公司在2025年国际普拉德-威利综合征会议上公布VYKAT XR新数据 显示其对普拉德-威利综合征（PWS）患者有潜在益处 [1][2] 分组1：PWS疾病介绍 - PWS是一种罕见的遗传性神经发育障碍疾病 由15号染色体上的基因表达异常引起 [10] - PWS的主要特征是食欲过盛 会导致攻击性的觅食行为 常见管理方法是限制食物获取 但无法解决潜在症状 [3] - 食欲过盛可导致严重的死亡率和长期并发症 如糖尿病、肥胖和心血管疾病 [11][12] 分组2：VYKAT XR药物介绍 - VYKAT XR于2025年3月26日获美国FDA批准 用于治疗4岁及以上PWS患者的食欲过盛 现已在美国上市 [13] - VYKAT XR是一种每日一次的口服药物 曾被称为DCCR [18] 分组3：新数据展示 海报一：严格控制饮食的PWS患者中VYKAT XR显著减少食欲过盛 - 该海报总结了公司3期研究参与者的分析 以确定VYKAT XR能否改善高度食物受限环境中PWS患者的食欲过盛症状 [4] - 高度食物受限组患者使用VYKAT XR治疗后 HQ - CT总评分有统计学意义（p ≤ 0.0001）且临床上有意义的降低 数值上常大于限制较少组 表明严格控制饮食的PWS患者与控制较松的患者一样可能从治疗中受益 [5] 海报二：患有前驱糖尿病或糖尿病的PWS患者中VYKAT XR的安全性和有效性 - 该海报总结了公司3期临床试验中基线时有前驱糖尿病或糖尿病（PD/DM）与血糖正常个体使用VYKAT XR的安全性和有效性分析 [6] - 基线时60%的研究参与者有PD/DM证据 第156周时PD/DM组和血糖正常组的疗效结果相似（p<0.0001） [7] - PD/DM组报告的高血糖相关不良事件比例高于无PD/DM组（42.7% vs 24.0%） 但事件通常可控 治疗引起的不良事件停药率相似且较低 [8][9] 分组4：公司介绍 - 公司专注于开发和商业化治疗罕见疾病的新型疗法 VYKAT XR是其首个商业产品 [18]

文章核心观点 Soleno Therapeutics公司将在2025年国际普拉德-威利综合征会议上进行1场口头报告和6场海报展示，公司致力于推进普拉德-威利综合征研究并改善患者生活 [1][3] 会议信息 - 会议由美国普拉德-威利综合征协会、普拉德-威利研究基金会和国际普拉德-威利综合征组织联合主办，预计是有史以来规模最大的专注于普拉德-威利综合征的会议 [1][2] - 会议时间为2025年6月24 - 28日，地点在亚利桑那州凤凰城 [1] 公司表态 - 公司首席执行官兼董事长表示公司重视数据、科学和宣传在罕见病领域的作用，与倡导组织的合作至关重要，公司将致力于推进研究、倾听社区声音并改善患者生活 [3] 展示详情 口头报告 - 标题为“已完成的C601（DESTINY PWS）和C602开放标签扩展（OLE）研究中，普拉德-威利综合征参与者使用二氮嗪胆碱缓释（DCCR）片的长期疗效结果” - 演讲者为伦敦玛丽女王大学的Evelien Gevers MD, PhD - 时间为6月26日11:00 MST [4] 海报展示 - 标题为“普拉德-威利综合征患者使用二氮嗪胆碱缓释（DCCR）片的吞咽性和用药依从性”，演讲者为Soleno Therapeutics的Neil Cowen, PhD, MBA，时间为6月25日4:00 - 6:00 MST [4] - 标题为“在严格控制饮食的普拉德-威利综合征患者中，二氮嗪胆碱缓释（DCCR）片显著减少贪食症”，演讲者为伦敦玛丽女王大学的Evelien Gevers MD, PhD，时间为6月25日4:00 - 6:00 MST [4] - 标题为“贪食症的情感影响：来自普拉德-威利综合征社区的见解”，演讲者为TREND社区的创始人兼首席执行官Maria Picone，时间为6月25日4:00 - 6:00 MST [4] - 标题为“患有前驱糖尿病或糖尿病的普拉德-威利综合征患者使用二氮嗪胆碱缓释（DCCR）片的安全性和有效性”，演讲者为佛罗里达大学的Jennifer Miller, MD，时间为6月25日4:00 - 6:00 MST [4][5] - 标题为“使用二氮嗪胆碱缓释（DCCR）片治疗的普拉德-威利综合征参与者与美国国立卫生研究院自然史研究参与者的脂肪量变化比较”，演讲者为佛罗里达大学的Jennifer Miller, MD，时间为6月25日4:00 - 6:00 MST [5] - 标题为“在普拉德-威利综合征参与者的二氮嗪胆碱缓释（DCCR）片临床试验中，基于食品安全区问卷改善而放宽饮食控制参数与贪食症减轻相关”，演讲者为伦敦玛丽女王大学的Evelien Gevers MD, PhD，时间为6月25日4:00 - 6:00 MST [5] 普拉德-威利综合征介绍 - 是一种罕见的遗传性神经发育障碍，由15号染色体上的基因表达异常引起 [6] - 每15000例活产中就有1例发病，主要症状为贪食症，可导致严重的死亡率和长期并发症，如糖尿病、肥胖和心血管疾病 [7] 公司介绍 - Soleno Therapeutics专注于罕见病新型疗法的开发和商业化，首款商业产品VYKAT™ XR（二氮嗪胆碱）缓释片于2025年3月26日获美国食品药品监督管理局批准，用于治疗4岁及以上普拉德-威利综合征患者的贪食症 [8]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Celeno Therapeutics - 行业：制药行业 核心观点和论据 公司产品情况 - 核心产品VICAT XR（原DCCR）获FDA批准用于治疗4岁及以上普拉德威利综合征（PWS）患者的食欲过盛症状，公司围绕该资产有显著的知识产权保护，在主要制药市场有三类专利正在申请中 [1][2][6] - 临床项目显示VICAT XR能显著减少食欲过盛症状，可成为PWS患者的基础疗法，临床项目始于2018年的C601，虽最初结果受COVID影响无统计学意义，但后续通过额外试验获得了有统计学意义的结果，为新药申请（NDA）提供了依据 [7][8][9] 疾病情况 - PWS是一种复杂的罕见遗传性神经行为代谢疾病，非遗传性，约每15000例出生中出现1例，美国和其他西方国家诊断率高，因婴儿出生时肌肉张力低易被发现 [3] - 该疾病的标志性症状是食欲过盛，患者有无法满足的进食欲望，需持续监测，对患者和护理人员负担重，护理人员负担高于照顾阿尔茨海默病患者，92%的兄弟姐妹有中度至重度创伤后应激障碍（PTSD） [4][5][6] 商业机会 - 美国市场商业机会超20亿美元，美国约有12000名PWS患者，可寻址市场约10000人，300名医疗保健专业人员（HCPs）是主要治疗者，影响约4100名患者的处方，是商业策略的集中切入点 [2][13][14][15] - 欧洲有强大机会，估计欧盟和英国有9500名PWS患者，罕见病通常通过卓越中心处理，有集中的切入点 [23] 产品上市策略 - 成功推出VICAT XR基于强大的临床项目、优秀的商业团队、支付方团队和与关键利益相关者的持续合作，商业团队进行数据分析和账户分析，支付方团队与支付方合作以获得覆盖，与分销合作伙伴PantherRx合作 [15][16] - 针对不同年龄段患者制定不同策略，25岁及以下患者通常使用父母保险，食欲过盛和PWS相关行为发作增加，与医疗系统接触多，主要关注儿科内分泌专家；25岁以上患者过渡到成人护理，与医疗系统接触少，可能住在社区家庭，呼叫点可能转向成人内分泌专家或精神科医生 [17][18][19] - 向支付方强调VICAT XR的价值主张，包括PWS的紧迫性、药物疗效、低预算影响和唯一FDA批准药物等，提供SILONO - one提供端到端患者支持，确保患者获得药物、教育和资源 [20][21] 早期销售数据 - 3月26日获批，5月7日第一季度财报电话会议报告早期数据，收到268份起始表格，131名处方医生，VICAT XR价值主张得到商业支付方和政府支付方认可，处方医生基础广泛，有助于保持销售势头 [22] 知识产权保护 - 三类专利提供知识产权保护，溶剂多晶型专利若申请专利期限调整（PTA）和专利期限延长（PTE），保护期可至1934年2月；方法专利在橙皮书中列出，若选择PTE，潜在保护期至1938年2月或1939年2月 [24] 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司第一季度末资产负债表强劲，现金达2.9亿美元，有5500万股流通股 [2][25] - VICAT XR标签干净，无食欲过盛严重程度排除、黑框警告、风险评估和缓解策略（REMs）、禁忌症，且不应与二氮嗪口服混悬液替代 [21]

分组1：会议基本信息 - 会议为Soleno Therapeutics 2025年度股东大会，于2025年6月5日上午11点（美国东部时间）举行，会议进行了录制 [1] - 会议按公司细则和特拉华州法律举行，将处理公司2025年4月22日最终委托书声明中所述事项 [6] 分组2：参会人员 - 参会人员包括公司首席财务官Jim MacInnes、首席执行官兼董事长Anish Batnagar等董事和董事提名人，还有代表CBIZ CPA的Raymond Lloyd等相关代表 [2][3] 分组3：会议议程及投票事项 - 议程包括选举两名任期至2028年股东大会的二类董事，以及批准任命CBIZ CPAs为2025年12月31日财年的独立注册公共会计师事务所 [6] - 投票通过代理和在Equinity虚拟会议网站实时提交的选票进行，已投票且不想改变投票的无需操作，未投票或想改变投票的可点击屏幕左侧代理投票网站链接操作 [9][10] 分组4：董事选举 - 公司董事会分三类，每类三年任期，本次选举二类董事，提名Anish Batnagar和William Harris，获多数票将当选至2028年股东大会或直至其继任者正式当选并符合资格 [12][13] 分组5：审计事务所任命 - 董事会审计委员会建议并经董事会批准，提名CBIZ为2025年12月31日财年独立审计师，股东批准非必要，但董事会出于良好公司治理提交股东批准 [16][17] 分组6：投票结果 - 初步投票结果显示，Anish Batnagar和William Harris当选二类董事，任命CBIZ CPA为独立审计师获多数票批准，最终结果可能有变化 [19][20] 问答环节所有提问和回答 问题: 无 - 无相关回答 [22]

纪要涉及的公司和行业 - 公司：Soleno Therapeutics (SLNO)，专注于开发治疗罕见病药物 [1] - 行业：制药行业，尤其是罕见病药物研发领域 核心观点和论据 公司概况 - 公司位于加州红木城，员工从18个月前约20人增至现在约40人 [1] - 公司有一款名为VICAT XR的药物获批，用于治疗普拉德-威利综合征（PWS）患者的食欲过盛症状 [1] - 公司资产负债表强劲，上季度末约有2.9亿美元资金 [3] 疾病介绍 - PWS是一种神经行为和代谢方面的基因疾病，每1.5万例活产婴儿中会出现1例，发病随机，不受地域和种族影响 [3][4] - 患者出生时肌肉张力低，通常会被送往新生儿重症监护室进行基因检测，确诊后一般会使用生长激素治疗 [5] - 患者3 - 4岁开始对食物表现出更多兴趣，7 - 8岁几乎都会出现食欲过盛症状，即大脑无法感知饱腹感，可能会吃到胃破裂 [6][7][8] - 患者因食物受限会出现行为异常、认知障碍等问题，家庭也会受到严重影响，如离婚率高、未患病兄弟姐妹患PTSD等 [9][10] 药物情况 - VICAT XR基于已知分子二氮嗪胆碱盐，具有较高吸收性，可制成每日一次的片剂，有潜在的知识产权保护至2030年代中后期 [2][11][12] - 该药物获得了突破性疗法、快速通道指定以及美国和欧盟的孤儿药指定，美国市场商业机会估计超20亿美元，美国以外市场也有很大机会 [2] 临床研究 - 临床项目始于2018年，包括随机双盲安慰剂对照研究c601、开放标签扩展研究c602、安慰剂对照随机撤药研究和开放标签药物研究c614 [13][14] - c601未达到主要终点，但回顾性分析排除约20 - 30%受COVID影响的数据点后，试验在主要和关键次要终点上均有显著效果 [15] - 患者在c602结束时，食欲过盛评分从项目开始时接近23分（严重食欲过盛）降至9分左右，效果显著 [16] - 药物安全性基于已知母体分子，有大量试验数据支持，常见不良反应为多毛症、水肿和高血糖，多为1 - 2级且通常可自行缓解，少数情况需调整剂量或药物治疗 [19][20] 商业前景 - 从索赔数据看，美国PWS患者约1.2万人，目标市场（TAM）约1万人，市场较为集中，约300名医疗保健提供者影响约40%的处方 [23][24] - 药物上市有望成功，临床项目显示出强大疗效证据，公司在商业基础设施、分析团队、账户分析等方面投入大，销售团队有罕见病经验 [25][26][27] - 支付方准入策略方面，疾病未满足需求明显、预算影响低，公司与倡导组织合作开展疾病宣传和教育活动 [27][28] - 患者按年龄分为25岁及以下和25岁以上，25岁及以下患者主要由儿科内分泌专家治疗，25岁以上患者主要由成人内分泌专家、精神科医生或遗传学家治疗 [29][30][32] - 药物报销方面，治疗食欲过盛的需求易理解，临床数据有说服力，是唯一获批治疗药物，公司有专业患者服务团队 [32][33][34] - 药物标签无严重食欲过盛排除标准、无黑框警告、无风险评估和缓解策略（REMs）、无禁忌症，且明确不能用二氮嗪口服混悬液替代 [35][36] - 上市26 - 27天（截至5月6日），有31名处方医生开出268份起始表格，处方模式广泛 [36] 欧洲市场 - 欧洲PWS未满足需求与美国相同，估计欧盟4国加英国约有9500名患者，欧盟27国患者数量多于美国 [37] - 公司5月宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交了上市许可申请（MAA）并获验证 [38] 知识产权 - 公司在所有主要市场申请三类专利，主要专利已获批，盐多晶型专利主到期日为2026年底，若申请专利期限调整（PTA）和专利期限延长（PTE），可能延至2034年2月19日，两类方法专利主到期日在2035年左右，可延至2030年代后期 [38][39] 竞争情况 - 有两个后期项目构成竞争，ACADIA的药物carbitosin为鼻内给药，每日三次，此前研究遇挫折，现进行低剂量与安慰剂对照研究，预计年底公布数据 [40][41][42] - Aardvark的药物基于苦味受体相关新作用机制，公开数据为开放标签短期数据，即将开展3期研究 [42][43] 其他重要但可能被忽略的内容 - 公司与倡导社区紧密合作，设立社区委员会，支持当地会议，与倡导组织合作解决非药物相关问题，如疾病残疾评估 [22] - 从监管角度，FDA大多情况下要求安慰剂对照研究，但药物获批后开展此类试验有挑战，支付方后期可能有相关需求 [44]

文章核心观点 - 生物制药公司Soleno Therapeutics用于治疗普拉德-威利综合征（PWS）患者食欲过盛的药物Diazoxide Choline Prolonged - Release Tablets（DCCR）的上市许可申请（MAA）获欧洲药品管理局（EMA）验证 ，该药物此前已获美国FDA批准 [1][3] 公司进展 - Soleno Therapeutics的DCCR用于治疗患有食欲过盛的成人和4岁及以上儿童PWS患者的MAA获EMA验证 [1] - 公司董事长兼首席执行官表示将与欧洲监管机构密切合作，若获批将尽快让欧盟患者用上DCCR [2] - DCCR于2025年3月26日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，商品名为VYKAT™ XR [3] - 公司估计英国、法国、德国、意大利和西班牙共有约9500名PWS患者，且公司的二氮嗪胆碱在欧盟获孤儿药指定，获批后可获长达10年市场独占权及其他监管和财务激励 [2] 行业情况 - PWS是一种罕见的遗传性神经发育障碍疾病，由15号染色体上的基因表达异常引起 [4] - 美国普拉德 - 威利综合征协会估计每15000例活产婴儿中就有1例患PWS，该病的典型症状是食欲过盛，会严重降低患者及其家人的生活质量，还会导致高死亡率和多种并发症 [5] 药物信息 - VYKAT XR在美国用于治疗成人和4岁及以上儿科PWS患者的食欲过盛 [6] - 最常见的不良反应（发生率≥10%且比安慰剂高至少2%）包括多毛症、水肿、高血糖和皮疹 [11] 公司概况 - Soleno专注于治疗罕见病的新型疗法的开发和商业化，首款商业产品VYKAT XR是一种每日口服一次的治疗药物 [12]

Goldman Sachs 46 Healthcare Conference Presentation Date: Tuesday, June 10, 2025 at 8:40 AM ET Presentation Format: Corporate Presentation Webcast: Here Soleno is focused on the development and commercialization of novel therapeutics for the treatment of rare diseases. The Company's first commercial product, VYKAT™ XR (diazoxide choline) extended-release tablets, formerly known as DCCR, is a once-daily oral treatment for hyperphagia in adults and children four years of age and older with Prader-Willi syndro ...

凯雷集团2025年第一季度持仓概况 - 凯雷第一季度持仓总市值为38亿美元 环比下降8% [1][2] - 前十大持仓标的占总市值的99.33% [1][2] - 投资组合变动情况：新增0只个股 增持1只 减持5只 清仓4只 [1][2] 持仓组合变动详情 - 唯一增持标的为StandardAero 持仓数量环比增加1912.52% [3][4] - 减持标的包括Soleno Therapeutics(-37.41%)等5只个股 [3][4] - 清仓标的包括Ramaco Resources Robinhood等4家公司 [4][5] 前五大重仓股分析 - StandardAero(SARO)持仓占比92.44% 市值36亿美元 股价Q1上涨7.6% [3][4] - Soleno Therapeutics(SLNO)持仓占比1.59% 市值6145万美元 [3][4] - 文远知行(WRD)持仓占比1.20% 市值4645万美元 持仓数量持平 [3][4] - Phathom Pharmaceuticals(PHAT)持仓占比0.57% 市值2192万美元 [3][4] - 小马智行(PONY)持仓占比0.54% 市值2084万美元 [3][4] 行业配置重点 - 工业板块配置占比最高(StandardAero) [4] - 医疗健康板块配置Soleno和Phathom两家生物制药公司 [4] - 信息技术板块配置两家中国自动驾驶公司(文远知行和小马智行) [4]

公司动态 - 公司宣布在2025年5月15 - 18日于马里兰州国家港举行的儿科内分泌学会（PES）会议上展示VYKAT XR（二氮嗪胆碱）缓释片治疗与普拉德 - 威利综合征（PWS）相关的食欲过盛的临床开发项目海报 [1] - 海报展示详情：包括《普拉德 - 威利综合征患者长期服用二氮嗪胆碱缓释（DCCR）片：瘦体重和瘦体重指数的变化》和《16周随机撤药后恢复服用二氮嗪胆碱缓释（DCCR）与PWS患者食欲过盛和行为症状的显著改善相关（研究C614）》，均为海报形式，在海报会议3，时间为5月17日12:45 - 2:30 PM，演讲者为Jack Yanovski, MD PhD [2] 行业情况 - PWS每15000例活产中出现1例，其标志性症状是食欲过盛，还包括行为问题、认知障碍等特征，食欲过盛可导致严重死亡率和长期并发症 [3] 产品信息 - VYKAT XR于2025年3月26日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，现可供美国患者使用，用于治疗4岁及以上PWS患者的食欲过盛 [4] - VYKAT XR使用禁忌为对二氮嗪、VYKAT XR其他成分或噻嗪类过敏的患者 [5] - 服用VYKAT XR需注意高血糖，治疗前测试空腹血糖和糖化血红蛋白，治疗期间定期监测，有高血糖风险因素的患者在治疗前几周更频繁监测 [6] - 服用VYKAT XR有液体过载风险，需监测水肿或液体过载迹象或症状，有心脏储备功能受损的患者应谨慎使用 [7][8] - 最常见不良反应（发生率≥10%且比安慰剂高至少2%）包括多毛症、水肿、高血糖和皮疹 [9] 公司概况 - 公司专注于开发和商业化治疗罕见病的新型疗法，首款商业产品VYKAT XR是治疗4岁及以上PWS患者食欲过盛的每日一次口服药物 [10] 联系方式 - 公司企业联系人为Brian Ritchie，来自LifeSci Advisors, LLC，电话212 - 915 - 2578 [12] - 媒体联系人可联系Soleno Therapeutics，邮箱media@soleno.life，电话650 - 213 - 8444, 2 [12]