公司业务核心信息 - 公司主要研发治疗罕见病的新型疗法，核心候选药物DCCR用于治疗普拉德 - 威利综合征，在美国和欧盟均有孤儿药认定[71] - 公司尚未开始商业化DCCR，截至2021年6月30日，未从运营中获得任何收入[76][83] 财务关键指标 - 资金与亏损情况 - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为3360万美元，累计亏损2.024亿美元，管理层认为现有资金足以满足未来至少12个月的义务[73] 财务关键指标 - 费用与亏损变化（季度） - 2021年第二季度，研发费用为558.7万美元，较2020年同期减少51.6万美元，降幅8%；行政费用为246.4万美元，较2020年同期增加21.6万美元，增幅10%；运营总费用为1108.5万美元，较2020年同期减少10.8万美元，降幅1%；净亏损为1098.8万美元，较2020年同期增加360.4万美元，增幅49%[75] 财务关键指标 - 费用与亏损变化（上半年） - 2021年上半年，研发费用为1275.1万美元，与2020年同期基本持平；行政费用为544.3万美元，较2020年同期增加119.2万美元，增幅28%；运营总费用为2024.1万美元，较2020年同期减少23.4万美元，降幅1%；净亏损为1994.2万美元，较2020年同期增加670万美元，增幅51%[82] 财务关键指标 - 或有对价负债 - 公司有义务根据与Essentialis的合并协议，在DCCR未来实现特定商业里程碑时，向Essentialis前股东支付最高3000万美元现金，截至2021年6月30日，或有对价负债公允价值估计为1230万美元，较2021年3月31日增加300万美元[79] 财务关键指标 - 其他收入变化（季度） - 2021年第二季度其他收入为9.7万美元，较2020年同期减少371.2万美元，降幅97%，主要因认股权证负债公允价值减少375.2万美元[75] 财务关键指标 - 其他收入变化（上半年） - 2021年上半年其他收入为29.9万美元，较2020年同期减少693.4万美元，降幅96%，主要因认股权证负债公允价值减少696.4万美元[82] 财务关键指标 - 现金流量（经营活动） - 2021年上半年经营活动使用净现金1550.1万美元，主要因净亏损1990万美元，加上非现金损失及费用调整，以及经营资产和负债变化增加现金使用40万美元[91] 财务关键指标 - 现金流量（融资活动） - 2021年上半年融资活动使用现金12.3万美元，用于支付限制性股票净股份结算归属的税款[90][94] 财务关键指标 - 历史融资与费用（2020年） - 2020年6月公司通过公开发行普通股股票获得5400万美元现金，扣除承销折扣和其他发行费用[95] - 截至2020年6月30日，已产生30万美元发行费用但尚未支付[95] - 2020年上半年公司因股票期权行权发行普通股收到极少现金[95] - 2020年和2021年上半年公司支付融资租赁款使用极少现金[95][96] 财务关键指标 - 其他情况 - 公司没有任何资产负债表外安排[97] - 截至2021年6月30日的六个月内，公司市场风险敞口没有重大变化[98]