优先股与认股权证交易 - 2022年11月17日，公司与投资者达成协议，出售15,000股B系列优先股和可购买1,935,485股普通股的认股权证，获约1500万美元总收益[87] - B系列优先股持有人有权获得7%的年股息，触发事件发生时，股息率将升至15%[89] - 公司向配售代理支付现金费用，为11月私募证券销售总收益的7%，并给予认股权证，数量为B系列优先股初始可转换普通股数量的3%[89] 研究项目费用与预算 - 2022年1月22日，公司为加速试验受试者招募支付约140万美元，2020年研究更新后总预算约1100万美元，获NIH 270万美元资助，当前估计净预算成本为830万美元[91] - 截至2023年3月31日，公司与WCT服务相关累计费用约1040万美元，获NIH报销270万美元，2023年第一季度费用约30万美元[91] - 2022年5月12日，公司与WCT签订服务协议，开展2022年研究，总预算约150万美元，2022年12月终止该协议[92] - 截至2023年3月31日，2022年研究累计费用约150万美元，2023年第一季度费用12.4万美元，应付账款和应计费用约4.5万美元[92] - 公司与Nemours合作开展脆性X综合征临床试验，预计总试验和IND成本约200万美元，截至报告期末累计费用约10万美元[96] 合作项目情况 - 2022年2月23日，公司与克利夫兰诊所合作，探索多发性硬化症的可能治疗方法[97] - 公司与Nemours合作开展脆性X综合征临床试验，预计总试验和IND成本约200万美元，截至报告期末累计费用约10万美元[96] - 公司已向FDA提交IND申请，FDA因药物药代动力学和药效学分析未完成而暂停开发[96] 财务关键指标变化 - 2023年第一季度研发费用为877,717美元，较2022年的1,486,074美元减少约41%[99][102] - 2023年第一季度一般及行政费用为2,044,224美元，较2022年的1,796,458美元增加约14%[99][103] - 2023年第一季度其他收入为1,210,157美元，较2022年的4,610美元增加8,497.8%[99] - 2023年第一季度净亏损为1,711,784美元，较2022年的3,277,922美元减少约47.8%[99][106] - 截至2023年3月31日，营运资金为35,230,126美元，较2022年12月31日的37,272,851美元减少2,042,725美元[107] - 2023年第一季度经营活动使用现金为1,695,812美元，较2022年的3,485,406美元减少1,789,594美元[109] - 2023年第一季度投资活动使用现金为2,038美元，2022年为0美元[109][110] - 2023年第一季度融资活动提供现金为0美元，2022年为553,150美元[109][111] 财务控制与报告情况 - 公司披露控制和程序因职责分离不足、财务披露和报告流程无效、信息技术一般控制无效而被认定为无效[113] - 本季度公司财务报告内部控制无重大变化[114] - 本季度报告涵盖2023年3月31日止期间的财务信息，以iXBRL格式呈现，包括简明运营报表、简明资产负债表、简明现金流量表和财务报表附注[123] - 本季度报告的封面交互式数据文件嵌入内联XBRL文档并包含在附件中[124] - 本季度报告的32.1和32.2认证文件不被视为向美国证券交易委员会提交，也不纳入公司相关法案的任何文件中[124] 报告签署情况 - 公司报告由首席执行官Alan J. Tuchman于2023年5月15日代表签署[126] - 公司报告由首席财务官Robert Weinstein于2023年5月15日代表签署[127]