公司业务线情况 - 公司主要研发治疗罕见病的新型疗法，领先候选药物DCCR用于治疗普拉德 - 威利综合征，在美国和欧盟有孤儿药认定[74] - 2020年1月DESTINY PWS研究完成127名患者入组，2020年6月公布顶线结果，虽未达到主要终点，但两个关键次要终点有显著改善[75] 公司财务整体情况 - 2020年6月公司完成普通股公开发行，净收益5370万美元，截至2021年3月31日，现金及现金等价物为4160万美元，累计亏损1.914亿美元[77] - 截至2021年3月31日，公司有3300万美元营运资金，第一季度经营活动使用现金750万美元[86] 公司费用及亏损情况 - 2021年第一季度研发费用716.4万美元，较2020年同期增加46.9万美元，增幅7%；管理费用297.9万美元，较2020年同期增加97.6万美元，增幅49%[79] - 2021年第一季度经营总费用915.6万美元，较2020年同期减少12.6万美元，减幅1%；经营亏损915.6万美元，较2020年同期减少12.6万美元，减幅1%[79] - 2021年第一季度其他收入20.2万美元，较2020年同期减少322.2万美元，减幅94%；净亏损895.4万美元，较2020年同期增加309.6万美元，增幅53%[79] 公司经营活动现金使用情况 - 2021年第一季度经营活动使用净现金750万美元，主要因净亏损900万美元加非现金收入120万美元，调整非现金费用后，因经营资产和负债变化减少现金使用100万美元[88] - 2020年第一季度经营活动使用净现金570万美元，主要因净亏损590万美元加非现金收入280万美元，调整非现金费用后，因经营资产和负债变化减少现金使用210万美元[89] 公司投资及融资活动现金使用情况 - 2021年第一季度投资活动使用现金4000美元，融资活动使用现金12.5万美元[87]